건성황반변성에 따른 지도형 위축 환자에서 Eyecyte-RPE™의 안전성 및 유효성.
건성 연령 관련 황반변성으로 인해 발생하는 지도형 위축 환자에게 단회 용량 망막하 주사로 투여 시 Eyecyte-RPE™의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 1/2a상 다기관, 용량 증량 연구
본 임상 연구의 목표는 건성 연령 관련 황반변성(d-AMD)에 이차적으로 발생하는 지도형 위축(GA) 환자를 대상으로 새로운 줄기세포 제제의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- 새로운 줄기세포 제제의 안전성과 내약성
- 새로운 줄기세포 제제의 잠재적 효능
참가자는 연구 안구에 단일 망막하 주사를 맞고 안전을 위해 후속 조치를 받게 됩니다.
이는 인도에서만 진행된 연구이며 제품은 현지에서 개발되었습니다.
연구 개요
상세 설명
노인성 황반변성(AMD)은 노인의 시력 장애의 주요 원인이며 개인의 삶의 질에 상당한 영향을 미칩니다. 질병의 이면에 있는 정확한 병태생리학적 메커니즘은 다인자적이고 복잡하지만 연령, 흡연, 고혈압, 복부 비만, 식이 지방 및 낮은 신체 활동과 같은 여러 유전적 및 환경적 위험 요인이 AMD와 관련되어 있습니다.
지리학적 위축(GA)은 건성 AMD(d-AMD)의 후기 단계입니다. GA는 시간이 지남에 따라 돌이킬 수 없는 실명을 유발하는 느리지만 냉혹하게 진행되는 질병입니다. FAF(안저자가형광), OCT(광간섭단층촬영), OCT-A(OCT 혈관조영술)와 같은 몇 가지 새로운 비침습적 도구가 이러한 환자의 조기 진단 및 추적을 가능하게 하는 데 사용되고 있습니다. 이러한 발전에도 불구하고 현재 손상된 RPE, 광수용체 또는 외부 망막층을 대체할 수 있는 승인된 GA 치료법은 없습니다. 최근에는 줄기세포 대체요법이 d-AMD 치료의 대안으로 평가되고 있습니다.
아이스템은 전 세계적으로 충족되지 않은 의학적 수요인 d-AMD에 대한 유망한 솔루션을 찾기 위해 안전하고 효과적인 줄기세포 기반 치료법을 개발하기 위해 노력해 왔습니다.
이론적으로 아이스템이 개발한 인간 유도만능줄기세포(hiPSC) 유래 Eyecyte-RPE™는 손상되거나 소실된 망막색소상피(RPE) 세포를 대체하는 데 도움을 주고 잠재적으로 질병에 걸린 망막에서 조직 재생을 가능하게 할 수 있습니다. 또한, 줄기세포는 면역조절, 감각 뉴런의 세포사멸 방지, 신경영양인자 분비 등 다양한 기능을 수행할 수 있습니다. 다른 연구 그룹에서 수행한 최신 줄기 세포 이식 연구에서는 이 치료법이 퇴행성 망막 질환이 있는 눈의 시각 기능을 회복하는 유망한 접근법임을 입증할 수 있었습니다.
Eyecyte-RPE™를 사용한 전임상 안전성 및 효능 연구 결과는 매우 고무적이었습니다. 이는 심각한 안전성 문제 없이 동물의 퇴행성 망막에 상당한 유익한 효과를 제공하는 것으로 나타났으며, 이는 이 치료법이 d-AMD에서 상당한 치료 가치를 가질 수 있음을 시사합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Dr Jogin Desai, MBBS
- 전화번호: +91 7676235515
- 이메일: jogin.desai@eyestem.com
연구 연락처 백업
- 이름: Dr Rajani Battu, MBBS,MS,DNB,FRCS(Edin),PhD
- 전화번호: +91 7676235515
- 이메일: rajani.battu@eyestem.com
연구 장소
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Maharashtra
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Jalna, Maharashtra, 인도, 431203
- 모병
- Shri Ganapati Netralaya
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연락하다:
- Dr.Rushikesh Arunrao, MBBS,DNB
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New Delhi
-
Delhi, New Delhi, 인도, 110029
- 모병
- All India Institute of Medical Sciences
-
연락하다:
- Dr.Rajpal, MBBS,MD
-
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Telangana
-
Hyderabad, Telangana, 인도, 500034
- 모병
- L V Prasad Eye Institute
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연락하다:
- Dr.Raja Narayanan, MBBS,MS
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 스크리닝 당시 50세 이상의 남성 및 여성.
- d-AMD에 따른 지리학적 위축의 진단
스크리닝 시 연구 눈의 최고 교정 시력(BCVA)이 20/200 Snellen(ETDRS 문자 점수 ≤ 35) 이하입니다.
- 1단계 ≤ 20/200 및
- 스크리닝 시 연구 안구에서 2a상 ≥ 20/64(ETDRS 문자 점수 60).
- 수술하지 않은 눈의 시력은 연구용 눈의 시력보다 더 좋거나 같아야 합니다.
- 모든 진료소 방문을 위해 기꺼이 재방문하고 모든 연구 관련 절차를 완료할 의향이 있고 헌신적이며 가능합니다.
- 조사자의 의견에 따라 마취, 유리체 절제술 및 망막하 주사를 받는 데 의학적으로 적합해야 합니다.
- 연구자의 의견에 따라 본 프로토콜의 요구 사항에 따라 면역억제 요법에 의학적으로 적합해야 합니다.
- 읽을 수 있고(또는 시각 장애로 인해 읽을 수 없는 경우 사전 동의서를 관리하는 사람이나 가족 구성원이 문자 그대로 읽어줌) 이해하고 사전 동의서(ICF)에 서명할 의향이 있음
- 1차 방문, 스크리닝에서 절차를 수행하기 전에 서명된 사전 동의를 기꺼이 제공합니다.
- HIV, HbsAg, HCV, TB에 음성
GA 병변은 선별검사 시 중앙 판독 센터의 안저 자가형광(FAF) 영상 평가에 따라 결정된 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 총 GA 영역은 ≥ 1.25 및 ≤ 17.5mm2(각각 0.5 및 7 디스크 영역[DA])이어야 합니다.
- 전체 GA 병변은 황반 중심 영상에서 완전히 시각화되어야 하며 전체적으로 영상화될 수 있어야 하며 유두주위 위축 영역과 인접하지 않아야 합니다.
- 병변 중 적어도 하나는 중심와하(sub-fove)이어야 합니다.
제외 기준:
- 임상 검사, 플루오레세인 혈관조영술 또는 광간섭 단층촬영을 통해 양쪽 눈에서 신생혈관성 AMD의 증거가 있어야 합니다.
- 한쪽 눈에 스타가르트병, 원추체 이영양증 또는 클로로퀸 황반병증과 같은 독성 황반병증과 같은 AMD 이외의 질환에 이차적으로 GA가 있는 경우.
- 연구 안구에서 안구 히스토플라스마증 증후군, 혈관성 줄무늬, 맥락막 파열, 포도막염, 점상 내부 맥락막병증 또는 다초점 맥락막염과 같은 다른 원인으로 인한 활성 또는 비활성 맥락막 혈관신생(CNV)의 증거가 있음.
- -6디옵터 이상의 축 근시 또는 축 길이가 26mm를 초과하는 경우.
- GA 이외의 원인(예: 색소 이상, 조밀한 중심와하 경삼출물, 이전 유리체 망막 수술, 망막 이영양증, 비망막 상태, 시각적으로 유의미한 백내장, 황반 허혈 등)으로 인해 연구 눈에서 BCVA가 감소한 경우.
- 스크리닝 시 연구 안구에 망막 색소 상피 찢어짐 또는 황반과 관련된 찢어짐이 존재함.
- 연구 안구에 유리체 출혈의 병력 또는 증거가 있음.
- 중증 당뇨병성 망막병증, 당뇨병성 황반부종, 망막 정맥 폐쇄 또는 연구 안구에서 망막에 영향을 미치는 임의의 기타 혈관 질환의 병력 또는 임상 증거가 있음.
- 연구 안구에 이전에 유리체절제술을 받은 적이 있음.
- 연구 안구에서 망막 박리 또는 망막 박리에 대한 치료 또는 수술의 병력이 있음.
- 연구 안구에 황반 구멍의 병력이 있음.
- 2개월 이내에 다른 안과 수술(백내장 제외)을 받았거나 지난 4주 이내에 연구 눈에서 이트륨 알루미늄 가넷(YAG) 레이저 피막절개술을 받은 경우.
- 연구 안구에서 이전에 섬유주절제술 또는 기타 여과 수술을 받은 적이 있음.
- 연구 안구에 녹내장의 모든 형태의 병력.
- 안과 질환, 특히 망막 질환(AMD 제외)이 있는 환자.
- 활성 안구내 염증이 있거나 양쪽 눈에 포도막염의 병력 또는 증거가 있는 경우.
- 한쪽 눈에 활동성 안구 또는 안구 주위 감염이 있거나, 1차 방문 전 2주 이내에 안구 또는 안구 주위 감염의 병력이 있는 경우, 한쪽 눈에서 스크리닝.
- 양쪽 눈에 공막 연화증의 병력이 있는 경우.
- 연구 안구에 이전에 치료 방사선을 받은 적이 있음.
- 각막 이식 또는 각막 이영양증의 병력이 있는 경우.
- 조사자의 의견으로는 안구내 주사의 표준 절차에서 예상되는 것 이상으로 피험자에 대한 위험을 증가시킬 수 있거나 그렇지 않으면 주사 절차를 방해할 수 있는 임의의 동시 안과 질환이 연구 눈에 있는 경우 효능이나 안전성을 평가합니다.
- 임상시험용 약물의 사용을 금기하거나 연구 결과의 해석에 영향을 주거나 피험자를 불안에 빠뜨릴 수 있는 질병이나 상태에 대해 합당한 의심을 주는 다른 질병, 대사 장애, 신체 검사 소견 또는 임상 실험실 소견의 병력이 있는 경우 치료 합병증의 위험이 높습니다.
- 기준일인 0일 전 6개월 이내에 임상 연구에 피험자로 참여했습니다.
- 혈관 조영술에 주사하는 플루오레세인 나트륨, 포비돈 요오드 또는 마취나 망막하 주사 시술에 필요한 기타 약물에 대해 알려진 심각한 알레르기가 있는 경우.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 가임기 여성으로서 선별 및 기준선 연구 기간 동안 적절한 피임법을 실천할 의사가 없는 여성이어야 합니다.
- 현재 아스피린, 아스피린 함유 제품 및/또는 수술 7일 전에 중단할 수 없는 기타 응고 조절 약물을 복용하고 있습니다.
- 피험자가 면역력이 저하된 것으로 간주할 수 있는 전신 질환(예: 심각하게 조절되지 않는 당뇨병, 암)이 있는 경우.
- 시신경 위축 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 수준 1-코호트 1
용량 수준 1-코호트 1에 할당된 피험자는 Eyecyte-RPE™ 100,000개 세포를 투여받게 됩니다.
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Eyecyte-RPE™는 hiPSC(인간 유도 다능성 줄기 세포) 유래 망막 색소 상피 세포의 현탁액입니다.
다른 이름들:
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실험적: 용량 수준 2-코호트 2
용량 수준 2-코호트 2에 할당된 피험자는 Eyecyte-RPE™ 200,000개 세포를 투여받게 됩니다.
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Eyecyte-RPE™는 hiPSC(인간 유도 다능성 줄기 세포) 유래 망막 색소 상피 세포의 현탁액입니다.
다른 이름들:
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실험적: 용량 수준 3-코호트 3
용량 수준 3-코호트 3에 할당된 피험자는 Eyecyte-RPE™ 300,000개 세포를 투여받게 됩니다.
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Eyecyte-RPE™는 hiPSC(인간 유도 다능성 줄기 세포) 유래 망막 색소 상피 세포의 현탁액입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안저 자가형광-
기간: 최대 12개월
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안저 자가형광(FAF)을 사용하여 시간 경과에 따른 연구 눈의 지도형 위축(GA) 병변 영역의 전반적인 변화
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최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최고 교정 시력(BCVA) - 연구 눈과 다른 눈의 BCVA 점수 기준선으로부터의 평균 변화.
기간: 최대 12개월
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ETDRS(조기 치료 당뇨병성 망막증 연구) 차트로 측정한 BCVA의 시간 경과에 따른 기준선 대비 변화.
BCVA 점수(문자 단위)가 보고됩니다.
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최대 12개월
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스펙트럼 영역 광간섭 단층촬영(SD-OCT) - 연구 눈과 반대쪽 눈의 지리적 위축(GA) 영역의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 최대 12개월
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SD-OCT를 사용하여 시간 경과에 따른 연구 눈의 GA 병변 영역의 전반적인 변화
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최대 12개월
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안저 사진 - 연구용 눈과 반대쪽 눈 사이의 변화
기간: 최대 12개월
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컬러 안저 사진 영상에서 도출된 정량적 지표 간의 상관성 평가
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최대 12개월
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Microperimetry-평균 민감도의 기준선 대비 평균 변화
기간: 최대 12개월
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Microperimetry(MP)로 평가한 망막 민감도의 시간 경과에 따른 초기 평가 변화
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최대 12개월
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국립안과연구소(National Eye Institute) - 시각 기능 설문지 삶의 질 점수
기간: 최대 12개월
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국립 안과 연구소 시각 기능 설문지-25(NEI VFQ-25) 삶의 질(QoL) 점수의 시간 경과에 따른 변화
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최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ERPL-CTP-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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눈 질환에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
Eyecyte-RPE™에 대한 임상 시험
-
The Ludwig Boltzmann Institute of Retinology and...완전한
-
Luxa Biotechnology, LLCNational Eye Institute (NEI); National Institutes of Health (NIH); California Institute for... 그리고 다른 협력자들모병
-
National Eye Institute (NEI)모병
-
Wen-xi SunGuangdong Provincial Hospital of Traditional Chinese Medicine완전한
-
Astellas Institute for Regenerative Medicine완전한
-
Baystate Medical CenterUniversity of Pennsylvania; Rutgers, The State University of New Jersey; Springfield College 그리고 다른 협력자들모병
-
Alyn Pediatric & Adolescent Rehabilitation Hospital완전한