AA 型淀粉样变性的治疗
2025年2月16日 更新者：Nelson Leung, MD
实验性反义寡核苷酸 (ASO) 治疗 AA 型淀粉样变性的开放标签单中心、单患者研究
本研究的目的是评估 AA 型淀粉样变性患者皮下注射 nL-SAA1-01 的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 活检证实 AA 型淀粉样变性
- 可测量的疾病
- 能够前往研究地点并遵守与研究相关的后续检查和/或程序并提供参与者的医疗记录
排除标准：
- 参与者有任何根据现场调查员的意见将最终阻止研究程序完成的条件
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：nL-SAA1-01
受试者将接受nL-SAA1-01皮下注射
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个性化反义寡核苷酸
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件和/或严重不良事件
大体时间：1年
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经历的不良事件和/或严重不良事件的数量
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾功能变化
大体时间：基线，1 年
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肾功能的变化通过肾小球滤过率（GFR）来衡量
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基线，1 年
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生活质量的变化——身体健康
大体时间：基线，1 年
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身体健康将使用线性模拟量表评估 (LASA) 进行测量。李克特量表从 0（尽可能差）到 10（尽可能好），等级越高表明生活质量越高。
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基线，1 年
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生活质量的变化——情绪健康
大体时间：基线，1 年
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情绪健康将使用线性模拟量表评估 (LASA) 进行测量。李克特量表从 0（尽可能差）到 10（尽可能好），评级越高表明生活质量越高。
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基线，1 年
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生活质量的改变——精神福祉
大体时间：基线，1 年
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精神健康将使用线性模拟量表评估 (LASA) 进行测量。李克特量表从 0（尽可能差）到 10（尽可能好），其中较高的评分表明生活质量较高。
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基线，1 年
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生活质量的变化——智力健康
大体时间：基线，1 年
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智力健康将使用线性模拟量表评估 (LASA) 进行测量。李克特量表从 0（尽可能差）到 10（尽可能好），其中评分越高表明生活质量越高。
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基线，1 年
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生活质量的变化——整体福祉
大体时间：基线，1 年
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总体幸福感将使用线性模拟量表评估 (LASA) 进行衡量。李克特量表从 0（尽可能差）到 10（尽可能好），其中较高的评分表明生活质量较高。
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基线，1 年
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开始透析
大体时间：1年
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首次服用研究产品与需要透析之间的时间间隔
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1年
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肾移植的启动
大体时间：1年
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首次服用研究产品与需要进行肾移植之间的时间间隔。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Nelson Leung, MD、Mayo Clinic
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月28日
初级完成 (实际的)
2024年12月2日
研究完成 (实际的)
2024年12月2日
研究注册日期
首次提交
2024年4月30日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月30日
首次发布 (实际的)
2024年5月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月16日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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