オプションの非盲検延長を伴う、脊髄性筋萎縮症の小児および青少年に対する上肢エクサーゲーム介入の登録ベースの並行グループランダム化対照試験 (INFORM SMA)
調査の概要
詳細な説明
方法と分析 目的と仮説 このマルチサイト RCT は、レジストリの参加サイト全体で実施され、エクセルゲーム「テイルズ フロム ザ マジック キープ」が、職業上のパフォーマンスと満足度の向上に通常のケアよりも効果的であるかどうかを判断します。 副次的結果は、疲労、日常生活活動、運動活動、および運動機能に対する通常のケアと比較したこのエクサーゲームの効果を決定します。介入直後の 8 週間とベースライン後の 16 週間、さらに 8 週間非盲検延長を行います。
主な仮説 8 ～ 18 歳の SMA の若者にとって、テイルズ フロム ザ マジック キープは、介入後 8 週間の通常のケアよりも効果的であり、カナダ職業パフォーマンス測定 (COPM) のパフォーマンスと満足度のスコアを少なくとも 1 点向上させることができます。臨床的に意味のある 2 ポイントの差 24 二次仮説
8～18歳のSMAの若者にとって、テイルズ・フロム・ザ・マジック・キープは、8週間の介入直後に通常のケアを受ける待機リストの対照群よりも効果的です。
- 患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS-SF) で測定された疲労の軽減。
- SMA自立尺度（SMAIS）で測定される日常生活活動における自立の向上。
Syde からの上肢出力によって測定されるピーク運動活動の改善。
さらに、我々は、8～18歳のSMAの若者において、ベースラインから8週間後および16週間後の介入直後および16週間後のCOPMに基づく治療反応の構築的アプローチを使用すると仮説を立てます。
- Kinect によって計算された合計機能ワークスペースは、RULM の変更と比較して、変更に対する応答性が高くなります。
- 上肢の回転努力の 99 パーセンタイルおよび手首の垂直加速度の 99 パーセンタイルの変化に関する Syde® デジタル エンドポイントは、RULM の変化と比較して、変化に対する応答性が高くなります。
治験の設計 これは、レジストリベースのマルチサイト並列待機リストのランダム化治験です。 DMT で SMA を患っている参加者は、(1) エクササイズ介入と通常のケア、または (2) 通常のケアのみの待機リストの 2 つの群のいずれかにランダムに割り当てられます。 通常のケアは、確立されたコンセンサスケアガイドラインに従うものとして定義されます25。 計画された介入の投与量は、最低 20 分、週に 3 回、8 週間にわたって行われます (合計 8 時間)。 運動パフォーマンスを強化するためにリハビリテーションで提供される典型的な介入ブロックを反映するために、8 週間の期間が選択されました。 この期間にわたる在宅リハビリテーション プログラムの実現可能性は、SMA.26 で実証されています。 SMA の若者の疲労の可能性を最小限に抑えるために、20 分のセッションが選択されました。 主要アウトカムは介入後 8 週間後に直ちに測定されます。待機リスト コントロール グループの参加者は、オープンラベル フェーズ中にエクサーゲームにアクセスする機会が与えられ、すべての参加者にプレイの機会が与えられます。 この設計は患者の好みに基づいて行われ、ランダム化された比較ポイントの主要な時点を提供します。 (図 1) この研究プロトコルは、標準プロトコル項目: 介入試験の推奨事項 (SPIRIT) - SPIRIT-Outcomes 2022 Extension27 を使用して報告され、clinicaltrials.gov に登録されます。 登録を開始する前に。
募集 SMA の資格基準を満たす青少年は、ブリティッシュ コロンビア州、アルバータ州、オンタリオ州、ケベック州、ノバスコシア州にある私たちの協力拠点を通じて研究に参加するよう招待されます。 地域の倫理承認と契約合意が得られ次第、施設は募集を開始します。 エクセルゲーム介入のビデオデモンストレーションを含む、参加者中心の情報資料が開発されており、家族や青少年が研究について学ぶのをサポートするために利用できるようになります。
参加基準 参加者は、ランダム化の前に以下の適格基準を満たさなければなりません: 1) 5q SMA の遺伝子診断が確認されている。 2) 8～18歳。 3) 少なくとも 10 秒間は支えなしで一人で座ったままでいられる。 4) RULM のエントリー項目 A で少なくとも 2 点のスコア（つまり、「1 つまたは 2 つの手を口に上げることができるが、口に 200 g の重りを入れることはできない」）。 5) 疾患修飾療法による治療を受けている、および 5) 同意を提供している。
以下の基準のいずれかを満たす参加者は除外されます: 1) 施設調査員による研究手順に従うことができない、2) ゲームプレイまたは機能評価の正常な完了を妨げる可能性のある重度の側弯症または拘縮。臨床評価者、および 3) 介入およびフォローアップ期間の 6 か月前またはその期間中に計画された整形外科手術。 摂食サポート、非侵襲的換気の使用、または SMN2 コピー数に関連する除外基準はありません。
ランダム割り当てと盲検化 ランダム化は、患者に対して 1:1 の割り当て比率で行われます:介入グループ (エクセルゲーミング介入を受ける) または待機リスト対照グループ (定期的にアクセスする身体活動やリハビリテーション サービスを含む、通常のケアを継続する)。 効果的なランダム化と割り当ての隠蔽を確保するために、オタワ病院研究所で維持されている Web ベースのランダム化システムを使用します。 割り当てシーケンスは、ランダムに並べ替えられた可変長のブロックを使用してコンピューターで生成され、研究者や研究スタッフから隠蔽されます。
比較する介入の性質上、介入の割り当てに関して試験参加者と治療臨床医を盲検化することは不可能である。 主要アウトカム（COPM）はセラピストによってサポートされる自己申告の目標であるため、アウトカム評価者の盲検化は不可能であり、セラピストは毎週のバーチャルミーティングを通じて特定された目標に基づいて構築します。 介護者と参加者は、以前の COPM スコアを知らされません。 Syde® デジタルエンドポイントを計算するデータサイエンティストは、研究 ID と生の Syde 出力のみを提供することで治療部門のことを知らされず、偏った結果の確認のリスクを軽減します。 Kinect データを計算しているデータ サイエンティストは、治療期間 (A または B) を知らされません。 さらに、データ分析者は、グループ A と B としてデータを提供することで、治療グループを知ることができなくなります。
介入 エクサーゲーミング介入は、患者パートナー、臨床医、F. ホフマン ラ ロシュ社との協議により開発された、SMA の若者の上肢と体幹の動きを対象とした Tales from the Magic Keep です。 投与は、8週間にわたって自宅で20分間の週3回のセッションで構成されます。 1 回の対面校正とオプションの再校正が研究施設で行われます。
患者パートナーと INFORM RARE 青少年諮問グループは、エクセルゲームのコンテンツとゲームのインセンティブの統合に関する意見を提供しました。これにより、エクセルゲームへの介入の順守が促進されると予想されます。 このゲームは物語的なデザインを採用しており、興味と継続性を維持するのにより効率的であることが示されています。28 連続して挑戦するミッションとゲーム内報酬が含まれます。 潜在的な参加者は、エクセルゲームのインタラクションのビデオデモンストレーションなど、ユーザー中心の情報資料を閲覧して、参加への関心を引き出し、研究への参加決定を知らせるためにゲームに関する詳細な情報を提供することができます。 参加者は、トラブルシューティングとモチベーション向上を目的として、研究理学療法士/研究コーディネーターと毎週バーチャルチェックインを受けます。 遵守状況は、ゲームプレイ追跡フォームを使用して自己報告されることと、Kinect センサーから直接デジタル的に取得されることの両方が行われます。 トラブルシューティングのために、すべてのサイトのトレーナー間で月例会議が開催されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Mbaye Ndiaye
- 電話番号：37299 5149341934
- メール：mbaye.ndiaye@muhc.mcgill.ca
研究場所
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ
- 募集
- Alberta Children's Hospital
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コンタクト：
- Julie Dao
- 電話番号：7132 403-955-7211
- メール：Julie.dao@ucalgary.ca
-
主任研究者：
- Jean Mah
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ
- 募集
- BC Children's Hospital
-
主任研究者：
- Kathryn Selby
-
コンタクト：
- Alex Salvarinov
- 電話番号：7132 604 875 2345
- メール：alex.salvarinov@cw.bc.ca
-
-
Nova Scotia
-
Halifax、Nova Scotia、カナダ
- 募集
- IWK Health Services
-
コンタクト：
- Sara Drisdelle
- 電話番号：902-789-1599
- メール：sara.drisdelle@iwk.nshealth.ca
-
主任研究者：
- Jordan Sheriko
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ
- 募集
- Hospital for SickKids
-
コンタクト：
- Ana Stosic
- 電話番号：309965 416-813-7654
- メール：ana.stosic@sickkids.ca
-
主任研究者：
- Hernan Gonorazky
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ
- 募集
- Centre de readaptation Marie-Enfant
-
コンタクト：
- Evemie Dube
- 電話番号：8601 514 374-1710
- メール：evemie.dube.hsj@ssss.gouv.qc.ca
-
主任研究者：
- Danielle Levac
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 5q SMA の遺伝子診断が確定
- 上映時の年齢：8歳～18歳
- 参加者は少なくとも 10 秒間はサポートなしで自立して着席できます。
- 参加者は、RULM のエントリー項目 A で少なくとも 2 点のスコアを持っています（つまり、「1 ～ 2 つの手を口に近づけることはできるが、口に 200 g の重りを入れることはできない」）。
- 疾患修飾療法で治療される
- 署名済みICF
除外基準:
- 施設調査員によると、研究手順に従うことができない
- 臨床評価者によって確認された、ゲームプレイまたは機能評価の正常な完了を妨げる重度の側弯症または拘縮
- 介入およびフォローアップ期間の6か月前またはその期間中に計画された整形外科手術
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：8週間のExergaming介入
延長フェーズ: 介入アームからランダムに選ばれた参加者は、8 週間のオープンラベル延長フェーズの間、自宅で「テイルズ フロム ザ マジック キープ」をプレイします。
|
Microsoft Azure Kinect で使用するために設計された、上肢と体幹の動きをターゲットとしたエクサーゲーム 投与量: 週に少なくとも 3 回、20 分間、8 週間にわたって (合計 8 時間) 定期的にアクセスする身体活動とリハビリテーション サービスを継続する
|
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アクティブコンパレータ：8週間の通常ケア。
延長フェーズ: 待機リストにランダムに割り当てられた参加者は、8 週間のオープンレーベル延長フェーズの間、自宅で「テイルズ フロム ザ マジック キープ」をプレイします。
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定期的にアクセスされた身体活動とリハビリテーションサービスを続けます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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職務上のパフォーマンスへの満足度
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
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カナダの職業パフォーマンス評価 (COPM) の満足度
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ベースラインから 16 週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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日常生活活動を行う自立
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
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SMA 独立性スケール (SMAIS)
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ベースラインから 16 週間まで
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上肢の運動活動
時間枠：ベースラインから 16 週間まで
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Syde ウェアラブル デバイスによってキャプチャされたデータから導出された、上肢の回転努力と手首の垂直加速度の中央値と 99 パーセンタイル
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ベースラインから 16 週間まで
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自己報告された疲労
時間枠：ベースラインから16週間
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患者が報告した結果測定情報システム（PROMIS-SF）
|
ベースラインから16週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Maryam Oskoui、McGill University
- 主任研究者：Danielle Levac、Université de Montréal
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- MP-37-2022-7289
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脊髄性筋萎縮症の臨床試験
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