Rekisteripohjainen rinnakkaisryhmäsatunnaiskontrolloitu kokeilu yläraajojen harjoitteluinterventiosta selkärangan lihasatrofiaa sairastaville lapsille ja nuorille valinnaisella avoimella laajennuksella (INFORM SMA)

MENETELMÄT JA ANALYYSI Tavoitteet ja hypoteesit Tämä monitoimipaikkainen RCT suoritetaan kaikissa osallistuvissa rekisterin toimipisteissä sen määrittämiseksi, onko Tales from the Magic Keep tavallista tehokkaampi hoito ammatillisen suorituskyvyn ja tyytyväisyyden parantamiseksi. Toissijaiset tulokset määrittävät tämän kokeilun vaikutukset tavanomaiseen hoitoon verrattuna väsymykseen, päivittäiseen toimintaan, motoriseen aktiivisuuteen ja motorisiin toimintoihin välittömästi toimenpiteen jälkeen 8 viikon kuluttua ja perustilanteen jälkeen 16 viikon kuluttua avoimen 8 viikon jatkoajan jälkeen.

Ensisijainen hypoteesi 8–18-vuotiaille nuorille, joilla on SMA, Tales from the Magic Keep on tavallista tehokkaampi hoito välittömästi hoidon jälkeen 8 viikon iässä ja parantaa suorituskykyä ja tyytyväisyyspisteitä Kanadan ammatillisen suorituskyvyn mittauksessa (COPM) vähintään kliinisesti merkityksellinen kahden pisteen ero.24 Toissijaiset hypoteesit

8–18-vuotiaille nuorille, joilla on SMA, Tales from the Magic Keep on tehokkaampi kuin jonotuslistan kontrolliryhmä, joka saa tavanomaista hoitoa välittömästi hoidon jälkeen 8 viikon kohdalla:

1. Väsymyksen vähentäminen mitattuna potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmästä (PROMIS-SF).
2. Itsenäisyyden parantaminen jokapäiväisessä elämässä SMA Independence Scale (SMAIS) -asteikolla mitattuna.

3. Parantaa huippumotorista aktiivisuutta mitattuna yläraajojen Sydestä.

   Lisäksi oletamme, että 8–18-vuotiailla nuorilla, joilla on SMA, kun käytetään COPM-arvoon perustuvaa hoitovasteen konstruktiomenetelmää välittömästi toimenpiteen jälkeen 8 viikkoa ja 16 viikkoa lähtötilanteen jälkeen:

4. Kinectin laskema Total Functional Workspace on herkempi muutoksiin verrattuna RULM:n muutokseen.
5. Syde®-digitaaliset päätepisteet 99. prosenttipisteen yläraajan pyörimisponnistuksen ja 99. prosenttipisteen pystysuoran ranteen kiihtyvyyden muutoksissa reagoivat paremmin muutokseen verrattuna RULM:n muutokseen.

Kokeilusuunnittelu Tämä on rekisteripohjainen, usean sivuston rinnakkainen jonotuslistan satunnaistettu kokeilu. Osallistujat, joilla on SMA DMT:ssä, satunnaistetaan toiseen kahdesta haarasta: (1) harjoitteleva interventio ja tavallinen hoito tai (2) jonotuslistalla tavallinen hoito yksin. Tavanomainen hoito määritellään vakiintuneiden konsensushoitoohjeiden mukaisesti.25 Intervention suunniteltu annostus on vähintään 20 minuuttia, 3 kertaa viikossa 8 viikon ajan (yhteensä 8 tuntia). 8 viikon jakso valittiin heijastelemaan tyypillisiä kuntoutuksen interventiolohkoja motorisen suorituskyvyn vahvistamiseksi. Kotipohjaisen kuntoutusohjelman toteutettavuus tänä aikana on osoitettu SMA.26:ssa 20 minuutin istunto valittiin minimoimaan SMA-potilaiden nuorten väsymys. Ensisijainen tulos mitataan välittömästi toimenpiteen jälkeen 8 viikon kohdalla; jonotuslistan kontrolliryhmän osallistujilla on sitten mahdollisuus päästä peliin avoimen vaiheen aikana, mikä antaa kaikille osallistujille mahdollisuuden pelata. Tämä malli perustui potilaiden mieltymyksiin, ja se tarjoaa ensisijaisen ajankohdan satunnaistetuille vertailupisteille. (Kuva 1) Tämä tutkimusprotokolla on raportoitu käyttämällä Standard Protocol Items: Recommendations for Interventional Trials (SPIRIT) -laajennusta SPIRIT-Outcomes 202227, ja se rekisteröidään osoitteessa klinikan.gov. ennen ilmoittautumisen aloittamista.

Rekrytointinuoriso, jonka SMA täyttää kelpoisuusehdot, kutsutaan mukaan tutkimukseen yhteistyösivustojemme kautta British Columbiassa, Albertassa, Ontariossa, Quebecissä ja Nova Scotiassa. Sivustot alkavat rekrytoida, kun paikalliset eettiset hyväksynnät ja sopimussopimukset on saatu. Osallistujakeskeisiä tiedotusmateriaaleja, mukaan lukien videoesitykset exergame-interventiosta, on kehitetty ja ne tuodaan saataville perheiden ja nuorten tukemiseksi tutkimuksesta oppimisessa.

Osallistumiskriteerit Osallistujien on täytettävä seuraavat kelpoisuusvaatimukset ennen satunnaistamista: 1) 5q SMA:n vahvistettu geneettinen diagnoosi; 2) 8-18-vuotiaat; 3) Pystyy istumaan itsenäisesti ilman tukea vähintään 10 sekuntia; 4) Vähintään 2 pistettä RULM:n hakukohdassa A (eli "Voi nostaa 1 tai 2 kättä suulle, mutta ei voi nostaa siinä olevaa 200 g painoa suuhun"); 5) hoidetaan sairautta modifioivalla hoidolla ja 5) anna suostumus.

Osallistujat suljetaan pois, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä: 1) kyvyttömyys noudattaa tutkimusmenetelmiä paikan päällä tutkijan mukaan, 2) vaikea skolioosi tai supistukset, jotka häiritsevät pelaamista tai toiminnallisten arviointien onnistunutta loppuunsaattamista, kuten tutkija vahvistaa. kliininen arvioija ja 3) suunniteltu ortopedinen leikkaus 6 kuukautta ennen interventiota ja seurantajaksoa tai sen aikana. Ruokintatukeen, noninvasiivisen ventilaation käyttöön tai SMN2-kopionumeroon ei liity poissulkemiskriteerejä.

Satunnainen allokointi ja sokkouttaminen Satunnaistaminen tapahtuu 1:1-allokaatiosuhteella potilaille: interventioryhmä (saa harjoitteleva interventio) tai jonotuslistakontrolliryhmä (jatkoa tavanomaista hoitoa, mukaan lukien kaikki säännöllisesti käytettävät fyysiset aktiviteetit ja kuntoutuspalvelut). Tehokkaan satunnaistamisen ja allokoinnin salaamisen varmistamiseksi käytämme Ottawa Hospital Research Institutessa ylläpidettyä verkkopohjaista satunnaistusjärjestelmää. Jakosekvenssi luodaan tietokoneella käyttämällä satunnaisesti permutoituja vaihtelevan pituisia lohkoja, jotka ovat piilossa tutkijoilta ja tutkimushenkilöstöltä.

Tutkimukseen osallistuneiden ja hoitavien kliinikkojen sokkouttaminen interventioiden jakamiseen ei ole mahdollista vertailtavien interventioiden luonteen vuoksi. Ensisijaisen tuloksen (COPM) tulosarvioijien sokaiseminen ei ole mahdollista, koska kyseessä ovat itseraportoidut tavoitteet, joita terapeutti tukee tunnistettuihin tavoitteisiin viikoittaisissa virtuaalikokouksissa. Omaishoitajat ja osallistujat sokeutuvat aikaisempien COPM-pisteiden suhteen. Syde®-digitaalisia päätepisteitä laskevat datatieteilijät sokeutuvat hoitohaaraan antamalla heille vain tutkimustunnus ja raaka Syde-tulostus, jotta voidaan vähentää puolueellisen lopputuloksen riskiä. Kinect-tietoja laskevat datatieteilijät ovat sokeita hoitojaksolle (A tai B). Lisäksi data-analyytikot sokennetaan hoitoryhmälle toimittamalla heille tiedot ryhminä A ja B.

Interventio Exergaming-interventio on Tales from the Magic Keep, joka on kehitetty yhteistyössä potilaskumppaneiden, kliinikkojen ja F. Hoffmann-La Roche Ltd:n kanssa kohdentamaan yläraajojen ja vartalon liikkeitä nuorilla SMA-potilailla. Annostelu koostuu kolmesta viikoittaisesta 20 minuutin kotihoidosta 8 viikon aikana. Tutkimuspaikalla suoritetaan yksi henkilökohtainen kalibrointi ja valinnainen uudelleenkalibrointi.

Potilaskumppanit ja INFORM RARE -nuorten neuvoa-antava ryhmä antoivat panoksensa exergame-sisällöstä ja integroiduista pelikannustimista. Odotamme toimenpiteen helpottavan pelaamistoimenpiteeseen sitoutumista. Peli käyttää kerronnallista suunnittelua, jonka on osoitettu olevan tehokkaampi ylläpitämään kiinnostusta ja sitoutumista.28 Se sisältää peräkkäin haastavia tehtäviä ja pelin sisäisiä palkintoja. Potentiaaliset osallistujat voivat katsella käyttäjäkeskeisiä tietomateriaaleja, mukaan lukien videoesitykset exergame-vuorovaikutuksesta, jotka tarjoavat yksityiskohtaista tietoa pelistä, mikä herättää kiinnostusta osallistumiseen ja antaa tietoa tutkimukseen osallistumispäätöksistä. Osallistujat saavat viikoittain virtuaaliset lähtöselvitykset tutkimuksen fysioterapeutin/tutkimuskoordinaattorin luona vianetsintä- ja motivaatiotarkoituksiin. Kiinnittymisestä ilmoitetaan sekä itse pelin seurantalomakkeella että se tallennetaan digitaalisesti suoraan Kinect-anturista. Kaikkien toimipisteiden kouluttajien kesken järjestetään kuukausittaisia ​​tapaamisia vianetsintää varten