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Eyecyte-RPE™ 在继发于干性年龄相关性黄斑变性的地理萎缩患者中的安全性和有效性。

2024年9月23日 更新者：Eyestem Research Pvt. Ltd.

一项 1/2a 期多中心剂量递增研究，旨在评估 Eyecyte-RPE™ 在干性年龄相关性黄斑变性继发的地图样萎缩受试者中作为单剂量视网膜下注射时的安全性和有效性

这项临床研究的目的是评估新型干细胞制剂对继发于干性年龄相关性黄斑变性 (d-AMD) 的地理萎缩 (GA) 患者的安全性和有效性。

它旨在回答的主要问题是：

  • 新型干细胞制剂的安全性和耐受性
  • 新型干细胞制剂的潜在功效

参与者将在其研究眼睛中接受单次视网膜下注射，并进行后续安全检查。

这是一项仅限印度的研究，该产品是本土开发的。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人视力障碍的主要原因，严重影响个人的生活质量。 尽管该疾病背后的确切病理生理机制是多因素且复杂的，但一些遗传和环境危险因素与 AMD 相关，例如年龄、吸烟、高血压、腹部肥胖、膳食脂肪和低体力活动。

地理萎缩（GA）是干性AMD（d-AMD）的晚期阶段。 GA 是一种缓慢但不可避免的进展性疾病，随着时间的推移会导致不可逆转的失明。 眼底自发荧光 (FAF)、光学相干断层扫描 (OCT) 和 OCT 血管造影 (OCT-A) 等几种新的非侵入性工具正被用于对这些患者进行早期诊断和随访。 尽管取得了这些进展，但目前还没有批准的 GA 治疗方法可以替代受损的 RPE、光感受器或视网膜外层。 近年来，干细胞替代疗法正在被评估为治疗 d-AMD 的替代疗法。

d-AMD 是全球未满足的医疗需求，为了寻找有前景的解决方案，Eyestem 一直致力于开发一种安全有效的基于干细胞的疗法。

理论上，由 Eyestem 开发的源自人类诱导多能干细胞 (hiPSC) 的 Eyecyte-RPE™ 可以帮助替换受损或丢失的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞，并有可能使患病视网膜中的组织再生。 此外，干细胞可以执行多种功能，例如免疫调节、防止感觉神经元凋亡以及分泌神经营养因子。 其他研究小组进行的最新干细胞移植研究已经证明，这种疗法是恢复患有退行性视网膜疾病的眼睛视觉功能的一种有前途的方法。

Eyecyte-RPE™ 的临床前安全性和有效性研究结果非常令人鼓舞。 它已被证明对动物退化的视网膜具有显着的有益作用，且没有任何重大的安全问题，这表明该疗法可能对 d-AMD 具有重要的治疗价值。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

54

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 印度
    • Maharashtra
      • Jalna、Maharashtra、印度、431203
        • 招聘中
        • Shri Ganapati Netralaya
        • 接触：
          • Dr.Rushikesh Arunrao, MBBS,DNB
    • New Delhi
      • Delhi、New Delhi、印度、110029
        • 招聘中
        • All India Institute of Medical Sciences
        • 接触：
          • Dr.Rajpal, MBBS,MD
    • Telangana
      • Hyderabad、Telangana、印度、500034
        • 招聘中
        • L V Prasad Eye Institute
        • 接触：
          • Dr.Raja Narayanan, MBBS,MS

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 筛查时年龄≥ 50 岁的男性和女性。
  2. 继发于 d-AMD 的地理萎缩的诊断

  3. 筛选时研究眼的最佳矫正视力 (BCVA) 等于或小于 20/200 Snellen（ETDRS 字母评分 ≤ 35）。

    1. 第 1 阶段 ≤ 20/200 且
    2. 筛选时研究眼中的 2a 期 ≥ 20/64（ETDRS 字母评分 60）。
  4. 未手术眼的视力必须优于或等于研究眼的视力。
  5. 愿意、有决心并且能够返回所有诊所就诊并完成所有研究相关程序。
  6. 研究者认为在医学上适合接受麻醉、玻璃体切除术和视网膜下注射。
  7. 研究者认为在医学上适合按照本方案的要求进行免疫抑制治疗。
  8. 能够阅读（或者如果由于视力障碍而无法阅读，则由签署知情同意书的人或家庭成员逐字阅读）并理解并愿意签署知情同意书 (ICF)
  9. 愿意在第 1 次访视、筛选时执行任何程序之前提供已签署的知情同意书。
  10. HIV、HbsAg、HCV、TB 阴性

  11. GA 病变必须符合以下标准，这是由中央阅片中心在筛查时对眼底自发荧光 (FAF) 成像的评估确定的：

    1. GA 总面积必须 ≥ 1.25 且 ≤ 17.5 mm2（分别为 0.5 和 7 磁盘面积 [DA]）
    2. 整个 GA 病变必须在黄斑中心图像上完全可视化，并且必须能够完整成像，并且不与任何视乳头周围萎缩区域相邻。
    3. 至少有一个病变必须位于中心凹下。

排除标准：

  1. 通过临床检查、荧光素血管造影或光学相干断层扫描，发现任一只眼睛存在新生血管性 AMD 的证据。
  2. 任何一只眼睛患有继发于 AMD 以外的疾病的 GA，例如 Stargardt 病、视锥细胞营养不良或中毒性黄斑病（例如氯喹黄斑病）。
  3. 研究眼中有任何由于其他原因（例如眼组织胞浆菌病综合征、血管样条纹、脉络膜破裂、葡萄膜炎、点状内部脉络膜病变或多灶性脉络膜炎）导致的活动性或非活动性脉络膜新生血管（CNV）的证据。
  4. 轴性近视大于-6屈光度或眼轴长度大于26毫米。
  5. 由于 GA 以外的原因（例如，色素异常、密集的中心凹下硬渗出物、既往玻璃体视网膜手术、视网膜营养不良、非视网膜疾病、视觉上明显的白内障、黄斑缺血等），研究眼睛的 BCVA 降低。
  6. 筛查时研究眼中存在涉及黄斑的视网膜色素上皮撕裂或撕裂。
  7. 研究眼有玻璃体出血病史或证据。
  8. 有严重糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、视网膜静脉阻塞或影响研究眼视网膜的任何其他血管疾病的病史或临床证据。
  9. 研究眼之前曾接受过平坦部玻璃体切除术。
  10. 研究眼有视网膜脱离史或有视网膜脱离治疗或手术史。
  11. 研究眼有黄斑裂孔病史。
  12. 在 2 个月内接受过任何其他眼科手术（白内障除外），或在过去 4 周内对研究眼进行过钇铝石榴石 (YAG) 激光囊切开术。
  13. 研究眼睛之前曾接受过小梁切除术或其他滤过手术。
  14. 研究眼睛有任何形式的青光眼病史。
  15. 患有眼部病变，特别是视网膜病变（AMD 除外）的患者。
  16. 任一只眼睛有活动性眼内炎症或葡萄膜炎病史或证据。
  17. 任何一只眼睛有活动性眼部或眼周感染，或者在第 1 次访视、筛查之前 2 周内有任何眼部或眼周感染史。
  18. 两只眼睛都有硬结软化病史。
  19. 之前曾对研究眼睛进行过治疗性放射治疗。
  20. 有角膜移植或角膜营养不良史。
  21. 研究眼睛中存在任何并发眼部疾病，研究者认为，这可能会增加受试者的风险，超出标准眼内注射程序的预期，或者可能干扰注射程序或疗效或安全性评价。
  22. 有其他疾病史、代谢功能障碍、体格检查结果或临床实验室结果，合理怀疑患有禁止使用研究药物或可能影响研究结果解释或使受试者处于危险状态的疾病或病症治疗并发症的风险很高。
  23. 在第 0 天（基线）之前的 6 个月内作为受试者参加过任何临床研究。
  24. 已知对血管造影注射用荧光素钠、聚维酮碘或麻醉或视网膜下注射手术所需的任何其他药物严重过敏。
  25. 怀孕、哺乳或有生育能力的女性，在筛查和基线研究期间不愿意采取适当的避孕措施。
  26. 目前正在接受阿司匹林、含有阿司匹林的产品和/或任何其他在手术前 7 天不能停用的凝血调节药物。
  27. 患有任何使受试者有资格被认为免疫功能低下的全身性疾病（例如，严重不受控制的糖尿病、癌症）。
  28. 视神经萎缩患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：剂量水平 1-队列 1
分配到剂量水平 1-队列 1 的受试者将接受 100,000 个 Eyecyte-RPE™ 细胞
药品：眼细胞-RPE™
Eyecyte-RPE™ 是源自视网膜色素上皮细胞的 hiPSC（人类诱导多能干细胞）的悬浮液
其他名称：
  • 视网膜下注射
  • 口服他克莫司
  • 口服霉酚酸钠
实验性的：剂量水平 2-队列 2
分配到剂量水平 2-队列 2 的受试者将接受 200,000 个 Eyecyte-RPE™ 细胞
药品：眼细胞-RPE™
Eyecyte-RPE™ 是源自视网膜色素上皮细胞的 hiPSC（人类诱导多能干细胞）的悬浮液
其他名称：
  • 视网膜下注射
  • 口服他克莫司
  • 口服霉酚酸钠
实验性的：剂量水平 3-队列 3
分配到剂量水平 3-队列 3 的受试者将接受 300,000 个 Eyecyte-RPE™ 细胞
药品：眼细胞-RPE™
Eyecyte-RPE™ 是源自视网膜色素上皮细胞的 hiPSC（人类诱导多能干细胞）的悬浮液
其他名称：
  • 视网膜下注射
  • 口服他克莫司
  • 口服霉酚酸钠

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
眼底自发荧光-
大体时间：长达 12 个月
使用眼底自发荧光 (FAF) 观察研究眼地理萎缩 (GA) 病变区域随时间的总体变化
长达 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
最佳矫正视力 (BCVA) - 研究眼和对侧眼 BCVA 评分相对于基线的平均变化。
大体时间：长达 12 个月
通过早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 图表测量 BCVA 相对于基线随时间的变化。 将报告 BCVA 分数（以字母为单位）。
长达 12 个月
谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) - 研究眼和对侧眼地理萎缩 (GA) 区域相对于基线的平均变化
大体时间：长达 12 个月
使用 SD-OCT 观察研究眼 GA 病变区域随时间的总体变化
长达 12 个月
眼底摄影-研究眼和对侧眼之间的变化
大体时间：长达 12 个月
彩色眼底摄影图像得出的定量指标之间的相关性评估
长达 12 个月
微视野检查-平均灵敏度相对于基线的平均变化
大体时间：长达 12 个月
通过微视野检查 (MP) 评估，视网膜敏感性随时间的推移与初始评估的变化
长达 12 个月
国家眼科研究所-视觉功能问卷生活质量评分
大体时间：长达 12 个月
国家眼科研究所视觉功能问卷 25 (NEI VFQ-25) 生活质量 (QoL) 评分随时间的变化
长达 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Eyestem Research Pvt. Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月4日

初级完成 (估计的)

2025年4月1日

研究完成 (估计的)

2030年12月1日

研究注册日期

首次提交

2024年4月15日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月30日

首次发布 (实际的)

2024年5月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年9月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年9月23日

最后验证

2024年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ERPL-CTP-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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