Un essai contrôlé randomisé en groupe parallèle basé sur un registre d'une intervention d'exergaming des membres supérieurs pour les enfants et les adolescents atteints d'amyotrophie spinale, avec une extension facultative en ouvert (INFORM SMA)

MÉTHODES ET ANALYSE Objectifs et hypothèses Cet ECR multisite sera mené sur les sites participants du registre pour déterminer si l'exergame Contes du donjon magique est plus efficace que les soins habituels pour améliorer les performances et la satisfaction professionnelles. Les critères de jugement secondaires détermineront les effets de cet exergame par rapport aux soins habituels sur la fatigue, les activités quotidiennes, l'activité motrice et la fonction motrice immédiatement après l'intervention à 8 semaines et après le départ à 16 semaines après une prolongation ouverte de 8 semaines supplémentaires.

Hypothèse principale Pour les jeunes atteints de SMA âgés de 8 à 18 ans, Tales from the Magic Keep sera plus efficace que les soins habituels immédiatement après l'intervention à 8 semaines pour améliorer les scores de performance et de satisfaction sur la mesure canadienne du rendement occupationnel (COPM) d'au moins un différence cliniquement significative de deux points.24 Hypothèses secondaires

Pour les jeunes atteints de SMA âgés de 8 à 18 ans, Tales from the Magic Keep sera plus efficace qu'un groupe témoin sur liste d'attente recevant les soins habituels immédiatement après l'intervention à 8 semaines :

1. Réduire la fatigue telle que mesurée sur le système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-SF).
2. Améliorer l'indépendance dans les activités de la vie quotidienne, mesurée sur l'échelle d'indépendance SMA (SMAIS).

3. Améliorer l'activité motrice maximale telle que mesurée par les sorties des membres supérieurs du Syde.

   De plus, nous émettons l'hypothèse que chez les jeunes atteints de SMA âgés de 8 à 18 ans, en utilisant une approche constructive de réponse au traitement basée sur le COPM immédiatement après l'intervention à 8 semaines et à 16 semaines après le départ :

4. L'espace de travail fonctionnel total calculé par Kinect sera plus réactif au changement par rapport au changement dans RULM.
5. Les paramètres numériques Syde® de changement dans l'effort de rotation du membre supérieur au 99e centile et l'accélération verticale du poignet au 99e centile seront plus sensibles au changement par rapport au changement de RULM.

Conception de l'essai Il s'agit d'un essai randomisé sur liste d'attente parallèle multisite basé sur un registre. Les participants atteints de SMA sous DMT seront randomisés dans l'un des deux bras : (1) intervention d'exergaming et soins habituels ou (2) soins habituels sur liste d'attente seuls. Les soins habituels seront définis comme suivant les directives de soins consensuelles établies.25 Le dosage prévu de l'intervention est d'un minimum de 20 minutes, 3 fois par semaine pendant 8 semaines (8 heures au total). Une période de 8 semaines a été choisie pour refléter les blocs d'intervention typiques proposés en rééducation pour renforcer les performances motrices. La faisabilité d’un programme de réadaptation à domicile sur cette période a été démontrée dans le SMA.26 Une séance de 20 minutes a été choisie pour minimiser le potentiel de fatigabilité chez les jeunes atteints de SMA. Le résultat principal est mesuré immédiatement après l'intervention à 8 semaines ; les participants du groupe témoin sur la liste d'attente auront alors la possibilité d'accéder à l'exergame pendant la phase ouverte, donnant à tous les participants la possibilité de jouer. Cette conception a été éclairée par les préférences des patients et offre un point temporel principal de points de comparaison randomisés. (Figure 1) Ce protocole d'étude est rapporté à l'aide des éléments du protocole standard : Recommandations pour les essais interventionnels (SPIRIT) - l'extension SPIRIT-Outcomes 202227 et sera enregistré sur Clinicaltrials.gov. avant de procéder à l'inscription.

Recrutement Les jeunes atteints de SMA répondant aux critères d'éligibilité seront invités à rejoindre l'étude via nos sites collaborateurs en Colombie-Britannique, en Alberta, en Ontario, au Québec et en Nouvelle-Écosse. Les sites commenceront à recruter une fois que l'approbation éthique locale et les accords contractuels auront été obtenus. Du matériel d'information centré sur les participants, y compris des démonstrations vidéo de l'intervention de jeu d'exercices, a été développé et sera rendu accessible pour aider les familles et les jeunes à en apprendre davantage sur l'étude.

Critères d'inclusion Les participants doivent répondre aux critères d'éligibilité suivants avant la randomisation : 1) Diagnostic génétique confirmé de 5q SMA ; 2) Âgés de 8 à 18 ans ; 3) Capable de rester assis indépendamment sans soutien pendant au moins 10 secondes ; 4) Un score d'au moins 2 points à l'élément d'entrée A du RULM (c'est-à-dire « Peut lever 1 ou 2 mains vers la bouche mais ne peut pas soulever un poids de 200 g jusqu'à la bouche »); 5) Traité avec un traitement de fond et 5) Fournir son consentement.

Les participants seront exclus s'ils répondent à l'un des critères suivants : 1) Incapacité de se conformer aux procédures d'étude selon l'investigateur du site, 2) Scoliose ou contractures sévères qui pourraient interférer avec le jeu ou avec la réussite des évaluations fonctionnelles, comme confirmé par le évaluateur clinique, et 3) chirurgie orthopédique planifiée 6 mois avant ou pendant l'intervention et la période de suivi. Il n'y a pas de critères d'exclusion liés à l'assistance alimentaire, à l'utilisation d'une ventilation non invasive ou au numéro de copie SMN2.

Allocation aléatoire et mise en aveugle La randomisation se produira avec un rapport d'attribution de 1 : 1 pour les patients : groupe d'intervention (recevant une intervention d'exergaming) ou groupe témoin sur liste d'attente (poursuivant les soins habituels, y compris les activités physiques et les services de réadaptation régulièrement consultés). Pour garantir une randomisation efficace et une répartition secrète, nous utiliserons un système de randomisation en ligne maintenu à l'Institut de recherche de l'Hôpital d'Ottawa. La séquence d'attribution sera générée par ordinateur à l'aide de blocs permutés de manière aléatoire de longueur variable, cachés aux enquêteurs et au personnel de recherche.

La mise en aveugle des participants à l'essai et des cliniciens traitants quant à l'attribution des interventions ne sera pas réalisable en raison de la nature des interventions à comparer. La mise en aveugle des évaluateurs des résultats pour le résultat principal (COPM) n'est pas possible car il s'agit d'objectifs autodéclarés soutenus par le thérapeute, qui s'appuiera sur les objectifs identifiés tout au long des réunions virtuelles hebdomadaires. Les soignants et les participants ne connaîtront pas les scores COPM précédents. Les scientifiques qui calculent les paramètres numériques Syde® ne connaîtront pas le bras de traitement en leur fournissant uniquement l'identifiant de l'étude et les résultats bruts de Syde afin de réduire le risque de vérification biaisée des résultats. Les data scientists calculant les données Kinect ne connaîtront pas la période de traitement (A ou B). De plus, les analystes de données ne connaîtront pas le groupe de traitement en leur fournissant les données en tant que groupes A et B.

Intervention L'intervention exergaming est Tales from the Magic Keep, développée en consultation avec des patients partenaires, des cliniciens et F. Hoffmann-La Roche Ltd pour cibler les membres supérieurs et les mouvements du tronc chez les jeunes atteints de SMA. Le dosage consistera en trois séances hebdomadaires à domicile de 20 minutes sur 8 semaines. Un étalonnage en personne et un recalibrage facultatif seront effectués sur le site d'étude.

Les patients partenaires et le groupe consultatif de jeunes INFORM RARE ont fourni des commentaires sur le contenu des jeux d'exercice et les incitations au jeu intégrées, une mesure qui, nous l'espérons, facilitera l'adhésion à l'intervention d'exercice. Le jeu utilise une conception narrative, qui s’est révélée plus efficace pour entretenir l’intérêt et l’adhésion.28 Il comprend successivement des missions difficiles et des récompenses en jeu. Les participants potentiels peuvent visionner du matériel d'information centré sur l'utilisateur, y compris des démonstrations vidéo d'interaction par jeu d'exercice, fournissant des informations détaillées sur le jeu pour susciter l'intérêt pour la participation et éclairer les décisions de participation à l'étude. Les participants recevront des enregistrements virtuels hebdomadaires avec le physiothérapeute/coordinateur de recherche de l'étude à des fins de dépannage et de motivation. L'adhésion sera à la fois auto-déclarée à l'aide d'un formulaire de suivi du gameplay et capturée numériquement directement à partir du capteur Kinect. Des réunions mensuelles seront organisées entre les formateurs de tous les sites pour le dépannage