针对患有脊髓性肌萎缩症的儿童和青少年的上肢运动游戏干预的基于注册的平行组随机对照试验，并可选择开放标签扩展 (INFORM SMA)
研究概览
详细说明
方法和分析 目的和假设 这项多地点随机对照试验将在登记处的参与地点进行，以确定来自魔法城堡的运动游戏故事是否比通常的护理更有效地提高职业绩效和满意度。 次要结果将确定与常规护理相比，该运动游戏在干预后 8 周和基线后 16 周（开放标签延长额外 8 周）后对疲劳、日常活动、运动活动和运动功能的影响。
主要假设 对于 8-18 岁患有 SMA 的青少年，在干预后第 8 周，来自 Magic Keep 的故事将比常规护理更有效，可将加拿大职业绩效衡量标准 (COPM) 的表现和满意度分数提高至少 1有临床意义的两点差异24 次要假设
对于 8 至 18 岁患有 SMA 的青少年，Magic Keep 的故事将比在干预后 8 周立即接受常规护理的候补对照组更有效：
- 根据患者报告结果测量信息系统 (PROMIS-SF) 的测量结果，减少疲劳。
- 根据 SMA 独立量表 (SMAIS) 衡量，提高日常生活活动的独立性。
改善 Syde 上肢输出测量的峰值运动活动。
此外，我们假设在 8-18 岁患有 SMA 的青少年中，使用基于干预后 8 周和基线后 16 周的 COPM 的治疗反应构建方法：
- 与 RULM 中的变化相比，Kinect 计算的总功能工作空间对变化的响应能力更强。
- 与 RULM 的变化相比，Syde® 数字端点的 99% 上肢旋转力和 99% 垂直腕部加速度的变化对变化的响应更灵敏。
试验设计 这是一项基于注册的、多站点并行等待名单随机试验。 患有 SMA 并接受 DMT 治疗的参与者将被随机分配到两组中的一组：(1) 运动游戏干预和常规护理，或 (2) 仅候补常规护理。 常规护理将被定义为遵循既定的共识护理指南。25 计划的干预剂量为至少 20 分钟，每周 3 次，持续 8 周（总共 8 小时）。 选择 8 周的时间来反映康复中提供的典型干预措施，以增强运动表现。 SMA.26 证明了这一时期家庭康复计划的可行性 选择 20 分钟的训练是为了最大限度地减少 SMA 青少年疲劳的可能性。 主要结果是在干预后第 8 周立即测量；然后，候补名单对照组的参与者将有机会在开放标签阶段访问运动游戏，让所有参与者都有机会玩。 该设计根据患者偏好而设计，并提供了随机比较点的主要时间点。 （图 1）本研究方案使用标准方案项目进行报告：介入试验建议 (SPIRIT) - SPIRIT-Outcomes 2022 Extension27 并将在 ClinicalTrials.gov 上注册 在开始报名之前。
符合 SMA 资格标准的招募青年将被邀请通过我们位于不列颠哥伦比亚省、阿尔伯塔省、安大略省、魁北克省和新斯科舍省的合作地点参加该研究。 一旦获得当地道德批准和合同协议，网站将开始招募。 以参与者为中心的信息材料，包括运动游戏干预的视频演示，已经开发出来，并将可供使用，以支持家庭和青少年了解这项研究。
纳入标准 参与者在随机分组前必须满足以下资格标准： 1) 确认 5q SMA 基因诊断； 2）年龄8-18岁； 3）能够在没有支撑的情况下独立保持坐姿至少10秒； 4) RULM条目A得分至少为2分（即“可以将1或2只手举到嘴边，但不能将200克的重物举到嘴边”）； 5) 接受疾病缓解疗法，并且 5) 提供同意。
如果参与者符合以下任何标准，则将被排除在外：1) 无法遵守现场调查员的研究程序，2) 经组织确认，存在严重脊柱侧凸或挛缩，会干扰游戏玩法或成功完成功能评估。临床评估员，以及 3) 在干预和随访期间或之前 6 个月计划进行的骨科手术。 没有与喂养支持、使用无创通气或 SMN2 拷贝数相关的排除标准。
随机分配和盲法将以 1:1 的分配比例对患者进行随机分配：干预组（接受运动游戏干预）或候补对照组（继续常规护理，包括任何定期进行的体育活动和康复服务）。 为了确保有效的随机化和分配隐藏，我们将使用渥太华医院研究所维护的基于网络的随机化系统。 分配序列将由计算机使用可变长度的随机排列块生成，对调查人员和研究人员隐藏。
由于要比较的干预措施的性质，对试验参与者和治疗临床医生实施干预分配的盲法是不可行的。 对主要结果 (COPM) 的结果评估者进行盲法是不可能的，因为这是由治疗师支持的自我报告目标，治疗师将在每周的虚拟会议中建立在已确定的目标的基础上。 护理人员和参与者对之前的 COPM 分数一无所知。 计算 Syde® 数字端点的数据科学家将仅向他们提供研究 ID 和原始 Syde 输出，以降低结果确定偏差的风险，从而对治疗组不知情。 计算 Kinect 数据的数据科学家将不知道治疗期（A 或 B）。 此外，数据分析师将通过向他们提供 A 组和 B 组的数据来了解治疗组。
干预运动游戏干预措施是“Tales from the Magic Keep”，是与患者伙伴、临床医生和罗氏有限公司协商开发的，旨在针对 SMA 青少年的上肢和躯干运动。 给药将包括每周 3 次在家进行的治疗，每次 20 分钟，持续 8 周。 将在研究地点进行一次现场校准和一次可选的重新校准。
患者合作伙伴和 INFORM RARE 青少年咨询小组提供了有关运动游戏内容和综合游戏激励措施的意见，我们预计这项措施将有助于遵守运动游戏干预措施。 该游戏采用叙事设计，事实证明可以更有效地维持兴趣和坚持。28 它包括连续具有挑战性的任务和游戏内奖励。 潜在参与者可以查看以用户为中心的信息材料，包括运动游戏互动的视频演示，提供有关游戏的详细信息，以引起参与兴趣并为研究参与决策提供信息。 参与者将每周与研究物理治疗师/研究协调员进行虚拟检查，以排除故障并进行激励。 遵守情况将使用游戏跟踪形式进行自我报告，并直接从 Kinect 传感器以数字方式捕获。 每月将在所有站点的培训师之间组织会议以解决问题
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Mbaye Ndiaye
- 电话号码：37299 5149341934
- 邮箱：mbaye.ndiaye@muhc.mcgill.ca
学习地点
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-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大
- 招聘中
- Alberta Children's Hospital
-
接触：
- Julie Dao
- 电话号码：7132 403-955-7211
- 邮箱：Julie.dao@ucalgary.ca
-
首席研究员：
- Jean Mah
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、加拿大
- 招聘中
- BC Children's Hospital
-
首席研究员：
- Kathryn Selby
-
接触：
- Alex Salvarinov
- 电话号码：7132 604 875 2345
- 邮箱：alex.salvarinov@cw.bc.ca
-
-
Nova Scotia
-
Halifax、Nova Scotia、加拿大
- 招聘中
- IWK Health Services
-
接触：
- Sara Drisdelle
- 电话号码：902-789-1599
- 邮箱：sara.drisdelle@iwk.nshealth.ca
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首席研究员：
- Jordan Sheriko
-
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Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大
- 招聘中
- Hospital for SickKids
-
接触：
- Ana Stosic
- 电话号码：309965 416-813-7654
- 邮箱：ana.stosic@sickkids.ca
-
首席研究员：
- Hernan Gonorazky
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大
- 招聘中
- Centre de readaptation Marie-Enfant
-
接触：
- Evemie Dube
- 电话号码：8601 514 374-1710
- 邮箱：evemie.dube.hsj@ssss.gouv.qc.ca
-
首席研究员：
- Danielle Levac
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 确认 5q SMA 基因诊断
- 筛选年龄：8-18岁
- 参与者能够在没有支撑的情况下独立坐着至少 10 秒
- 参与者在 RULM 条目 A 中得分至少为 2 分（即“可以将 1 或 2 只手举到嘴边，但不能将 200 克的重物举到嘴边”）
- 采用疾病缓解疗法治疗
- 签署ICF
排除标准：
- 根据现场调查员的说法，无法遵守研究程序
- 经临床评估员确认，严重脊柱侧凸或挛缩会影响游戏或成功完成功能评估
- 干预和随访期间或之前 6 个月计划进行的骨科手术
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：8 周运动游戏干预
扩展阶段：随机分配干预组的参与者将在家中玩《魔堡传奇》，进行为期 8 周的开放标签扩展阶段
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针对上肢和躯干运动的运动游戏，设计用于 Microsoft Azure Kinect 剂量：8 周内每周至少 3 次，每次 20 分钟（总共 8 小时） 继续定期进行身体活动和康复服务
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有源比较器：8 周的常规护理。
延长阶段：随机进入等候名单的常规护理的参与者将在 8 周的开放标签延长阶段中在家中玩《魔堡传说》
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继续定期访问体育活动和康复服务
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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对职业表现的满意度
大体时间：基线至 16 周
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加拿大职业绩效衡量标准 (COPM) 满意度
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基线至 16 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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独立进行日常生活活动
大体时间：基线至 16 周
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SMA 独立量表 (SMAIS)
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基线至 16 周
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上肢运动活动
大体时间：基线至 16 周
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由 Syde 可穿戴设备捕获的数据得出的上肢旋转力和垂直手腕加速度的中位数和第 99 个百分位
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基线至 16 周
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自我报告的疲劳
大体时间：基线至16周
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患者报告的结果测量信息系统（Promis-SF）
|
基线至16周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Maryam Oskoui、McGill University
- 首席研究员：Danielle Levac、Université de Montréal
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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