Italský registr iTTP
9. července 2024 aktualizováno: Fondazione Luigi Villa
Italský registr iTTP (prospektivní observační studie)
ItaliTTP je observační, prospektivní, jednoramenná, národní, multicentrická, nefarmakologická kohortová studie zaměřená na lepší definování a pochopení přirozené historie, závažnosti onemocnění a klinických výsledků pacientů s imunitně zprostředkovanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (iTTP) v Itálii .
Zařazeno bude minimálně 132 po sobě jdoucích pacientů s akutní iTTP (první příhoda nebo relaps) na 3 roky s možností prodloužení, s dobou sledování 3 roky.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Získaná imunitně zprostředkovaná trombotická trombocytopenická purpura (iTTP) je vzácná, život ohrožující trombotická mikroangiopatie charakterizovaná epizodami trombocytopenie, mikroangiopatické hemolytické anémie a rozsáhlou mikrovaskulární trombózou vedoucí k multiorgánovému postižení. Navzdory pokroku v pochopení etiologie a léčby iTTP v akutní fázi přetrvávají významné mezery ve znalostech o jeho progresi, zejména během klinické remise a ohledně dlouhodobých komplikací.
ItaliTTP, národní, multicentrická, observační, prospektivní, nefarmakologická kohortová studie, si klade za cíl objasnit přirozenou historii, závažnost a výsledky iTTP v Itálii. Do studie budou zařazeni hospitalizovaní pacienti s iTTP (prožívající buď počáteční nebo opakující se epizody) a budou je sledovat v ambulantních zařízeních napříč zúčastněnými italskými centry. Studie plánuje zahrnout alespoň 132 pacientů jakéhokoli pohlaví ve věku 12 až 99 let po dobu tří let s možností prodloužení a tříletého sledování. Během hospitalizace a následných ambulantních návštěv budou účastníci podstupovat běžná klinická vyšetření a laboratorní testy. Kromě těchto údajů budou odebrány vzorky periferní krve pro analýzu ADAMTS13 a potenciální budoucí výzkum.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
132
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Sandra Maccarone
- Telefonní číslo: +39 02 551 0709
- E-mail: contact@fondazioneluigivilla.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Ilaria Mancini, MSc, PhD
- Telefonní číslo: +39 02 5503 5414
- E-mail: ilaria.mancini@guest.unimi.it
Studijní místa
-
-
MI
-
Milan, MI, Itálie, 20122
- Nábor
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Hospitalizovaní pacienti s akutní příhodou iTTP (první příhoda nebo relaps), následně sledováni v ambulancích zúčastněných center.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s akutní epizodou iTTP (první příhoda nebo relaps), definovanou trombocytopenií a mikroangiopatickou hemolytickou anémií, při absenci alternativních příčin a s přítomností závažného nedostatku aktivity ADAMTS13 (< 10 IU/dl nebo <10 % normální hodnoty ) a autoprotilátky anti-ADAMTS13
- Pacienti muži i ženy ve věku 12 let nebo starší
- Pacienti, kteří podepsali informovaný souhlas s účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří nepodepsali informovaný souhlas s účastí ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
iTTP pacientů
Pacienti s iTTP budou léčeni a sledováni podle standardní klinické praxe.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Věk na začátku
Časové okno: 3 roky
|
Věk při první akutní epizodě iTTP po letech
|
3 roky
|
|
Sex
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
|
Země/oblast narození
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
|
Závod
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
|
Krevní skupina
Časové okno: 3 roky
|
Krevní skupina ABO/Rh
|
3 roky
|
|
BMI
Časové okno: 3 roky
|
Index tělesné hmotnosti v kg/m^2
|
3 roky
|
|
Podíl pacientů s komorbiditami, včetně: autoimunitních onemocnění, rakoviny, infekce HIV, hypertenze, diabetu 2. typu, hypercholesterolemie, kardiovaskulárních onemocnění, chronického selhání ledvin, onemocnění jater, deprese.
Časové okno: 3 roky
|
Podíl pacientů s iTTP s komorbiditami
|
3 roky
|
|
Podíl akutních epizod iTTP, kterým předcházejí potenciální spouštěcí faktory včetně: infekcí, těhotenství, operace, psychického traumatu, očkování, drog
Časové okno: 3 roky
|
Podíl potenciálních spouštěcích stavů/událostí/léků, které se vyskytly/užily během 3 měsíců před akutní epizodou iTTP
|
3 roky
|
|
Výskyt, typ a závažnost klinických projevů, včetně: krvácení, kardiovaskulárních, neurologických, renálních a systémových známek a symptomů
Časové okno: 3 roky
|
Incidence, typ a závažnost klinických projevů při prezentaci akutní epizody iTTP
|
3 roky
|
|
Počet krevních destiček, laktátdehydrogenáza (LDH), celkový a nepřímý bilirubin, jaterní transaminázy, kreatinin, troponin
Časové okno: 3 roky
|
Počet krevních destiček při prezentaci akutní epizody iTTP, vyjádřený počtem x 10^9/l
|
3 roky
|
|
Hemoglobin laktátdehydrogenáza (LDH), celkový a nepřímý bilirubin, jaterní transaminázy, kreatinin, troponin
Časové okno: 3 roky
|
Hladina hemoglobinu při prezentaci akutní epizody iTTP, vyjádřená v g/dl
|
3 roky
|
|
Laktátdehydrogenáza (LDH), laktátdehydrogenáza (LDH), celkový a nepřímý bilirubin, jaterní transaminázy, kreatinin, troponin
Časové okno: 3 roky
|
Hladina LDH při prezentaci akutní epizody iTTP, vyjádřená v IU/L
|
3 roky
|
|
Kreatinin laktát dehydrogenáza (LDH), celkový a nepřímý bilirubin, jaterní transaminázy, kreatinin, troponin
Časové okno: 3 roky
|
Hladina kreatininu při prezentaci akutní epizody iTTP, vyjádřená v mg/dl
|
3 roky
|
|
Srdeční troponin
Časové okno: 3 roky
|
Hladina srdečního troponinu při prezentaci akutní epizody iTTP, vyjádřená v ng/l
|
3 roky
|
|
Činnost ADAMTS13
Časové okno: 6 let
|
Úroveň funkční aktivity ADAMTS13 vyjádřená v IU/dl nebo %
|
6 let
|
|
Protilátky proti ADAMTS13
Časové okno: 6 let
|
Koncentrace nebo přítomnost/nepřítomnost anti-ADAMTS13 protilátek
|
6 let
|
|
Počet denních procedur terapeutické výměny plazmy
Časové okno: 3 roky
|
Počet denních procedur terapeutické výměny plazmy k dosažení klinické odpovědi na akutní epizodu iTTP
|
3 roky
|
|
Podíl akutních pacientů s iTTP léčených rituximabem
Časové okno: 6 let
|
6 let
|
|
|
Podíl pacientů s akutním iTTP léčených jinými imunosupresory než steroidy a rituximabem
Časové okno: 6 let
|
6 let
|
|
|
Podíl pacientů s iTTP léčených caplacizumabem
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
|
Výskyt, typ a závažnost nežádoucích účinků léků souvisejících s TTP
Časové okno: 6 let
|
Výskyt, typ a závažnost nežádoucích účinků léků souvisejících s TTP zaznamenaných během akutní epizody iTTP a remise onemocnění u pacientů s iTTP
|
6 let
|
|
Podíl pacientů s iTTP, kteří dosáhli klinické remise
Časové okno: 6 let
|
Podíl pacientů s iTTP, kteří dosáhli klinické remise definované jako setrvalá klinická odpověď buď bez terapeutické výměny plazmy (TPE) a bez léčby anti-von Willebrandovým faktorem (VWF) po dobu ≥ 30 dnů, nebo s dosažením remise ADAMTS13, podle toho, co nastane dříve.
|
6 let
|
|
Podíl pacientů s iTTP refrakterních na akutní léčbu iTTP
Časové okno: 6 let
|
Podíl pacientů s iTTP refrakterních na akutní léčbu iTTP.
Refrakternost definovaná jako přetrvávající trombocytopenie a trvale zvýšená hladina LDH navzdory léčbě.
|
6 let
|
|
Podíl pacientů s iTTP, u kterých se během hospitalizace vyskytly komplikace, včetně: krvácení, trombózy, neurologických, renálních, srdečních komplikací
Časové okno: 6 let
|
Podíl pacientů, kteří mají komplikace během hospitalizace pro akutní iTTP
|
6 let
|
|
Podíl pacientů s iTTP s klinickou exacerbací
Časové okno: 6 let
|
Podíl pacientů s iTTP s klinickou exacerbací definovanou jako setrvalý počet krevních destiček ≥ 150 × 109/l (nebo nad místní dolní hranicí normálu [LLN]) a LDH < 1,5násobek horní hranice normálu (ULN) a žádný klinický důkaz nového nebo progresivní ischemické orgánové poškození.
|
6 let
|
|
Podíl pacientů s iTTP, kteří dosáhli remise ADAMTS13
Časové okno: 6 let
|
Podíl pacientů s iTTP, kteří dosáhli remise ADAMTS13 definované jako aktivita ADAMTS13 ≥ 20 % až < LLN (částečná) nebo aktivita ADAMTS13 ≥ LLN (úplná).
|
6 let
|
|
Čas do klinické odpovědi
Časové okno: 6 let
|
6 let
|
|
|
Čas do klinické remise
Časové okno: 6 let
|
6 let
|
|
|
Čas do remise ADAMTS13
Časové okno: 6 let
|
6 let
|
|
|
Podíl pacientů s iTTP s klinickým relapsem
Časové okno: 6 let
|
Podíl pacientů s iTTP s klinickým relapsem definovaným jako pokles počtu krevních destiček na < 150 × 109/l (s vyloučením jiných příčin trombocytopenie), s klinickými známkami nového ischemického orgánového poškození nebo bez nich, po klinické remisi.
|
6 let
|
|
Podíl pacientů s iTTP s relapsem ADAMTS13
Časové okno: 6 let
|
Podíl pacientů s iTTP s relapsem ADAMTS13 definovaným jako pokles aktivity ADAMTS13 na < 20 % po částečné nebo úplné remisi ADAMTS13.
|
6 let
|
|
Čas do klinického relapsu
Časové okno: 6 let
|
6 let
|
|
|
Čas do relapsu ADAMTS13
Časové okno: 6 let
|
6 let
|
|
|
Výskyt, typ a závažnost těhotenských komplikací u iTTP těhotných žen
Časové okno: 6 let
|
6 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt iTTP v Itálii
Časové okno: 3 roky
|
Počet všech příhod TTP (první příhody a relapsy) a prvních příhod TTP se vydělí počtem ohrožených osob vynásobeným dobou pozorování, aby se odhadla míra výskytu příhod iTTP, respektive případů incidentů iTTP (v osobo-rokech ).
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. června 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. května 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. května 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. března 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. dubna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
19. dubna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. července 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. července 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ItaliTTP
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .