改良异基因造血干细胞移植方案治疗重症再生障碍性贫血的临床研究
2024年4月19日 更新者：Hematology department of the 920th hospital
一项前瞻性、多中心、单臂临床研究，评估改良同种异体造血干细胞移植方案治疗严重再生障碍性贫血的安全性和有效性
本研究的目的是评估改良异基因造血干细胞移植方案治疗再生障碍性贫血的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
目的评价改良异基因造血干细胞移植方案治疗再生障碍性贫血的安全性和有效性。
再生障碍性贫血（AA）是一组由多种病因引起的骨髓造血衰竭综合征。
如果不进行干预，平均预期生存时间不到半年。同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗这种疾病的可能方法之一。
在以往的治疗体系下，可以进一步提高该病的治疗成功率。
文献报道的存活率为60%-90%。
我们设计本研究的目的是改进预处理方案并优化 GHVD 预防措施，以提高移植成功率并延长患者生存期，同时最大限度地减少 GVHD 的发生并降低疾病的复发率。 30
计划招募患有再生障碍性贫血的患者。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Wang PI sanbin, Doctor
- 电话号码：0871-64774206
- 邮箱：Wangsanbin2022@126.com
学习地点
-
-
Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650000
- 招聘中
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
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接触：
- Wang PI sanbin, Doctor
- 电话号码：0871-64774206
- 邮箱：Wangsanbin2022@126.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- NCCN指南诊断患有白血病、淋巴瘤、地中海贫血、再生障碍性贫血等良性或恶性血液病，经研究人员确定需要进行异体造血干细胞移植的患者；
- 年龄3-65岁；
- 重量10Kg-100Kg；
- 东部肿瘤合作组（ECOG）评分≤3；
- 无主要脏器损伤（心电图射血分数>45%；胆红素<正常值上限的2倍；AST和ALT<正常值上限的3倍；血清肌酐<正常值上限的2倍）；
- 无严重感染；
- 受试者自愿参加本次临床试验并签署知情同意书。
排除标准：
- 患有非血液系统疾病且不适合移植或不愿意接受移植的患者；
- 预期生存期少于1个月的患者；
- 既往接受过自体或异体造血干细胞移植的患者；
- 怀孕患者；
- 患有严重精神或神经疾病的患者，这些疾病会影响提供知情同意和/或报告或观察不良事件的能力；
- 研究者认为不适合入组的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验组
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调理方案：氟达拉滨30mg/m2×5~6d，环磷酰胺50mg/kg×2d，马法兰100mg/m2×1d aGVHD预防：PTCY 25mg/kg×2d，ATG 4.5mg/kg总计，MMF 15mg/kg +5d~+ 35天，鲁索替尼 5mg bid -1d~+50d 和 2.5mg bid +51d~+110d，CSA
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总生存期（OS）
大体时间：[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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移植后 2 年总生存期 (OS) 以及移植物抗宿主病和无复发生存期 (GRFS)
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[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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急性移植物抗宿主病发生率
大体时间：[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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移植相关死亡率
大体时间：[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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慢性移植物抗宿主病的发病率
大体时间：[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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重症真菌病的发病率
大体时间：[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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EB病毒再激活率
大体时间：[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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CMV再激活率
大体时间：[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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[时间范围：同种异体移植后2年，并改善预处理方案]
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年3月1日
初级完成 (估计的)
2026年4月1日
研究完成 (估计的)
2027年4月1日
研究注册日期
首次提交
2024年4月17日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月19日
首次发布 (实际的)
2024年4月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月19日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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