Regiszter alapú párhuzamos csoportos randomizált, kontrollált próba egy felső végtag-játékos beavatkozásról gerincvelői izomsorvadásban szenvedő gyermekek és serdülők számára, opcionális nyílt kiterjesztéssel (INFORM SMA)

MÓDSZEREK ÉS ELEMZÉS Célok és hipotézisek Ezt a több helyszínes RCT-t a Nyilvántartó részt vevő telephelyein lefolytatják annak megállapítására, hogy a Tales from the Magic Keep a szokásosnál hatékonyabban javítja-e a foglalkozási teljesítményt és az elégedettséget. A másodlagos eredmények határozzák meg ennek az exergamának a szokásos ellátáshoz viszonyított hatásait a fáradtságra, a napi tevékenységekre, a motoros aktivitásra és a motoros funkciókra, közvetlenül a beavatkozást követően a 8. héten és a kiindulási állapotot követő 16. héten a nyílt elrendezésű további 8 hétig tartó kiterjesztést követően.

Elsődleges hipotézis A 8-18 éves, SMA-ban szenvedő fiatalok esetében a Tales from the Magic Keep a szokásosnál hatékonyabb ellátást nyújt majd közvetlenül a beavatkozás után, 8 héttel a kanadai foglalkozási teljesítménymérő (COPM) teljesítmény- és elégedettségi pontszámának legalább egy egységgel javulásával. két pont klinikailag jelentős különbsége.24 Másodlagos hipotézisek

A 8-18 éves, SMA-ban szenvedő fiatalok számára a Tales from the Magic Keep hatékonyabb lesz, mint egy várólistás kontrollcsoport, amely a szokásos ellátásban részesül, közvetlenül a beavatkozás után 8 hetesen:

1. A fáradtság csökkentése a páciens által jelentett eredmények mérési információs rendszerén (PROMIS-SF) mérve.
2. A függetlenség javítása a mindennapi tevékenységekben az SMA függetlenségi skálán (SMAIS) mérve.

3. A motoros csúcsaktivitás javítása a Syde felső végtag kimenetei alapján.

   Feltételezzük továbbá, hogy a 8-18 éves SMA-ban szenvedő fiataloknál, a kezelési válasz konstrukciós megközelítését alkalmazva a COPM alapján, közvetlenül a beavatkozás után 8 héttel és 16 héttel az alapvonal után:

4. A Kinect által kiszámított Total Functional Workspace jobban reagál a változásokra, mint a RULM változása.
5. A Syde® digitális végpontjai a 99. percentilis felső végtag forgatási erőfeszítésében és a 99. percentilis függőleges csuklógyorsulásban jobban reagálnak a változásokra, mint a RULM változása.

Próbatervezés Ez egy regisztrációs alapú, több helyszínes párhuzamos várólistás véletlenszerű próbaverzió. A DMT-n SMA-ban szenvedő résztvevőket a következő két ág egyikébe soroljuk be: (1) gyakorlati beavatkozás és szokásos gondozás vagy (2) a várólistás szokásos ellátás. A szokásos ellátást a megállapított konszenzusos gondozási irányelvek követéseként határozzák meg.25 A beavatkozás tervezett adagolása minimum 20 perc, heti 3 alkalommal 8 héten keresztül (összesen 8 óra). Egy 8 hetes időszakot választottak, hogy tükrözze a rehabilitációban kínált tipikus beavatkozási blokkokat a motoros teljesítmény erősítésére. Az otthoni rehabilitációs program megvalósíthatóságát ebben az időszakban az SMA.26 bizonyította A 20 perces foglalkozást azért választották, hogy minimálisra csökkentsék az SMA-ban szenvedő fiatalok fáradékonyságának lehetőségét. Az elsődleges eredményt közvetlenül a beavatkozás után, a 8. héten mérik; A várólistás kontrollcsoport résztvevői ezután lehetőséget kapnak, hogy hozzáférjenek az exergamehoz a nyílt szakaszban, így minden résztvevőnek lehetőségük lesz játszani. Ezt a tervezést a betegek preferenciái határozták meg, és a véletlenszerű összehasonlítási pontok elsődleges időpontját kínálja. (1. ábra) Ezt a vizsgálati protokollt a Standard Protocol Items: Recommendations for Interventional Trials (SPIRIT) – a SPIRIT-Outcomes 2022 bővítmény27 – használatával jelentették, és a klinikai vizsgálatokat a klinikai vizsgálati oldalon regisztrálják. a beiratkozás megkezdése előtt.

Az alkalmassági feltételeknek megfelelő SMA-val rendelkező toborzási fiatalokat meghívjuk a tanulmányba a British Columbia, Alberta, Ontario, Quebec és Nova Scotia állambeli együttműködő oldalainkon keresztül. A webhelyek a helyi etikai jóváhagyást és a szerződéses megállapodások megszerzését követően kezdik meg a toborzást. Résztvevőközpontú információs anyagokat, köztük az exergame beavatkozást bemutató videós bemutatókat dolgoztak ki, és hozzáférhetővé teszik a családok és a fiatalok tanulmányozásának elősegítése érdekében.

Bevételi feltételek A résztvevőknek a következő alkalmassági feltételeknek kell megfelelniük a randomizálás előtt: 1) 5q SMA megerősített genetikai diagnózisa; 2) 8-18 éves korig; 3) Képes önállóan ülve maradni támogatás nélkül legalább 10 másodpercig; 4) Legalább 2 pont a RULM A belépési pontjában (azaz "1 vagy 2 kezet képes a szájhoz emelni, de nem emelhet szájhoz egy 200 g-os súlyt"); 5) Betegségmódosító terápiával kezelték, és 5) beleegyezést kell adni.

A résztvevők kizárásra kerülnek, ha megfelelnek az alábbi kritériumok valamelyikének: 1) A helyszíni kutató szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálati eljárásoknak, 2) Súlyos gerincferdülés vagy kontraktúrák, amelyek zavarhatják a játékmenetet vagy a funkcionális felmérések sikeres befejezését, amint azt a klinikai értékelő, és 3) tervezett ortopédiai műtét 6 hónappal a beavatkozás és a követési időszak előtt vagy alatt. Nincsenek kizárási kritériumok az etetés támogatására, a non-invazív lélegeztetés használatára vagy az SMN2 példányszámra vonatkozóan.

Véletlenszerű elosztás és vakítás A véletlenszerű kiosztás 1:1 arányban történik a betegek számára: intervenciós csoport (aki játékos beavatkozást kap) vagy várólistás kontrollcsoport (a szokásos ellátás folytatása, beleértve a rendszeresen igénybe vett fizikai tevékenységeket és rehabilitációs szolgáltatásokat). A hatékony randomizálás és az allokáció elrejtése érdekében az Ottawai Kórházkutató Intézetben karbantartott web-alapú randomizációs rendszert fogjuk használni. Az elosztási szekvenciát számítógéppel állítják elő véletlenszerűen permutált, változó hosszúságú blokkok segítségével, amelyek el vannak rejtve a kutatók és a kutatók elől.

A vizsgálatban részt vevők és a kezelő klinikusok elvakítása a beavatkozás elosztására az összehasonlítandó beavatkozások jellege miatt nem lesz megvalósítható. Az eredményértékelők elvakítása az elsődleges kimenetel (COPM) tekintetében nem lehetséges, mivel a terapeuta által támogatott célokról van szó, akik az azonosított célokra építenek a heti virtuális találkozók során. A gondozók és a résztvevők vakok lesznek a korábbi COPM-pontszámokra. A Syde® digitális végpontjait számoló adattudósok vakok lesznek a kezelési ágra azáltal, hogy csak vizsgálati azonosítót és nyers Syde-kimenetet biztosítanak számukra, hogy csökkentsék az elfogult eredménymeghatározás kockázatát. A Kinect-adatokat kiszámoló adattudósok nem látják a kezelési időszakot (A vagy B). Ezenkívül az adatelemzők vakok lesznek a kezelt csoportra azáltal, hogy A és B csoportként szolgáltatják nekik az adatokat.

Beavatkozás Az exergaming beavatkozás a Tales from the Magic Keep, amelyet a betegpartnerekkel, a klinikusokkal és az F. Hoffmann-La Roche Ltd.-vel egyeztetve fejlesztettek ki, hogy a felső végtagokat és a törzs mozgását célozza meg SMA-ban szenvedő fiatalok körében. Az adagolás három heti otthoni alkalomból áll, 20 percig 8 héten keresztül. A vizsgálat helyszínén egy személyes kalibrálást és egy opcionális újrakalibrálást hajtanak végre.

A betegpartnerek és az INFORM RARE ifjúsági tanácsadó csoport az exergame tartalmaival és az integrált játékösztönzőkkel kapcsolatos információkkal szolgált, ami várhatóan megkönnyíti majd az exergaming beavatkozáshoz való ragaszkodást. A játék narratív elrendezést használ, amelyről kimutatták, hogy hatékonyabban tartja fenn az érdeklődést és a ragaszkodást.28 Tartalmaz egymás után kihívást jelentő küldetéseket és játékon belüli jutalmakat. A potenciális résztvevők megtekinthetik a felhasználó-központú információs anyagokat, beleértve az exergame interakciós videóbemutatókat, amelyek részletes információkat nyújtanak a játékról, hogy felkeltsék érdeklődésüket a részvétel iránt, és tájékoztassák a tanulmányi részvételi döntéseket. A résztvevők hetente kapnak virtuális bejelentkezést a vizsgálati gyógytornásznál/kutatási koordinátornál hibaelhárítási és motivációs célból. A betartást a játékmenet-követési űrlap segítségével önellenőrzi, és digitálisan rögzíti közvetlenül a Kinect érzékelőről. A hibaelhárítás érdekében havi találkozókat szerveznek az összes helyszín oktatói között