Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Tratamento da Amiloidose AA

5 de junho de 2024 atualizado por: Nelson Leung, MD

Um estudo aberto de centro único e paciente único de um tratamento experimental com oligonucleotídeo antisense (ASO) na amiloidose AA

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia de uma injeção subcutânea de nL-SAA1-01 em um paciente com Amiloidose AA.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Amiloidose AA comprovada por biópsia
  • Doença mensurável
  • Capacidade de viajar até o local do estudo e aderir aos exames e/ou procedimentos de acompanhamento relacionados ao estudo e fornecer acesso aos registros médicos do participante

Critério de exclusão:

  • O participante tem qualquer condição que, na opinião do investigador do centro, impediria a conclusão dos procedimentos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: nL-SAA1-01
O sujeito receberá injeção subcutânea de nL-SAA1-01
Medicamento: nL-SAA1-01
Oligonucleotídeo antisense personalizado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos e/ou eventos adversos graves
Prazo: 1 ano
Número de eventos adversos e/ou eventos adversos graves ocorridos
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na função renal
Prazo: Linha de base, 1 ano
A mudança na função renal é medida pela taxa de filtração glomerular (TFG)
Linha de base, 1 ano
Mudança na qualidade de vida – bem-estar físico
Prazo: Linha de base, 1 ano
O bem-estar físico será medido usando uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma maior qualidade de vida.
Linha de base, 1 ano
Mudança na qualidade de vida – bem-estar emocional
Prazo: Linha de base, 1 ano
O bem-estar emocional será medido por meio de uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma maior qualidade de vida.
Linha de base, 1 ano
Mudança na qualidade de vida – bem-estar espiritual
Prazo: Linha de base, 1 ano
O bem-estar espiritual será medido usando uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma maior qualidade de vida.
Linha de base, 1 ano
Mudança na qualidade de vida – bem-estar intelectual
Prazo: Linha de base, 1 ano
O bem-estar intelectual será medido usando uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma maior qualidade de vida.
Linha de base, 1 ano
Mudança na qualidade de vida – bem-estar geral
Prazo: Linha de base, 1 ano
O bem-estar geral será medido usando uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma qualidade de vida mais alta.
Linha de base, 1 ano
Início da diálise
Prazo: 1 ano
A quantidade de tempo entre a primeira dose do produto sob investigação e a necessidade de diálise
1 ano
Início do transplante renal
Prazo: 1 ano
A quantidade de tempo entre a primeira dose do produto sob investigação e a necessidade de um transplante renal.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nelson Leung, MD

Investigadores

  • Investigador principal: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

2 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de junho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de junho de 2024

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 22-005092

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Amiloidose AA

Ensaios clínicos em nL-SAA1-01

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Bangladesh

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever