Tratamiento de la amiloidosis AA
16 de febrero de 2025 actualizado por: Nelson Leung, MD
Un estudio abierto de un solo centro y de un solo paciente de un tratamiento experimental con oligonucleótidos antisentido (ASO) en la amiloidosis AA
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de una inyección subcutánea de nL-SAA1-01 en un paciente con amiloidosis AA.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Amiloidosis AA comprobada por biopsia
- Enfermedad medible
- Capacidad para viajar al sitio del estudio y cumplir con los exámenes y/o procedimientos de seguimiento relacionados con el estudio y brindar acceso a los registros médicos del participante.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene alguna condición que, en opinión del investigador del sitio, en última instancia impediría la finalización de los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: nL-SAA1-01
El sujeto recibirá una inyección subcutánea de nL-SAA1-01.
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Oligonucleótido antisentido personalizado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos y/o eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 1 año
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Número de eventos adversos y/o eventos adversos graves experimentados
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la función renal
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año
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El cambio en la función renal se mide mediante la tasa de filtración glomerular (TFG)
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Línea de base, 1 año
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Cambio en la calidad de vida - bienestar físico
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año
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El bienestar físico se medirá mediante una evaluación de escala analógica lineal (LASA). La escala Likert va de 0 (lo más malo posible) a 10 (lo mejor posible), donde una calificación más alta sugiere una mayor calidad de vida.
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Línea de base, 1 año
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Cambio en la calidad de vida - bienestar emocional
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año
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El bienestar emocional se medirá mediante una evaluación de escala analógica lineal (LASA). La escala Likert va de 0 (lo más malo posible) a 10 (lo mejor posible), donde una calificación más alta sugiere una mayor calidad de vida.
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Línea de base, 1 año
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Cambio en la calidad de vida - bienestar espiritual
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año
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El bienestar espiritual se medirá mediante una evaluación de escala analógica lineal (LASA). La escala Likert va de 0 (lo más malo posible) a 10 (lo más bueno posible), donde una calificación más alta sugiere una mayor calidad de vida.
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Línea de base, 1 año
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Cambio en la calidad de vida - bienestar intelectual
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año
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El bienestar intelectual se medirá mediante una evaluación de escala analógica lineal (LASA). La escala Likert va de 0 (lo más malo posible) a 10 (lo más bueno posible), donde una calificación más alta sugiere una mayor calidad de vida.
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Línea de base, 1 año
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Cambio en la calidad de vida: bienestar general
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año
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El bienestar general se medirá mediante una evaluación de escala analógica lineal (LASA). La escala Likert va de 0 (lo más malo posible) a 10 (lo más bueno posible), donde una calificación más alta sugiere una mayor calidad de vida.
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Línea de base, 1 año
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Inicio de diálisis
Periodo de tiempo: 1 año
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La cantidad de tiempo entre la primera dosis del producto en investigación y la necesidad de diálisis.
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1 año
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Inicio del trasplante de riñón
Periodo de tiempo: 1 año
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La cantidad de tiempo entre la primera dosis del producto en investigación y la necesidad de un trasplante de riñón.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Actual)
2 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
2 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
2 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 22-005092
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .