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Registro iTTP italiano

9 luglio 2024 aggiornato da: Fondazione Luigi Villa

Registro iTTP italiano (uno studio osservazionale prospettico)

ItaliTTP è uno studio di coorte osservazionale, prospettico, a braccio singolo, nazionale, multicentrico, non farmacologico, volto a definire e comprendere meglio la storia naturale, la gravità della malattia e gli esiti clinici dei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immunomediata (iTTP) in Italia. .

Verranno arruolati un minimo di 132 pazienti consecutivi con iTTP acuto (primo evento o recidiva) per 3 anni, con possibilità di estensione, con un periodo di follow-up di 3 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

TTP - Porpora Trombotica Trombocitopenica

Descrizione dettagliata

La porpora trombotica trombocitopenica immunomediata acquisita (iTTP) è una microangiopatia trombotica rara e pericolosa per la vita, caratterizzata da episodi di trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica ed estesa trombosi microvascolare che porta al coinvolgimento multiorgano. Nonostante i progressi nella comprensione dell’eziologia e della gestione dell’iTTP nella fase acuta, persistono lacune significative nella conoscenza sulla sua progressione, in particolare durante la remissione clinica e riguardo alle complicanze a lungo termine.

ItaliTTP, uno studio di coorte nazionale, multicentrico, osservazionale, prospettico, non farmacologico, mira a chiarire la storia naturale, la gravità e gli esiti dell'iTTP in Italia. Lo studio arruolerà pazienti iTTP ospedalizzati (che presentano episodi iniziali o ricorrenti) e li seguirà in ambito ambulatoriale nei centri italiani partecipanti. Lo studio prevede di includere almeno 132 pazienti di qualsiasi sesso, di età compresa tra 12 e 99 anni, per un periodo di tre anni, con un'opzione di estensione, e un follow-up di tre anni. Durante il ricovero e le successive visite ambulatoriali, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni cliniche di routine e test di laboratorio. Oltre a questi dati, verranno raccolti campioni di sangue periferico per l'analisi ADAMTS13 e potenziali ricerche future.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

132

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Sandra Maccarone
Numero di telefono: +39 02 551 0709
Email: contact@fondazioneluigivilla.org

Backup dei contatti dello studio

Nome: Ilaria Mancini, MSc, PhD
Numero di telefono: +39 02 5503 5414
Email: ilaria.mancini@guest.unimi.it

Luoghi di studio

Italia
- MI
  - Milan, MI, Italia, 20122
    - Reclutamento
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti ospedalizzati con un evento acuto di iTTP (primo evento o recidiva), poi seguiti negli ambulatori dei centri partecipanti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti con episodio acuto di iTTP (primo evento o recidiva), definito da trombocitopenia e anemia emolitica microangiopatica, in assenza di cause alternative, e presenza di grave deficit dell'attività di ADAMTS13 (< 10 UI/dL o < 10% del valore normale ) e autoanticorpi anti-ADAMTS13
Pazienti sia maschi che femmine, di età pari o superiore a 12 anni
Pazienti che hanno firmato il consenso informato per la partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

Pazienti che non hanno firmato il consenso informato per la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
pazienti affetti da iTTP I pazienti iTTP saranno trattati e seguiti secondo la pratica clinica standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Età all'esordio Lasso di tempo: 3 anni	Età al primo episodio acuto di iTTP da anni	3 anni
Sesso Lasso di tempo: 3 anni		3 anni
Paese/regione di nascita Lasso di tempo: 3 anni		3 anni
Gara Lasso di tempo: 3 anni		3 anni
Gruppo sanguigno Lasso di tempo: 3 anni	Gruppo sanguigno ABO/Rh	3 anni
BMI Lasso di tempo: 3 anni	Indice di massa corporea in kg/m^2	3 anni
Proporzione di pazienti con comorbidità, tra cui: malattie autoimmuni, cancro, infezione da HIV, ipertensione, diabete di tipo 2, ipercolesterolemia, malattie cardiovascolari, insufficienza renale cronica, malattie del fegato, depressione. Lasso di tempo: 3 anni	Proporzione di pazienti iTTP con comorbidità	3 anni
Proporzione di episodi acuti di iTTP preceduti da potenziali fattori scatenanti tra cui: infezioni, gravidanza, intervento chirurgico, trauma psicologico, vaccinazione, farmaci Lasso di tempo: 3 anni	Proporzione di potenziali condizioni/eventi/farmaci scatenanti verificatisi/assunti nei 3 mesi precedenti l'episodio acuto di iTTP	3 anni
Incidenza, tipo e gravità delle manifestazioni cliniche, tra cui: sanguinamento, segni e sintomi cardiovascolari, neurologici, renali e sistemici Lasso di tempo: 3 anni	Incidenza, tipo e gravità delle manifestazioni cliniche alla presentazione dell'episodio acuto di iTTP	3 anni
Conta piastrinica lattato deidrogenasi (LDH), bilirubina totale e indiretta, transaminasi epatiche, creatinina, troponina Lasso di tempo: 3 anni	Conta piastrinica alla presentazione dell'episodio acuto di iTTP, espressa in numero x 10^9/L	3 anni
Emoglobina lattato deidrogenasi (LDH), bilirubina totale e indiretta, transaminasi epatiche, creatinina, troponina Lasso di tempo: 3 anni	Livello di emoglobina alla presentazione dell'episodio acuto di iTTP, espresso in g/dL	3 anni
Lattato deidrogenasi (LDH) lattato deidrogenasi (LDH), bilirubina totale e indiretta, transaminasi epatiche, creatinina, troponina Lasso di tempo: 3 anni	Livello di LDH alla presentazione dell'episodio acuto di iTTP, espresso in UI/L	3 anni
Creatinina lattato deidrogenasi (LDH), bilirubina totale e indiretta, transaminasi epatiche, creatinina, troponina Lasso di tempo: 3 anni	Livello di creatinina alla presentazione dell'episodio acuto di iTTP, espresso in mg/dL	3 anni
Troponina cardiaca Lasso di tempo: 3 anni	Livello di troponina cardiaca alla presentazione dell'episodio acuto di iTTP, espresso in ng/L	3 anni
Attività ADAMTS13 Lasso di tempo: 6 anni	Livello di attività funzionale di ADAMTS13 espresso in UI/dL o %	6 anni
Anticorpi anti-ADAMTS13 Lasso di tempo: 6 anni	Concentrazione o presenza/assenza di anticorpi anti-ADAMTS13	6 anni
Numero di procedure terapeutiche giornaliere di scambio plasmatico Lasso di tempo: 3 anni	Numero di procedure terapeutiche giornaliere di plasmaferesi per ottenere una risposta clinica all'episodio acuto di iTTP	3 anni
Proporzione di pazienti con iTTP acuto trattati con rituximab Lasso di tempo: 6 anni		6 anni
Proporzione di pazienti con iTTP acuto trattati con immunosoppressori diversi da steroidi e rituximab Lasso di tempo: 6 anni		6 anni
Proporzione di pazienti con iTTP trattati con caplacizumab Lasso di tempo: 3 anni		3 anni
Incidenza, tipo e gravità degli eventi avversi da farmaci correlati alla TTP Lasso di tempo: 6 anni	Incidenza, tipo e gravità degli eventi avversi da farmaci correlati alla TTP registrati durante l'episodio acuto di iTTP e la remissione della malattia nei pazienti con iTTP	6 anni
Proporzione di pazienti con iTTP che hanno raggiunto la remissione clinica Lasso di tempo: 6 anni	Proporzione di pazienti con iTTP che hanno raggiunto la remissione clinica definita come risposta clinica sostenuta senza scambio terapeutico di plasma (TPE) e senza terapia anti-fattore von Willebrand (VWF) per ≥ 30 giorni o con il raggiungimento della remissione di ADAMTS13, a seconda di quale evento si verifichi per primo.	6 anni
Proporzione di pazienti con iTTP refrattari al trattamento acuto di iTTP Lasso di tempo: 6 anni	Proporzione di pazienti con iTTP refrattari al trattamento acuto di iTTP. Refrattarietà definita come trombocitopenia persistente e livello di LDH persistentemente elevato nonostante il trattamento.	6 anni
Proporzione di pazienti con iTTP che hanno manifestato complicazioni durante il ricovero, tra cui: sanguinamento, trombosi, complicazioni neurologiche, renali e cardiache Lasso di tempo: 6 anni	Proporzione di pazienti che manifestano complicazioni durante il ricovero per iTTP acuto	6 anni
Proporzione di pazienti con iTTP che hanno manifestato una riacutizzazione clinica Lasso di tempo: 6 anni	Proporzione di pazienti con iTTP che hanno manifestato una riacutizzazione clinica definita come conta piastrinica sostenuta ≥ 150 × 109/L (o superiore al limite inferiore locale della norma [LLN]) e LDH < 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) e nessuna evidenza clinica di nuove o danno ischemico progressivo d'organo.	6 anni
Proporzione di pazienti iTTP che hanno raggiunto la remissione ADAMTS13 Lasso di tempo: 6 anni	Proporzione di pazienti iTTP che hanno raggiunto la remissione di ADAMTS13 definita come attività di ADAMTS13 da ≥ 20% a < LLN (parziale) o attività di ADAMTS13 ≥ LLN (completa).	6 anni
Tempo per la risposta clinica Lasso di tempo: 6 anni		6 anni
Tempo alla remissione clinica Lasso di tempo: 6 anni		6 anni
È tempo di remissione di ADAMTS13 Lasso di tempo: 6 anni		6 anni
Proporzione di pazienti con iTTP con recidiva clinica Lasso di tempo: 6 anni	Proporzione di pazienti con iTTP con una recidiva clinica definita come una diminuzione della conta piastrinica a < 150 × 109/L (escludendo altre cause di trombocitopenia), con o senza evidenza clinica di nuovo danno ischemico d'organo, dopo una remissione clinica.	6 anni
Proporzione di pazienti con iTTP con recidiva di ADAMTS13 Lasso di tempo: 6 anni	Proporzione di pazienti iTTP con una recidiva di ADAMTS13 definita come una diminuzione dell'attività di ADAMTS13 a < 20% dopo una remissione parziale o completa di ADAMTS13.	6 anni
Tempo alla recidiva clinica Lasso di tempo: 6 anni		6 anni
È tempo di ricaduta di ADAMTS13 Lasso di tempo: 6 anni		6 anni
Incidenza, tipo e gravità delle complicanze della gravidanza nelle donne in gravidanza iTTP Lasso di tempo: 6 anni		6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Incidenza dell’iTTP in Italia Lasso di tempo: 3 anni	Il numero di tutti gli eventi TTP (primi eventi e recidive) e dei primi eventi TTP sarà diviso per il numero di persone a rischio moltiplicato per il tempo di osservazione per stimare il tasso di incidenza degli eventi iTTP e dei casi incidenti iTTP, rispettivamente (in persone-anno ).	3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione Luigi Villa

Investigatori

Investigatore principale: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 luglio 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

ItaliTTP

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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