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Étude clinique sur le régime de transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques modifiées pour l'anémie aplasique sévère

19 avril 2024 mis à jour par: Hematology department of the 920th hospital

Une étude clinique prospective, multicentrique et à un seul bras pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un régime de transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques modifiées pour l'anémie aplasique sévère

Le but de cette étude était d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un régime de transplantation allogénique modifié de cellules souches hématopoïétiques pour l'anémie aplasique.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Description détaillée

ObjectifÉvaluer l'innocuité et l'efficacité d'un régime de transplantation allogénique modifié de cellules souches hématopoïétiques dans l'anémie aplasique. L'anémie aplasique (AA) est un groupe de syndromes d'échec myélo-hématopoïétique provoqués par diverses étiologies. Si aucune intervention n'est effectuée, la durée de survie moyenne attendue est inférieure à six mois. La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT) est l'un des remèdes possibles à cette maladie. Le taux de réussite du traitement de cette maladie peut être encore amélioré dans le cadre du système de régime précédent. Le taux de survie rapporté dans la littérature est de 60 à 90 %. Nous avons conçu cette étude pour améliorer le régime de conditionnement et optimiser les mesures de prévention de la GHVD afin d'améliorer le taux de réussite de la transplantation et de prolonger la survie des patients, tout en minimisant l'apparition de la GVHD et en réduisant le taux de récidive de la maladie.30 il était prévu d'inscrire des patients atteints d'anémie aplasique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650000
        • Recrutement
        • 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints de maladies hématologiques bénignes ou malignes telles que la leucémie, le lymphome, la thalassémie, l'anémie aplasique, etc. diagnostiquées par les directives du NCCN et nécessitant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques telle que déterminée par les chercheurs ;
  2. Âge 3-65 ans ;
  3. Poids 10 kg-100 kg ;
  4. Score de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 3 ;
  5. Aucune lésion organique majeure (fraction d'éjection ECG > 45 % ; bilirubine < 2 fois la limite supérieure de la valeur normale ; AST et ALT < 3 fois la limite supérieure de la valeur normale ; créatinine sérique < 2 fois la limite supérieure de la valeur normale) ;
  6. Aucune infection grave ;
  7. Les sujets ont volontairement participé à cet essai clinique et ont signé le consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. les patients atteints de maladies non hématologiques qui ne sont pas éligibles à une transplantation ou qui ne souhaitent pas recevoir de transplantation ;
  2. les patients dont la survie attendue est inférieure à 1 mois ;
  3. patients ayant déjà subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues ou allogéniques ;
  4. les patientes enceintes ;
  5. les patients souffrant de troubles mentaux ou neurologiques graves qui pourraient affecter la capacité à fournir un consentement éclairé et/ou à signaler ou observer des événements indésirables ;
  6. d'autres conditions que l'enquêteur juge inappropriées pour l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe expérimental
Schéma de conditionnement : fludarabine 30 mg/m2×5~6j, cyclophosphamide 50mg/kg×2j, melphalan 100mg/m2×1d prophylaxie GVHD : PTCY 25mg/kg×2j, ATG 4,5mg/kg total, MMF 15mg/kg +5j~+ 35 jours, Ruxolitinib 5 mg bid -1j~+50j et 2,5 mg bid +51j~+110j, CSA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
survie globale (OS)
Délai: [Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
Survie globale (OS) à 2 ans, maladie du greffon contre l'hôte et survie sans rechute (GRFS) après transplantation
[Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
Incidence aiguë de la maladie du greffon contre l'hôte
Délai: [Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
[Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Motalité liée à la transplantation
Délai: [Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
[Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
Incidence chronique de la maladie du greffon contre l'hôte
Délai: [Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
[Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
incidence des maladies fongiques intensives
Délai: [Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
[Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
Taux de réactivation du virus EB
Délai: [Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
[Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
Taux de réactivation du CMV
Délai: [Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]
[Délai : 2 ans après une greffe allogénique avec un régime de conditionnement amélioré]

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2024

Première publication (Réel)

22 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Anémie aplasique sévère

Essais cliniques sur Système de transplantation modifié

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