Italienska iTTP-registret
9 juli 2024 uppdaterad av: Fondazione Luigi Villa
Italienska iTTP-registret (en prospektiv observationsstudie)
ItaliTTP är en observationell, prospektiv, enarmad, nationell, multicenter, icke-farmakologisk kohortstudie som syftar till att bättre definiera och förstå den naturliga historien, sjukdomens svårighetsgrad och kliniska resultat hos patienter med immunmedierad trombotisk trombocytopen purpura (iTTP) i Italien .
Minst 132 på varandra följande patienter med akut iTTP (första händelse eller återfall) kommer att skrivas in under 3 år, med möjlighet till förlängning, med en uppföljningstid på 3 år.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Förvärvad immunmedierad trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) är en sällsynt, livshotande trombotisk mikroangiopati som kännetecknas av episoder av trombocytopeni, mikroangiopatisk hemolytisk anemi och omfattande mikrovaskulär trombos som leder till involvering av flera organ. Trots framsteg i förståelsen av iTTP-etiologi och hantering i den akuta fasen, kvarstår betydande kunskapsluckor om dess progression, särskilt under klinisk remission och angående långtidskomplikationer.
ItaliTTP, en nationell, multicenter, observationell, prospektiv, icke-farmakologisk kohortstudie, syftar till att belysa den naturliga historien, svårighetsgraden och resultaten av iTTP i Italien. Studien kommer att registrera inlagda iTTP-patienter (som upplever antingen initiala eller återkommande episoder) och följa dem i öppenvårdsmiljöer över deltagande italienska centra. Studien planerar att inkludera minst 132 patienter av vilket kön som helst, i åldrarna 12 till 99, under en treårsperiod, med möjlighet till förlängning och en treårsuppföljning. Under sjukhusvistelse och efterföljande polikliniska besök kommer deltagarna att genomgå rutinmässiga kliniska bedömningar och laboratorietester. Utöver dessa data kommer perifera blodprover att samlas in för ADAMTS13-analys och potentiell framtida forskning.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
132
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Sandra Maccarone
- Telefonnummer: +39 02 551 0709
- E-post: contact@fondazioneluigivilla.org
Studera Kontakt Backup
- Namn: Ilaria Mancini, MSc, PhD
- Telefonnummer: +39 02 5503 5414
- E-post: ilaria.mancini@guest.unimi.it
Studieorter
-
-
MI
-
Milan, MI, Italien, 20122
- Rekrytering
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Inlagda patienter med en akut händelse av iTTP (första händelse eller återfall), sedan uppföljning på polikliniker vid de deltagande centra.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med en akut iTTP-episod (första händelse eller återfall), definierad av trombocytopeni och mikroangiopatisk hemolytisk anemi, i frånvaro av alternativa orsaker, och närvaro av allvarlig brist på ADAMTS13-aktivitet (< 10 IE/dL eller <10 % av normalt värde ) och anti-ADAMTS13 autoantikroppar
- Både manliga och kvinnliga patienter, 12 år eller äldre
- Patienter som har undertecknat det informerade samtycket för deltagande i studien
Exklusions kriterier:
- Patienter som inte har undertecknat det informerade samtycket för deltagande i studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
iTTP-patienter
iTTP-patienter kommer att behandlas och följas upp enligt vanlig klinisk praxis.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ålder vid debut
Tidsram: 3 år
|
Ålder vid den första akuta iTTP-episoden på flera år
|
3 år
|
|
Sex
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
|
|
Födelseland/region
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
|
|
Lopp
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
|
|
Blodgrupp
Tidsram: 3 år
|
ABO/Rh blodgrupp
|
3 år
|
|
BMI
Tidsram: 3 år
|
Kroppsmassaindex i kg/m^2
|
3 år
|
|
Andel patienter med komorbiditeter, inklusive: autoimmuna sjukdomar, cancer, HIV-infektion, högt blodtryck, typ 2-diabetes, hyperkolesterolemi, hjärt-kärlsjukdom, kronisk njursvikt, leversjukdom, depression.
Tidsram: 3 år
|
Andel iTTP-patienter med komorbiditeter
|
3 år
|
|
Andel akuta iTTP-episoder som föregås av potentiella utlösande faktorer inklusive: infektioner, graviditet, kirurgi, psykologiskt trauma, vaccination, droger
Tidsram: 3 år
|
Andel potentiella utlösande tillstånd/händelser/droger inträffade/tagna under de 3 månaderna före den akuta iTTP-episoden
|
3 år
|
|
Incidens, typ och svårighetsgrad av kliniska manifestationer, inklusive: blödning, kardiovaskulära, neurologiska, renala och systemiska tecken och symtom
Tidsram: 3 år
|
Incidens, typ och svårighetsgrad av kliniska manifestationer vid presentation av den akuta iTTP-episoden
|
3 år
|
|
Trombocytantal laktatdehydrogenas (LDH), totalt och indirekt bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsram: 3 år
|
Trombocytantal vid presentation av den akuta iTTP-episoden, uttryckt i antal x 10^9/L
|
3 år
|
|
Hemoglobinlaktatdehydrogenas (LDH), totalt och indirekt bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsram: 3 år
|
Hemoglobinnivå vid presentation av den akuta iTTP-episoden, uttryckt i g/dL
|
3 år
|
|
Laktatdehydrogenas (LDH) laktatdehydrogenas (LDH), totalt och indirekt bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsram: 3 år
|
LDH-nivå vid presentation av den akuta iTTP-episoden, uttryckt i IE/L
|
3 år
|
|
Kreatinin-laktatdehydrogenas (LDH), totalt och indirekt bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsram: 3 år
|
Kreatininnivå vid presentation av den akuta iTTP-episoden, uttryckt i mg/dL
|
3 år
|
|
Hjärttroponin
Tidsram: 3 år
|
Hjärttroponinnivå vid presentation av den akuta iTTP-episoden, uttryckt i ng/L
|
3 år
|
|
ADAMTS13 aktivitet
Tidsram: 6 år
|
Nivå av funktionell ADAMTS13-aktivitet uttryckt i IE/dL eller %
|
6 år
|
|
Anti-ADAMTS13 antikroppar
Tidsram: 6 år
|
Koncentration eller närvaro/frånvaro av anti-ADAMTS13-antikroppar
|
6 år
|
|
Antal dagliga terapeutiska plasmabytesprocedurer
Tidsram: 3 år
|
Antal dagliga terapeutiska plasmautbytesprocedurer för att uppnå kliniskt svar på den akuta iTTP-episoden
|
3 år
|
|
Andel akuta iTTP-patienter som behandlas med rituximab
Tidsram: 6 år
|
6 år
|
|
|
Andel akuta iTTP-patienter som behandlas med andra immunsuppressiva läkemedel än steroider och rituximab
Tidsram: 6 år
|
6 år
|
|
|
Andel iTTP-patienter som behandlas med caplacizumab
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
|
|
Incidens, typ och svårighetsgrad av biverkningar av TTP-relaterade läkemedel
Tidsram: 6 år
|
Incidens, typ och svårighetsgrad av TTP-relaterade läkemedelsbiverkningar registrerade under den akuta iTTP-episoden och sjukdomsremission hos iTTP-patienter
|
6 år
|
|
Andel iTTP-patienter som uppnår klinisk remission
Tidsram: 6 år
|
Andel iTTP-patienter som uppnår klinisk remission definierad som ihållande kliniskt svar utan antingen inget terapeutiskt plasmautbyte (TPE) och ingen anti-von Willebrand-faktor (VWF)-behandling i ≥ 30 dagar eller med uppnående av ADAMTS13-remission, beroende på vilket som inträffar först.
|
6 år
|
|
Andel iTTP-patienter som är motståndskraftiga mot akut iTTP-behandling
Tidsram: 6 år
|
Andel iTTP-patienter som är motståndskraftiga mot akut iTTP-behandling.
Refractoriness definieras som ihållande trombocytopeni och en ihållande förhöjd LDH-nivå trots behandling.
|
6 år
|
|
Andel iTTP-patienter som upplever komplikationer under sjukhusvistelse, inklusive: blödning, trombos, neurologiska, njur-, hjärtkomplikationer
Tidsram: 6 år
|
Andel patienter som upplever komplikationer under sjukhusvistelsen för akut iTTP
|
6 år
|
|
Andel iTTP-patienter som upplever klinisk exacerbation
Tidsram: 6 år
|
Andel iTTP-patienter som upplever klinisk exacerbation definierad som ihållande trombocytantal ≥ 150 × 109/L (eller över den lokala nedre normalgränsen [LLN]) och LDH < 1,5 gånger hte övre normalgränsen (ULN) och inga kliniska bevis på nya eller progressiv ischemisk organskada.
|
6 år
|
|
Andel iTTP-patienter som uppnår ADAMTS13-remission
Tidsram: 6 år
|
Andel iTTP-patienter som uppnår ADAMTS13-remission definierad som ADAMTS13-aktivitet ≥ 20 % till < LLN (partiell) eller ADAMTS13-aktivitet ≥ LLN (fullständig).
|
6 år
|
|
Dags för kliniskt svar
Tidsram: 6 år
|
6 år
|
|
|
Dags till klinisk remission
Tidsram: 6 år
|
6 år
|
|
|
Dags för ADAMTS13 remission
Tidsram: 6 år
|
6 år
|
|
|
Andel iTTP-patienter med ett kliniskt återfall
Tidsram: 6 år
|
Andel iTTP-patienter med ett kliniskt återfall definierat som en minskning av trombocytantalet till < 150 × 109/L (med andra orsaker till trombocytopeni uteslutna), med eller utan kliniska bevis på ny ischemisk organskada, efter en klinisk remission.
|
6 år
|
|
Andel iTTP-patienter med ett ADAMTS13-relaps
Tidsram: 6 år
|
Andel iTTP-patienter med ett ADAMTS13-återfall definieras som en minskning av ADAMTS13-aktivitet till < 20 % efter en partiell eller fullständig ADAMTS13-remission.
|
6 år
|
|
Dags för kliniskt återfall
Tidsram: 6 år
|
6 år
|
|
|
Dags för återfall av ADAMTS13
Tidsram: 6 år
|
6 år
|
|
|
Förekomst, typ och svårighetsgrad av graviditetskomplikationer hos iTTP-gravida kvinnor
Tidsram: 6 år
|
6 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
iTTP-förekomst i Italien
Tidsram: 3 år
|
Antalet alla TTP-händelser (första händelser och återfall) och första TTP-händelser kommer att delas med antalet personer i riskzonen multiplicerat med observationstiden för att uppskatta incidensen av iTTP-händelser respektive iTTP-incidentfall (i personår) ).
|
3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 juni 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
31 maj 2030
Avslutad studie (Beräknad)
31 maj 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 mars 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 april 2024
Första postat (Faktisk)
19 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 juli 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 juli 2024
Senast verifierad
1 april 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ItaliTTP
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .