Tratamento da Amiloidose AA
16 de fevereiro de 2025 atualizado por: Nelson Leung, MD
Um estudo aberto de centro único e paciente único de um tratamento experimental com oligonucleotídeo antisense (ASO) na amiloidose AA
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia de uma injeção subcutânea de nL-SAA1-01 em um paciente com Amiloidose AA.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Amiloidose AA comprovada por biópsia
- Doença mensurável
- Capacidade de viajar até o local do estudo e aderir aos exames e/ou procedimentos de acompanhamento relacionados ao estudo e fornecer acesso aos registros médicos do participante
Critério de exclusão:
- O participante tem qualquer condição que, na opinião do investigador do centro, impediria a conclusão dos procedimentos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: nL-SAA1-01
O sujeito receberá injeção subcutânea de nL-SAA1-01
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Oligonucleotídeo antisense personalizado
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos adversos e/ou eventos adversos graves
Prazo: 1 ano
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Número de eventos adversos e/ou eventos adversos graves ocorridos
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na função renal
Prazo: Linha de base, 1 ano
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A mudança na função renal é medida pela taxa de filtração glomerular (TFG)
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Linha de base, 1 ano
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Mudança na qualidade de vida – bem-estar físico
Prazo: Linha de base, 1 ano
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O bem-estar físico será medido usando uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma maior qualidade de vida.
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Linha de base, 1 ano
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Mudança na qualidade de vida – bem-estar emocional
Prazo: Linha de base, 1 ano
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O bem-estar emocional será medido por meio de uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma maior qualidade de vida.
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Linha de base, 1 ano
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Mudança na qualidade de vida – bem-estar espiritual
Prazo: Linha de base, 1 ano
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O bem-estar espiritual será medido usando uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma maior qualidade de vida.
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Linha de base, 1 ano
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Mudança na qualidade de vida – bem-estar intelectual
Prazo: Linha de base, 1 ano
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O bem-estar intelectual será medido usando uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma maior qualidade de vida.
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Linha de base, 1 ano
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Mudança na qualidade de vida – bem-estar geral
Prazo: Linha de base, 1 ano
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O bem-estar geral será medido usando uma avaliação em escala analógica linear (LASA). A escala Likert vai de 0 (o pior possível) a 10 (o melhor possível), onde uma classificação mais alta sugere uma qualidade de vida mais alta.
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Linha de base, 1 ano
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Início da diálise
Prazo: 1 ano
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A quantidade de tempo entre a primeira dose do produto sob investigação e a necessidade de diálise
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1 ano
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Início do transplante renal
Prazo: 1 ano
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A quantidade de tempo entre a primeira dose do produto sob investigação e a necessidade de um transplante renal.
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Real)
2 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
2 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
2 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 22-005092
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .