乾燥性加齢黄斑変性症に続発する地理的萎縮患者における Eyecyte-RPE™ の安全性と有効性。
2024年9月23日 更新者：Eyestem Research Pvt. Ltd.
乾性加齢黄斑変性症に続発する地理的萎縮を有する被験者に単回網膜下注射として投与した場合の Eyecyte-RPE™ の安全性と有効性を評価する第 1/2a 相多施設共同用量漸増研究
この臨床研究の目的は、乾燥性加齢黄斑変性症（d-AMD）に続発する地理的萎縮（GA）患者における新規幹細胞製剤の安全性と有効性を評価することです。
回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- 新規幹細胞製剤の安全性と忍容性
- 新規幹細胞製剤の潜在的な有効性
参加者は研究対象の目に網膜下注射を1回受け、安全のために経過観察を受けます。
これはインドのみでの研究であり、製品はインド国内で開発されました。
調査の概要
詳細な説明
加齢黄斑変性症（AMD）は、高齢者の視力障害の主な原因であり、個人の生活の質に大きな影響を与えます。 この疾患の背後にある正確な病態生理学的メカニズムは多因子かつ複雑ですが、年齢、喫煙、高血圧、腹部肥満、食事性脂肪、身体活動の低下など、いくつかの遺伝的および環境的危険因子が AMD に関連しています。
地理的萎縮（GA）は乾性AMD（d-AMD）の後期段階です。 GA はゆっくりではあるが容赦なく進行する疾患で、時間が経つと不可逆的な失明を引き起こします。 これらの患者の早期診断と追跡調査を可能にするために、眼底自家蛍光（FAF）、光干渉断層撮影（OCT）、OCT 血管造影（OCT-A）などのいくつかの新しい非侵襲的ツールが使用されています。 これらの進歩にもかかわらず、損傷したRPE、光受容体、または網膜外層を置き換えることができるGAの承認された治療法は現在ありません。 近年、幹細胞補充療法がd-AMD治療の代替療法として評価されています。
世界中で満たされていない医療ニーズである d-AMD に対する有望な解決策を見つけるために、Eyestem は安全で効果的な幹細胞ベースの治療法の開発に努めてきました。
理論的には、Eyestem が開発したヒト人工多能性幹細胞 (hiPSC) 由来 Eyecyte-RPE™ は、損傷または喪失した網膜色素上皮 (RPE) 細胞の置換に役立ち、疾患のある網膜の組織再生を可能にする可能性があります。 さらに、幹細胞は、免疫調節、感覚ニューロンのアポトーシスの防止、神経栄養因子の分泌など、複数の機能を実行できます。 他の研究グループによって行われた最新の幹細胞移植研究では、この治療法が網膜変性疾患のある目の視覚機能を回復するための有望なアプローチであることを実証することができました。
Eyecyte-RPE™ を使用した前臨床の安全性と有効性の研究の結果は、非常に有望なものでした。 重大な安全性の懸念もなく、動物の変性網膜に対して顕著な有益な効果をもたらすことが示されており、この治療法が d-AMD に対して実質的な治療価値を持つ可能性があることが示唆されています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
54
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dr Jogin Desai, MBBS
- 電話番号：+91 7676235515
- メール：jogin.desai@eyestem.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Dr Rajani Battu, MBBS,MS,DNB,FRCS(Edin),PhD
- 電話番号：+91 7676235515
- メール：rajani.battu@eyestem.com
研究場所
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Maharashtra
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Jalna、Maharashtra、インド、431203
- 募集
- Shri Ganapati Netralaya
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コンタクト：
- Dr.Rushikesh Arunrao, MBBS,DNB
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New Delhi
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Delhi、New Delhi、インド、110029
- 募集
- All India Institute of Medical Sciences
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コンタクト：
- Dr.Rajpal, MBBS,MD
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Telangana
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Hyderabad、Telangana、インド、500034
- 募集
- L V Prasad Eye Institute
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コンタクト：
- Dr.Raja Narayanan, MBBS,MS
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時の年齢が50歳以上の男性および女性。
- d-AMDに続発する地理的萎縮の診断
スクリーニング時に対象の眼の最高矯正視力（BCVA）が20/200スネレン（ETDRSレタースコア≤35）以下であること。
- フェーズ 1 ≤ 20/200 および
- スクリーニング時の研究対象眼におけるフェーズ2a≧20/64（ETDRSレタースコア60）。
- 手術されていない目の視力は、研究対象の目の視力と同等かそれ以上でなければなりません。
- 意欲があり、献身的であり、すべての診療所に戻り、すべての研究関連手順を完了できる。
- 治験責任医師の意見において、麻酔、硝子体切除術および網膜下注射を受けるのに医学的に適していること。
- 研究者の意見によると、このプロトコールの要件に従って免疫抑制療法に医学的に適していること。
- 読むことができ（視覚障害により読めない場合は、インフォームド・コンセントを実施する本人または家族が逐語的に読んで）理解でき、インフォームド・コンセントフォーム（ICF）に署名する意思がある。
- 訪問 1 のスクリーニングで手順が実行される前に、署名済みのインフォームド コンセントを提供する意思がある。
- HIV、HbsAg、HCV、結核陰性
GA 病変は、スクリーニング時の眼底自家蛍光 (FAF) イメージングの中央読み取りセンターの評価によって決定される以下の基準を満たしている必要があります。
- 総 GA 領域は 1.25 mm2 以上、17.5 mm2 以下である必要があります (それぞれ 0.5 および 7 ディスク領域 [DA])
- GA 病変全体は、黄斑を中心とした画像上で完全に可視化されなければならず、その全体が画像化でき、乳頭周囲萎縮の領域と隣接してはなりません。
- 病変の少なくとも 1 つは中心窩下である必要があります。
除外基準:
- 臨床検査、フルオレセイン血管造影法または光干渉断層撮影法により、どちらかの目に血管新生型AMDの証拠があること。
- いずれかの目にシュタルガルト病、錐体桿体ジストロフィー、またはクロロキン黄斑症などの中毒性黄斑症などのAMD以外の疾患に続発するGAを患っている。
- -研究対象の眼に眼ヒストプラズマ症症候群、アンギオイド線条、脈絡膜破裂、ぶどう膜炎、点状内脈絡膜症、または多巣性脈絡膜炎などの他の原因による活動性または不活動性の脈絡膜血管新生（CNV）の証拠がある。
- -6 ジオプトリーを超える軸性近視、または眼軸長が 26 mm を超える軸性近視。
- -GA以外の原因（例：色素異常、高密度の中心窩下硬浸出液、以前の網膜硝子体手術、網膜ジストロフィー、非網膜状態、視覚的に重大な白内障、黄斑虚血など）により、研究対象の眼のBCVAが減少している。
- スクリーニング時に研究対象の眼に黄斑を含む網膜色素上皮の裂傷または裂傷が存在する。
- -研究眼に硝子体出血の病歴または証拠がある。
- -重度の糖尿病性網膜症、糖尿病性黄斑浮腫、網膜静脈閉塞、または研究対象の眼の網膜に影響を与えるその他の血管疾患の病歴または臨床的証拠がある。
- 研究対象の眼に以前に毛様体扁平硝子体切除術を受けていること。
- -研究対象の眼に網膜剥離または網膜剥離の治療または手術の病歴がある。
- 研究眼に黄斑円孔の病歴がある。
- -2か月以内に他の眼科手術（白内障を除く）を受けたか、過去4週間以内に研究対象の眼にイットリウムアルミニウムガーネット（YAG）レーザー嚢切開術を受けたことがある。
- -以前に研究対象の眼に線維柱帯切除術またはその他の濾過手術を受けている。
- -研究眼におけるあらゆる形態の緑内障の病歴。
- 眼病変、特に網膜の病変（AMD以外）のある患者。
- どちらかの目に活動性の眼内炎症、またはブドウ膜炎の病歴または証拠がある。
- -いずれかの目に活動性の眼または眼周囲の感染症がある、または訪問1のいずれかの眼でのスクリーニング前の2週間以内に眼または眼周囲の感染症の病歴がある。
- どちらかの目に強膜軟化症の病歴がある。
- 過去に研究対象の眼に治療用放射線治療を受けていること。
- 角膜移植または角膜ジストロフィーの病歴がある。
- 研究者の意見では、眼内注射の標準的な手順から予想される以上に対象へのリスクを増大させる可能性がある、またはそうでなければ注射手順または眼内注射を妨げる可能性がある、研究の目に何らかの同時の眼疾患がある。有効性や安全性の評価。
- 他の疾患、代謝機能障害、身体検査所見、または治験薬の使用を禁忌とする疾患や症状の合理的な疑いを与える臨床検査所見の既往歴がある、あるいは研究結果の解釈に影響を与える可能性がある、または被験者を危険にさらす可能性がある治療合併症のリスクが高い。
- -ベースライン0日目の前6か月以内に臨床研究に被験者として参加している。
- 血管造影における注射用のフルオレセインナトリウム、ポビドンヨード、または麻酔または網膜下注射手順に必要なその他の薬剤に対する重度のアレルギーがあることがわかっている。
- 妊娠中、授乳中、または妊娠の可能性がある女性で、スクリーニングおよびベースライン時の研究全体を通じて適切な避妊を実施する意思のない女性であること。
- 現在、アスピリン、アスピリン含有製品、および/または手術の7日前に中止できないその他の凝固調節薬を投与されている。
- 対象が免疫不全状態にあるとみなされる全身状態を患っている（例：重度にコントロールされていない糖尿病、癌）。
- 視神経萎縮症の患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量レベル 1 - コホート 1
用量レベル 1-コホート 1 に割り当てられた被験者には、100,000 個の Eyecyte-RPE™ 細胞が投与されます。
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Eyecyte-RPE™ は、hiPSC (ヒト人工多能性幹細胞) 由来の網膜色素上皮細胞の懸濁液です。
他の名前：
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実験的：用量レベル 2 - コホート 2
用量レベル 2-コホート 2 に割り当てられた被験者には、200,000 個の Eyecyte-RPE™ 細胞が投与されます。
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Eyecyte-RPE™ は、hiPSC (ヒト人工多能性幹細胞) 由来の網膜色素上皮細胞の懸濁液です。
他の名前：
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実験的：用量レベル 3 - コホート 3
用量レベル 3-コホート 3 に割り当てられた被験者には、300,000 個の Eyecyte-RPE™ 細胞が投与されます。
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Eyecyte-RPE™ は、hiPSC (ヒト人工多能性幹細胞) 由来の網膜色素上皮細胞の懸濁液です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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眼底自家蛍光-
時間枠：最長12ヶ月
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眼底自家蛍光 (FAF) を使用した、研究眼の地理的萎縮 (GA) 病変領域の経時的な全体的な変化
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最長12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最高矯正視力（BCVA） - 研究対象の眼と他の眼におけるBCVAスコアのベースラインからの平均変化。
時間枠：最長12ヶ月
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早期治療糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) チャートで測定された BCVA のベースラインからの時間の経過に伴う変化。
BCVA スコア (文字単位) が報告されます。
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最長12ヶ月
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スペクトルドメイン光コヒーレンストモグラフィー（SD-OCT） - 研究眼と他の眼の地理的萎縮（GA）領域のベースラインからの平均変化
時間枠：最長12ヶ月
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SD-OCT を使用した研究眼の GA 病変領域の経時的な全体的な変化
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最長12ヶ月
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眼底撮影 - 検査眼と副眼の間の変化
時間枠：最長12ヶ月
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カラー眼底撮影画像から導出される定量的指標間の相関評価
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最長12ヶ月
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微小視野測定 - 平均感度のベースラインからの平均変化
時間枠：最長12ヶ月
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微小視野測定法 (MP) による網膜感度の初期評価からの経時的変化
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最長12ヶ月
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National Eye Institute - 視覚機能アンケート QOL スコア
時間枠：最長12ヶ月
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National Eye Institute Visual Function Questionnaire-25 (NEI VFQ-25) 生活の質 (QoL) スコアの経時的変化
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最長12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月4日
一次修了 (推定)
2025年4月1日
研究の完了 (推定)
2030年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年4月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月30日
最初の投稿 (実際)
2024年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年9月23日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ERPL-CTP-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
目の病気の臨床試験
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McMaster UniversityIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Edward-Elmhurst Health System完了霰粒腫 Unspecified Eye, Unspecified Eyelid | 霰粒腫左目、詳細不明のまぶた | 霰粒腫 右目、詳細不明のまぶた | 霰粒腫両目アメリカ, カナダ
Eyecyte-RPE™の臨床試験
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Luxa Biotechnology, LLCNational Eye Institute (NEI); National Institutes of Health (NIH); California Institute for Regenerative... と他の協力者募集
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The Ludwig Boltzmann Institute of Retinology and...完了
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Wen-xi SunGuangdong Provincial Hospital of Traditional Chinese Medicine完了
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Astellas Institute for Regenerative Medicine完了スターガルト黄斑ジストロフィーイギリス
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Baystate Medical CenterUniversity of Pennsylvania; Rutgers, The State University of New Jersey; Springfield College; Henry...募集
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University of RegensburgDr. Werner Jackstaedt Foundationわからない