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Italienisches iTTP-Register

9. Juli 2024 aktualisiert von: Fondazione Luigi Villa

Italienisches iTTP-Register (eine prospektive Beobachtungsstudie)

ItaliTTP ist eine beobachtende, prospektive, einarmige, nationale, multizentrische, nicht-pharmakologische Kohortenstudie, die darauf abzielt, den natürlichen Verlauf, die Schwere der Erkrankung und die klinischen Ergebnisse von Patienten mit immunvermittelter thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (iTTP) in Italien besser zu definieren und zu verstehen .

Mindestens 132 aufeinanderfolgende Patienten mit akutem iTTP (erstes Ereignis oder Rückfall) werden für 3 Jahre aufgenommen, mit der Möglichkeit einer Verlängerung, mit einer Nachbeobachtungszeit von 3 Jahren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die erworbene immunvermittelte thrombotische thrombozytopenische Purpura (iTTP) ist eine seltene, lebensbedrohliche thrombotische Mikroangiopathie, die durch Episoden von Thrombozytopenie, mikroangiopathischer hämolytischer Anämie und ausgedehnter mikrovaskulärer Thrombose gekennzeichnet ist, die zur Beteiligung mehrerer Organe führt. Trotz Fortschritten beim Verständnis der iTTP-Ätiologie und -Behandlung in der akuten Phase bestehen weiterhin erhebliche Wissenslücken über den Verlauf, insbesondere während der klinischen Remission und im Hinblick auf Langzeitkomplikationen.

ItaliTTP, eine nationale, multizentrische, beobachtende, prospektive, nicht-pharmakologische Kohortenstudie, zielt darauf ab, den natürlichen Verlauf, den Schweregrad und die Ergebnisse von iTTP in Italien aufzuklären. In die Studie werden hospitalisierte iTTP-Patienten (bei denen entweder anfängliche oder wiederkehrende Episoden auftreten) aufgenommen und sie in ambulanten Einrichtungen in den teilnehmenden italienischen Zentren begleitet. An der Studie sollen über einen Zeitraum von drei Jahren mindestens 132 Patienten jeden Geschlechts im Alter von 12 bis 99 Jahren teilnehmen, mit einer Option auf Verlängerung und einer Nachbeobachtungszeit von drei Jahren. Während des Krankenhausaufenthalts und der anschließenden ambulanten Besuche werden die Teilnehmer routinemäßigen klinischen Untersuchungen und Labortests unterzogen. Zusätzlich zu diesen Daten werden periphere Blutproben für die ADAMTS13-Analyse und mögliche zukünftige Forschung gesammelt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

132

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Italien
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Hospitalisierte Patienten mit einem akuten iTTP-Ereignis (erstes Ereignis oder Rückfall), anschließend Nachsorge in Ambulanzen der teilnehmenden Zentren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer akuten iTTP-Episode (erstes Ereignis oder Rückfall), definiert durch Thrombozytopenie und mikroangiopathische hämolytische Anämie, ohne alternative Ursachen und bei Vorliegen eines schweren Mangels an ADAMTS13-Aktivität (< 10 IE/dl oder < 10 % des Normalwerts). ) und Anti-ADAMTS13-Autoantikörper
  • Sowohl männliche als auch weibliche Patienten ab 12 Jahren
  • Patienten, die die Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie unterzeichnet haben

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die die Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie nicht unterzeichnet haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
iTTP-Patienten
iTTP-Patienten werden gemäß der klinischen Standardpraxis behandelt und nachuntersucht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Alter bei Beginn
Zeitfenster: 3 Jahre
Alter bei der ersten akuten iTTP-Episode seit Jahren
3 Jahre
Sex
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Geburtsland/-region
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Wettrennen
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Blutgruppe
Zeitfenster: 3 Jahre
ABO/Rh-Blutgruppe
3 Jahre
BMI
Zeitfenster: 3 Jahre
Body-Mass-Index in kg/m^2
3 Jahre
Anteil der Patienten mit Komorbiditäten, darunter: Autoimmunerkrankungen, Krebs, HIV-Infektion, Bluthochdruck, Typ-2-Diabetes, Hypercholesterinämie, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, chronisches Nierenversagen, Lebererkrankungen, Depression.
Zeitfenster: 3 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten mit Komorbiditäten
3 Jahre
Anteil der akuten iTTP-Episoden, denen potenziell auslösende Faktoren vorausgehen, darunter: Infektionen, Schwangerschaft, Operation, psychisches Trauma, Impfung, Medikamente
Zeitfenster: 3 Jahre
Anteil potenziell auslösender Erkrankungen/Ereignisse/Medikamente, die in den 3 Monaten vor der akuten iTTP-Episode auftraten/eingenommen wurden
3 Jahre
Häufigkeit, Art und Schwere klinischer Manifestationen, einschließlich Blutungen, kardiovaskulärer, neurologischer, renaler und systemischer Anzeichen und Symptome
Zeitfenster: 3 Jahre
Inzidenz, Art und Schwere klinischer Manifestationen beim Auftreten der akuten iTTP-Episode
3 Jahre
Thrombozytenzahl, Laktatdehydrogenase (LDH), Gesamt- und indirektes Bilirubin, Lebertransaminasen, Kreatinin, Troponin
Zeitfenster: 3 Jahre
Thrombozytenzahl zum Zeitpunkt der akuten iTTP-Episode, ausgedrückt in Anzahl x 10^9/L
3 Jahre
Hämoglobin-Laktat-Dehydrogenase (LDH), Gesamt- und indirektes Bilirubin, Lebertransaminasen, Kreatinin, Troponin
Zeitfenster: 3 Jahre
Hämoglobinspiegel zum Zeitpunkt der akuten iTTP-Episode, ausgedrückt in g/dl
3 Jahre
Laktatdehydrogenase (LDH), Laktatdehydrogenase (LDH), Gesamt- und indirektes Bilirubin, Lebertransaminasen, Kreatinin, Troponin
Zeitfenster: 3 Jahre
LDH-Spiegel zum Zeitpunkt der akuten iTTP-Episode, ausgedrückt in IU/L
3 Jahre
Kreatinin-Laktat-Dehydrogenase (LDH), Gesamt- und indirektes Bilirubin, Lebertransaminasen, Kreatinin, Troponin
Zeitfenster: 3 Jahre
Kreatininspiegel zum Zeitpunkt der akuten iTTP-Episode, ausgedrückt in mg/dl
3 Jahre
Herztroponin
Zeitfenster: 3 Jahre
Herztroponinspiegel zum Zeitpunkt der akuten iTTP-Episode, ausgedrückt in ng/L
3 Jahre
ADAMTS13-Aktivität
Zeitfenster: 6 Jahre
Niveau der funktionellen ADAMTS13-Aktivität, ausgedrückt in IU/dl oder %
6 Jahre
Anti-ADAMTS13-Antikörper
Zeitfenster: 6 Jahre
Konzentration oder Vorhandensein/Fehlen von Anti-ADAMTS13-Antikörpern
6 Jahre
Anzahl der täglichen therapeutischen Plasmaaustauschverfahren
Zeitfenster: 3 Jahre
Anzahl der täglichen therapeutischen Plasmaaustauschverfahren, um ein klinisches Ansprechen auf die akute iTTP-Episode zu erreichen
3 Jahre
Anteil der mit Rituximab behandelten akuten iTTP-Patienten
Zeitfenster: 6 Jahre
6 Jahre
Anteil der Patienten mit akuter iTTP, die mit anderen Immunsuppressiva als Steroiden und Rituximab behandelt wurden
Zeitfenster: 6 Jahre
6 Jahre
Anteil der mit Caplacizumab behandelten iTTP-Patienten
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Inzidenz, Art und Schwere unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit TTP-Arzneimitteln
Zeitfenster: 6 Jahre
Inzidenz, Art und Schwere unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit TTP-Arzneimitteln, die während der akuten iTTP-Episode und der Krankheitsremission von iTTP-Patienten aufgezeichnet wurden
6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten, die eine klinische Remission erreichen
Zeitfenster: 6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten, die eine klinische Remission erreichen, definiert als anhaltendes klinisches Ansprechen entweder ohne therapeutischen Plasmaaustausch (TPE) und ohne Anti-von-Willebrand-Faktor (VWF)-Therapie für ≥ 30 Tage oder mit Erreichen einer ADAMTS13-Remission, je nachdem, was zuerst eintritt.
6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten, die auf eine akute iTTP-Behandlung nicht ansprechen
Zeitfenster: 6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten, die auf eine akute iTTP-Behandlung nicht ansprechen. Refraktärität ist definiert als anhaltende Thrombozytopenie und ein anhaltend erhöhter LDH-Spiegel trotz Behandlung.
6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten, bei denen während des Krankenhausaufenthalts Komplikationen auftreten, darunter Blutungen, Thrombosen, neurologische, renale und kardiale Komplikationen
Zeitfenster: 6 Jahre
Anteil der Patienten, bei denen während des Krankenhausaufenthalts wegen akuter iTTP Komplikationen auftreten
6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten mit klinischer Exazerbation
Zeitfenster: 6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten, bei denen eine klinische Exazerbation auftritt, definiert als anhaltende Thrombozytenzahl ≥ 150 × 109/L (oder über der lokalen Untergrenze des Normalwerts [LLN]) und LDH < 1,5-fach der Obergrenze des Normalwerts (ULN) und ohne klinische Hinweise auf neue oder fortschreitende ischämische Organverletzung.
6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten, die eine ADAMTS13-Remission erreichen
Zeitfenster: 6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten, die eine ADAMTS13-Remission erreichen, definiert als ADAMTS13-Aktivität ≥ 20 % bis < LLN (teilweise) oder ADAMTS13-Aktivität ≥ LLN (vollständig).
6 Jahre
Zeit bis zur klinischen Reaktion
Zeitfenster: 6 Jahre
6 Jahre
Zeit bis zur klinischen Remission
Zeitfenster: 6 Jahre
6 Jahre
Zeit bis zur ADAMTS13-Remission
Zeitfenster: 6 Jahre
6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten mit einem klinischen Rückfall
Zeitfenster: 6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten mit einem klinischen Rückfall, definiert als Abfall der Thrombozytenzahl auf < 150 × 109/l (mit Ausschluss anderer Ursachen einer Thrombozytopenie), mit oder ohne klinischem Nachweis einer neuen ischämischen Organschädigung, nach einer klinischen Remission.
6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten mit einem ADAMTS13-Rückfall
Zeitfenster: 6 Jahre
Anteil der iTTP-Patienten mit einem ADAMTS13-Rückfall, definiert als Rückgang der ADAMTS13-Aktivität auf < 20 % nach einer teilweisen oder vollständigen ADAMTS13-Remission.
6 Jahre
Zeit bis zum klinischen Rückfall
Zeitfenster: 6 Jahre
6 Jahre
Zeit für einen ADAMTS13-Rückfall
Zeitfenster: 6 Jahre
6 Jahre
Häufigkeit, Art und Schwere von Schwangerschaftskomplikationen bei iTTP-Schwangeren
Zeitfenster: 6 Jahre
6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
iTTP-Inzidenz in Italien
Zeitfenster: 3 Jahre
Die Anzahl aller TTP-Ereignisse (Erstereignisse und Rückfälle) und der ersten TTP-Ereignisse wird durch die Anzahl der gefährdeten Personen multipliziert mit der Beobachtungszeit geteilt, um die Inzidenzrate von iTTP-Ereignissen bzw. iTTP-Vorfallfällen (in Personenjahren) abzuschätzen ).
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione Luigi Villa

Ermittler

  • Hauptermittler: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ItaliTTP

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur TTP – Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura

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