Italian iTTP-rekisteri
tiistai 9. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Fondazione Luigi Villa
Italian iTTP-rekisteri (potentiaalinen havainnointitutkimus)
ItaliTTP on havainnollinen, prospektiivinen, yhden haaran, kansallinen, monikeskus, ei-farmakologinen kohorttitutkimus, jonka tavoitteena on määrittää ja ymmärtää paremmin niiden potilaiden luonnollinen historia, taudin vakavuus ja kliiniset tulokset, joilla on immuunivälitteinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura (iTTP) Italiassa. .
Vähintään 132 peräkkäistä potilasta, joilla on akuutti iTTP (ensimmäinen tapahtuma tai uusiutuminen), otetaan mukaan 3 vuoden ajaksi, ja sitä voidaan jatkaa kolmen vuoden seurantajaksolla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Hankittu immuunivälitteinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura (iTTP) on harvinainen, henkeä uhkaava tromboottinen mikroangiopatia, jolle on tunnusomaista trombosytopeniajaksot, mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia ja laaja mikrovaskulaarinen tromboosi, joka johtaa monielinvaurioihin. Huolimatta edistymisestä iTTP:n etiologian ymmärtämisessä ja hoidossa akuutissa vaiheessa, sen etenemisestä, erityisesti kliinisen remission aikana ja pitkäaikaisista komplikaatioista, on edelleen merkittäviä aukkoja.
ItaliTTP, kansallinen, monikeskus, havainnollinen, prospektiivinen, ei-farmakologinen kohorttitutkimus, pyrkii selvittämään iTTP:n luonnollista historiaa, vakavuutta ja tuloksia Italiassa. Tutkimukseen otetaan mukaan sairaalahoidossa olevia iTTP-potilaita (joilla on joko ensimmäisiä tai toistuvia jaksoja) ja seurataan heitä avohoidossa kaikissa osallistuvissa italialaisissa keskuksissa. Tutkimukseen on tarkoitus osallistua vähintään 132 potilasta mistä tahansa sukupuolesta, iältään 12–99, kolmen vuoden aikana, mahdollisuus jatkaa ja kolmen vuoden seuranta. Sairaalahoidon ja sitä seuraavien avohoitokäyntien aikana osallistujille tehdään rutiininomaiset kliiniset arvioinnit ja laboratoriotutkimukset. Näiden tietojen lisäksi kerätään perifeerisiä verinäytteitä ADAMTS13-analyysiä ja mahdollista tulevaa tutkimusta varten.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
132
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sandra Maccarone
- Puhelinnumero: +39 02 551 0709
- Sähköposti: contact@fondazioneluigivilla.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Ilaria Mancini, MSc, PhD
- Puhelinnumero: +39 02 5503 5414
- Sähköposti: ilaria.mancini@guest.unimi.it
Opiskelupaikat
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Sairaalapotilaat, joilla on akuutti iTTP-tapahtuma (ensimmäinen tapahtuma tai relapsi), jonka jälkeen seuranta osallistuvien keskusten poliklinikoilla.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on akuutti iTTP-jakso (ensimmäinen tapahtuma tai uusiutuminen), jonka määrittelevät trombosytopenia ja mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia, vaihtoehtoisten syiden puuttuessa ja ADAMTS13-aktiivisuuden vakava puute (< 10 IU/dl tai < 10 % normaaliarvosta) ) ja anti-ADAMTS13-autovasta-aineet
- Sekä mies- että naispotilaat, vähintään 12-vuotiaat
- Potilaat, jotka ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumisesta
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka eivät ole allekirjoittaneet tietoista suostumusta tutkimukseen osallistumiselle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
iTTP-potilaat
iTTP-potilaita hoidetaan ja seurataan normaalin kliinisen käytännön mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ikä alkaessa
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Ikä ensimmäisessä akuutissa iTTP-jaksossa vuosiin
|
3 vuotta
|
|
Seksiä
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
|
|
Syntymämaa/alue
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
|
|
Rotu
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
|
|
Veriryhmä
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
ABO/Rh veriryhmä
|
3 vuotta
|
|
BMI
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Painoindeksi kg/m^2
|
3 vuotta
|
|
Potilaiden osuus, joilla on liitännäissairauksia, mukaan lukien: autoimmuunisairaudet, syöpä, HIV-infektio, verenpainetauti, tyypin 2 diabetes, hyperkolesterolemia, sydän- ja verisuonisairaudet, krooninen munuaisten vajaatoiminta, maksasairaus, masennus.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Liitännäissairauksia sairastavien iTTP-potilaiden osuus
|
3 vuotta
|
|
Niiden akuuttien iTTP-jaksojen osuus, joita edeltävät mahdolliset laukaisevat tekijät, mukaan lukien: infektiot, raskaus, leikkaus, psyykkinen trauma, rokotukset, lääkkeet
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Mahdollisten laukaisevien tilojen/tapahtumien/lääkkeiden osuus, jotka tapahtuivat/otettiin 3 kuukauden aikana ennen akuuttia iTTP-jaksoa
|
3 vuotta
|
|
Kliinisten oireiden ilmaantuvuus, tyyppi ja vakavuus, mukaan lukien: verenvuoto, kardiovaskulaariset, neurologiset, munuaiset ja systeemiset merkit ja oireet
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kliinisten oireiden ilmaantuvuus, tyyppi ja vakavuus akuutin iTTP-jakson ilmetessä
|
3 vuotta
|
|
Verihiutaleiden määrä laktaattidehydrogenaasi (LDH), kokonais- ja epäsuora bilirubiini, maksan transaminaasit, kreatiniini, troponiini
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Verihiutaleiden määrä akuutin iTTP-jakson esiintyessä, ilmaistuna numeroina x 10^9/l
|
3 vuotta
|
|
Hemoglobiinilaktaattidehydrogenaasi (LDH), kokonais- ja epäsuora bilirubiini, maksan transaminaasit, kreatiniini, troponiini
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Hemoglobiinitaso akuutin iTTP-jakson esittelyssä, ilmaistuna g/dl
|
3 vuotta
|
|
Laktaattidehydrogenaasi (LDH) laktaattidehydrogenaasi (LDH), kokonais- ja epäsuora bilirubiini, maksan transaminaasit, kreatiniini, troponiini
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
LDH-taso akuutin iTTP-jakson esittelyssä ilmaistuna IU/l
|
3 vuotta
|
|
Kreatiniinilaktaattidehydrogenaasi (LDH), kokonais- ja epäsuora bilirubiini, maksan transaminaasit, kreatiniini, troponiini
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kreatiniinitaso akuutin iTTP-jakson esiintyessä, ilmaistuna mg/dl
|
3 vuotta
|
|
Sydämen troponiini
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Sydämen troponiinitaso akuutin iTTP-jakson ilmetessä, ilmaistuna ng/l
|
3 vuotta
|
|
ADAMTS13 toimintaa
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Toiminnallisen ADAMTS13-aktiivisuuden taso ilmaistuna IU/dl tai %
|
6 vuotta
|
|
Anti-ADAMTS13-vasta-aineet
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Anti-ADAMTS13-vasta-aineiden pitoisuus tai läsnäolo/puute
|
6 vuotta
|
|
Päivittäisten terapeuttisten plasmanvaihtotoimenpiteiden lukumäärä
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Päivittäisten terapeuttisten plasmanvaihtotoimenpiteiden määrä kliinisen vasteen saavuttamiseksi akuutissa iTTP-jaksossa
|
3 vuotta
|
|
Rituksimabilla hoidettujen akuuttien iTTP-potilaiden osuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
6 vuotta
|
|
|
Muilla immunosuppressorilla kuin steroideilla ja rituksimabilla hoidettujen akuutin iTTP-potilaiden osuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
6 vuotta
|
|
|
Kaplasitsumabilla hoidettujen iTTP-potilaiden osuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
|
|
TTP:hen liittyvien lääkkeiden haittatapahtumien ilmaantuvuus, tyyppi ja vakavuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
TTP:hen liittyvien lääkkeiden haittatapahtumien ilmaantuvuus, tyyppi ja vakavuus iTTP-potilaiden akuutin iTTP-jakson ja taudin remission aikana
|
6 vuotta
|
|
Kliinisen remission saavuttaneiden iTTP-potilaiden osuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Kliinisen remission saavuttaneiden iTTP-potilaiden osuus määritellään jatkuvaksi kliiniseksi vasteeksi joko ilman terapeuttista plasmanvaihtoa (TPE) eikä anti-von Willebrand -tekijähoitoa (VWF) ≥ 30 päivään tai ADAMTS13-remissio saavutettuna sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
6 vuotta
|
|
Akuutille iTTP-hoidolle vastustuskykyisten iTTP-potilaiden osuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Akuutille iTTP-hoidolle vastustuskykyisten iTTP-potilaiden osuus.
Refraktoriteetti määritellään jatkuvaksi trombosytopeniaksi ja jatkuvasti kohonneeksi LDH-tasoksi hoidosta huolimatta.
|
6 vuotta
|
|
Niiden iTTP-potilaiden osuus, joilla on komplikaatioita sairaalahoidon aikana, mukaan lukien verenvuoto, tromboosi, neurologiset, munuais- ja sydänkomplikaatiot
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on komplikaatioita sairaalahoidon aikana akuutin iTTP:n vuoksi
|
6 vuotta
|
|
Kliinistä pahenemista kokeneiden iTTP-potilaiden osuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Niiden iTTP-potilaiden osuus, joilla on kliininen paheneminen määriteltynä jatkuvana verihiutaleiden määränä ≥ 150 × 109/l (tai yli normaalin paikallisen alarajan [LLN]) ja LDH < 1,5 kertaa normaalin ylärajan (ULN) eikä kliinisiä todisteita uusista tai etenevä iskeeminen elinvaurio.
|
6 vuotta
|
|
ADAMTS13-remission saavuttaneiden iTTP-potilaiden osuus
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Niiden iTTP-potilaiden osuus, jotka saavuttavat ADAMTS13-remission, joka määritellään ADAMTS13-aktiivisuudeksi ≥ 20 % < LLN (osittainen) tai ADAMTS13-aktiivisuus ≥ LLN (täydellinen).
|
6 vuotta
|
|
Kliinisen vasteen aika
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
6 vuotta
|
|
|
Kliinisen remission aika
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
6 vuotta
|
|
|
Aika ADAMTS13 remissioon
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
6 vuotta
|
|
|
Niiden iTTP-potilaiden osuus, joilla on kliininen relapsi
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Niiden iTTP-potilaiden osuus, joilla on kliininen relapsi, joka määritellään verihiutaleiden määrän laskuna < 150 × 109/l (muut trombosytopenian syyt poissuljettuina) kliinisen remission jälkeen kliinisen uuden iskeemisen elinvaurion kanssa tai ilman.
|
6 vuotta
|
|
Niiden iTTP-potilaiden osuus, joilla on ADAMTS13-relapsi
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Niiden iTTP-potilaiden osuus, joilla on ADAMTS13-relapsi, joka määritellään ADAMTS13-aktiivisuuden laskuna < 20 %:iin ADAMTS13:n osittaisen tai täydellisen remission jälkeen.
|
6 vuotta
|
|
Kliinisen uusiutumisen aika
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
6 vuotta
|
|
|
Aika ADAMTS13:n uusiutumiseen
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
6 vuotta
|
|
|
Raskauskomplikaatioiden ilmaantuvuus, tyyppi ja vakavuus iTTP-raskaana olevilla naisilla
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
6 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
iTTP:n ilmaantuvuus Italiassa
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kaikkien TTP-tapahtumien (ensimmäiset tapahtumat ja pahenemisvaiheet) ja ensimmäisten TTP-tapahtumien määrä jaetaan riskissä olevien ihmisten lukumäärällä kerrottuna havainnointiajalla, jotta voidaan arvioida iTTP-tapahtumien ja iTTP-tapahtumien esiintyvyysaste (henkilövuosina). ).
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 20. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. toukokuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. toukokuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 15. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 19. huhtikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Trombofilia
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Sytopenia
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, tromboottinen trombosytopeeninen
Muut tutkimustunnusnumerot
- ItaliTTP
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .