Estudio clínico sobre el régimen de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas modificado para la anemia aplásica grave
19 de abril de 2024 actualizado por: Hematology department of the 920th hospital
Un estudio clínico prospectivo, multicéntrico y de un solo brazo para evaluar la seguridad y eficacia de un régimen de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas modificado para la anemia aplásica grave
El objetivo de este estudio fue evaluar la seguridad y eficacia de un régimen de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas modificado para la anemia aplásica.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ObjetivoEvaluar la seguridad y eficacia de un régimen de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas modificado en la anemia aplásica.
La anemia aplásica (AA) es un grupo de síndromes de insuficiencia mielohemopoyética causados por diversas etiologías.
Si no se interviene, el tiempo medio de supervivencia previsto es inferior a medio año. El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH) es una de las posibles curas para esta enfermedad.
La tasa de éxito del tratamiento de esta enfermedad puede mejorarse aún más con el sistema de régimen anterior.
La tasa de supervivencia reportada en la literatura es del 60% -90%.
Diseñamos este estudio para mejorar el régimen de acondicionamiento y optimizar las medidas de prevención de GHVD para mejorar la tasa de éxito del trasplante y prolongar la supervivencia del paciente, mientras minimizamos la aparición de EICH y reducimos la tasa de recurrencia de la enfermedad.30
Se planeó inscribir a pacientes con anemia aplásica.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Wang PI sanbin, Doctor
- Número de teléfono: 0871-64774206
- Correo electrónico: Wangsanbin2022@126.com
Ubicaciones de estudio
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650000
- Reclutamiento
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
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Contacto:
- Wang PI sanbin, Doctor
- Número de teléfono: 0871-64774206
- Correo electrónico: Wangsanbin2022@126.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con enfermedades hematológicas benignas o malignas como leucemia, linfoma, talasemia, anemia aplásica, etc. diagnosticadas según las pautas de la NCCN y que requieran un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas según lo determinen los investigadores;
- Edad de 3 a 65 años;
- Peso 10 kg-100 kg;
- Puntuación del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) ≤3;
- Sin lesión de órganos importantes (fracción de eyección del ECG >45%; bilirrubina <2 veces el límite superior del valor normal; AST y ALT <3 veces el límite superior del valor normal; creatinina sérica <2 veces el límite superior del valor normal);
- Sin infección grave;
- Los sujetos participaron voluntariamente en este ensayo clínico y firmaron el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- pacientes con enfermedades no hematológicas que no son elegibles para un trasplante o que no desean recibir un trasplante;
- pacientes con una supervivencia esperada de menos de 1 mes;
- pacientes con trasplante previo de células madre hematopoyéticas autólogas o alogénicas;
- pacientes embarazadas;
- pacientes con trastornos mentales o neurológicos graves que afectarían la capacidad de dar consentimiento informado y/o informar u observar eventos adversos;
- otras condiciones que el investigador determine que son inapropiadas para la inscripción.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo experimental
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Régimen de acondicionamiento: fludarabina 30 mg/m2 × 5 ~ 6 días, ciclofosfamida 50 mg/kg × 2 días, melfalán 100 mg/m2 × 1 día profilaxis aGVHD: PTCY 25 mg/kg × 2 días, ATG 4,5 mg/kg en total, MMF 15 mg/kg +5 días ~+ 35 días, Ruxolitinib 5 mg dos veces al día -1 días ~+50 días y 2,5 mg dos veces al día +51 días~+110 días, CSA
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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Supervivencia general (SG) a 2 años y enfermedad de injerto contra huésped y supervivencia libre de recaída (GRFS) después del trasplante
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[Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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Incidencia aguda de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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[Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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[Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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Incidencia crónica de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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[Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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incidencia de enfermedad fúngica intensiva
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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[Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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Tasa de reactivación del virus EB
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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[Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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Tasa de reactivación del CMV
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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[Marco de tiempo: 2 años después del alotrasplante con régimen de acondicionamiento mejorado]
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
22 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KM04
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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