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Registre iTTP italien

9 juillet 2024 mis à jour par: Fondazione Luigi Villa

Registre iTTP italien (une étude observationnelle prospective)

ItaliTTP est une étude de cohorte observationnelle, prospective, à un seul bras, nationale, multicentrique et non pharmacologique visant à mieux définir et comprendre l'histoire naturelle, la gravité de la maladie et les résultats cliniques des patients atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique à médiation immunitaire (iTTP) en Italie. .

Un minimum de 132 patients consécutifs atteints d'iTTP aigu (premier événement ou rechute) seront inscrits pour 3 ans, avec possibilité de prolongation, avec une période de suivi de 3 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Le purpura thrombocytopénique thrombotique à médiation immunitaire acquis (PTi) est une microangiopathie thrombotique rare et potentiellement mortelle caractérisée par des épisodes de thrombocytopénie, une anémie hémolytique microangiopathique et une thrombose microvasculaire étendue conduisant à une atteinte multiviscérale. Malgré les progrès dans la compréhension de l'étiologie et de la prise en charge de l'iTTP en phase aiguë, des lacunes importantes dans les connaissances sur sa progression, en particulier pendant la rémission clinique et concernant les complications à long terme, persistent.

ItaliTTP, une étude de cohorte nationale, multicentrique, observationnelle, prospective et non pharmacologique, vise à élucider l'histoire naturelle, la gravité et les résultats de l'iTTP en Italie. L'étude recrutera des patients iTTP hospitalisés (connaissant des épisodes initiaux ou récurrents) et les suivra en ambulatoire dans les centres italiens participants. L'étude prévoit d'inclure au moins 132 patients de tout sexe, âgés de 12 à 99 ans, sur une période de trois ans, avec une option de prolongation et un suivi de trois ans. Pendant l'hospitalisation et les visites ambulatoires ultérieures, les participants subiront des évaluations cliniques de routine et des tests de laboratoire. En plus de ces données, des échantillons de sang périphérique seront collectés pour l'analyse ADAMTS13 et d'éventuelles recherches futures.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

132

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Italie
    • MI
      • Milan, MI, Italie, 20122
        • Recrutement
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients hospitalisés avec un événement aigu d'iTTP (premier événement ou rechute), puis suivis dans les cliniques ambulatoires des centres participants.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients présentant un épisode aigu d'iTTP (premier événement ou rechute), défini par une thrombocytopénie et une anémie hémolytique microangiopathique, en l'absence de causes alternatives, et en présence d'un déficit sévère de l'activité ADAMTS13 (< 10 UI/dL ou < 10 % de la valeur normale ) et les autoanticorps anti-ADAMTS13
  • Patients de sexe masculin et féminin, âgés de 12 ans ou plus
  • Patients ayant signé le consentement éclairé pour la participation à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Patients n'ayant pas signé le consentement éclairé pour la participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients iTTP
Les patients iTTP seront traités et suivis conformément à la pratique clinique standard.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Âge au début
Délai: 3 années
Âge au premier épisode aigu d'iTTP depuis des années
3 années
Sexe
Délai: 3 années
3 années
Pays/région de naissance
Délai: 3 années
3 années
Course
Délai: 3 années
3 années
Groupe sanguin
Délai: 3 années
Groupe sanguin ABO/Rh
3 années
IMC
Délai: 3 années
Indice de masse corporelle en kg/m^2
3 années
Proportion de patients présentant des comorbidités, notamment : maladies auto-immunes, cancer, infection par le VIH, hypertension, diabète de type 2, hypercholestérolémie, maladies cardiovasculaires, insuffisance rénale chronique, maladie du foie, dépression.
Délai: 3 années
Proportion de patients iTTP présentant des comorbidités
3 années
Proportion d'épisodes aigus de PTTi précédés de facteurs déclenchants potentiels, notamment : infections, grossesse, chirurgie, traumatisme psychologique, vaccination, médicaments
Délai: 3 années
Proportion de conditions/événements/médicaments déclencheurs potentiels survenus/pris au cours des 3 mois précédant l'épisode aigu d'iTTP
3 années
Incidence, type et gravité des manifestations cliniques, notamment : signes et symptômes hémorragiques, cardiovasculaires, neurologiques, rénaux et systémiques
Délai: 3 années
Incidence, type et gravité des manifestations cliniques lors de la présentation de l'épisode aigu de PTTi
3 années
Numération plaquettaire lactate déshydrogénase (LDH), bilirubine totale et indirecte, transaminases hépatiques, créatinine, troponine
Délai: 3 années
Numération plaquettaire à la présentation de l'épisode aigu iTTP, exprimée en nombre x 10^9/L
3 années
Hémoglobine lactate déshydrogénase (LDH), bilirubine totale et indirecte, transaminases hépatiques, créatinine, troponine
Délai: 3 années
Taux d'hémoglobine à la présentation de l'épisode aigu d'iTTP, exprimé en g/dL
3 années
Lactate déshydrogénase (LDH) lactate déshydrogénase (LDH), bilirubine totale et indirecte, transaminases hépatiques, créatinine, troponine
Délai: 3 années
Taux de LDH à la présentation de l'épisode aigu d'iTTP, exprimé en UI/L
3 années
Créatinine lactate déshydrogénase (LDH), bilirubine totale et indirecte, transaminases hépatiques, créatinine, troponine
Délai: 3 années
Niveau de créatinine à la présentation de l'épisode aigu d'iTTP, exprimé en mg/dL
3 années
Troponine cardiaque
Délai: 3 années
Taux de troponine cardiaque à la présentation de l'épisode aigu d'iTTP, exprimé en ng/L
3 années
Activité ADAMTS13
Délai: 6 ans
Niveau d'activité fonctionnelle ADAMTS13 exprimé en UI/dL ou %
6 ans
Anticorps anti-ADAMTS13
Délai: 6 ans
Concentration ou présence/absence d'anticorps anti-ADAMTS13
6 ans
Nombre de procédures d'échange plasmatique thérapeutique quotidiennes
Délai: 3 années
Nombre de procédures thérapeutiques quotidiennes d'échange plasmatique pour obtenir une réponse clinique à l'épisode aigu d'iTTP
3 années
Proportion de patients atteints de PTTi aigu traités par rituximab
Délai: 6 ans
6 ans
Proportion de patients atteints de PTTi aigu traités par des immunosuppresseurs autres que les stéroïdes et le rituximab
Délai: 6 ans
6 ans
Proportion de patients iTTP traités par caplacizumab
Délai: 3 années
3 années
Incidence, type et gravité des événements indésirables liés aux médicaments liés au TTP
Délai: 6 ans
Incidence, type et gravité des événements indésirables liés aux médicaments liés au TTP enregistrés au cours de l'épisode aigu d'iTTP et de la rémission de la maladie chez les patients iTTP
6 ans
Proportion de patients iTTP obtenant une rémission clinique
Délai: 6 ans
Proportion de patients iTTP obtenant une rémission clinique définie comme une réponse clinique soutenue sans échange plasmatique thérapeutique (TPE) ni traitement anti-facteur von Willebrand (FVW) pendant ≥ 30 jours ou avec l'obtention d'une rémission ADAMTS13, selon la première éventualité.
6 ans
Proportion de patients iTTP réfractaires au traitement aigu iTTP
Délai: 6 ans
Proportion de patients iTTP réfractaires au traitement aigu iTTP. Le caractère réfractaire est défini comme une thrombocytopénie persistante et un taux de LDH constamment élevé malgré le traitement.
6 ans
Proportion de patients iTTP présentant des complications pendant l'hospitalisation, notamment : saignements, thrombose, complications neurologiques, rénales et cardiaques
Délai: 6 ans
Proportion de patients présentant des complications lors de l'hospitalisation pour un PTTi aigu
6 ans
Proportion de patients iTTP présentant une exacerbation clinique
Délai: 6 ans
Proportion de patients iTTP présentant une exacerbation clinique définie comme une numération plaquettaire soutenue ≥ 150 × 109/L (ou supérieure à la limite inférieure locale de la normale [LLN]) et une LDH < 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) et aucune preuve clinique de nouveau ou une lésion ischémique progressive d'un organe.
6 ans
Proportion de patients iTTP obtenant une rémission ADAMTS13
Délai: 6 ans
Proportion de patients iTTP obtenant une rémission ADAMTS13 définie comme une activité ADAMTS13 ≥ 20 % à < LLN (partielle) ou une activité ADAMTS13 ≥ LLN (complète).
6 ans
Délai de réponse clinique
Délai: 6 ans
6 ans
Temps jusqu’à la rémission clinique
Délai: 6 ans
6 ans
Temps jusqu’à la rémission ADAMTS13
Délai: 6 ans
6 ans
Proportion de patients iTTP présentant une rechute clinique
Délai: 6 ans
Proportion de patients iTTP présentant une rechute clinique définie comme une diminution du nombre de plaquettes à < 150 × 109/L (les autres causes de thrombocytopénie étant exclues), avec ou sans signe clinique d'une nouvelle lésion d'un organe ischémique, après une rémission clinique.
6 ans
Proportion de patients iTTP avec une rechute ADAMTS13
Délai: 6 ans
Proportion de patients iTTP présentant une rechute d'ADAMTS13 définie comme une diminution de l'activité d'ADAMTS13 à <20 % après une rémission partielle ou complète d'ADAMTS13.
6 ans
Il est temps de rechuter cliniquement
Délai: 6 ans
6 ans
Il est temps de rechuter dans ADAMTS13
Délai: 6 ans
6 ans
Incidence, type et gravité des complications de la grossesse chez les femmes enceintes iTTP
Délai: 6 ans
6 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de l'iTTP en Italie
Délai: 3 années
Le nombre de tous les événements TTP (premiers événements et rechutes) et des premiers événements TTP sera divisé par le nombre de personnes à risque multiplié par la durée d'observation pour estimer le taux d'incidence des événements iTTP et des cas incidents iTTP, respectivement (en personnes-années). ).
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fondazione Luigi Villa

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2024

Première publication (Réel)

19 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ItaliTTP

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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