AAアミロイドーシスの治療
2024年6月5日 更新者:Nelson Leung, MD
AAアミロイドーシスにおける実験的アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)治療の非盲検単一施設、単一患者研究
この研究の目的は、AA アミロイドーシス患者における nL-SAA1-01 の皮下注射の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 生検によりAAアミロイドーシスが証明された
- 測定可能な病気
- 研究現場に赴き、研究関連のフォローアップ検査および/または手順を遵守し、参加者の医療記録へのアクセスを提供する能力
除外基準:
- 参加者は、最終的に研究手順の完了を妨げると施設調査員が判断する何らかの症状を抱えている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
---|---|
実験的:nL-SAA1-01
被験者はnL-SAA1-01の皮下注射を受けます
|
パーソナライズされたアンチセンスオリゴヌクレオチド
|
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
有害事象および/または重篤な有害事象
時間枠:1年
|
経験した有害事象および/または重篤な有害事象の数
|
1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
腎機能の変化
時間枠:ベースライン、1 年
|
腎機能の変化は糸球体濾過率(GFR)によって測定されます。
|
ベースライン、1 年
|
生活の質の変化 - 身体的な健康
時間枠:ベースライン、1 年
|
身体的健康状態は、線形アナログスケール評価 (LASA) を使用して測定されます。リッカートスケールは 0 (できるだけ悪い) から 10 (できるだけ良い) で実行され、評価が高いほど生活の質が高いことを示します。
|
ベースライン、1 年
|
生活の質の変化 - 精神的な幸福
時間枠:ベースライン、1 年
|
感情的な幸福度は、線形アナログ スケール評価 (LASA) を使用して測定されます。リッカート スケールは 0 (できるだけ悪い) から 10 (できるだけ良い) で実行され、評価が高いほど生活の質が高いことを示します。
|
ベースライン、1 年
|
生活の質の変化 - 精神的な幸福
時間枠:ベースライン、1 年
|
精神的な幸福度は、線形アナログ スケール評価 (LASA) を使用して測定されます。リッカート スケールは 0 (できるだけ悪い) から 10 (できるだけ良い) で実行され、評価が高いほど生活の質が高いことを示します。
|
ベースライン、1 年
|
生活の質の変化 - 知的幸福
時間枠:ベースライン、1 年
|
知的幸福度は、線形アナログスケール評価 (LASA) を使用して測定されます。リッカートスケールは 0 (可能な限り悪い) から 10 (可能な限り良い) で実行され、評価が高いほど生活の質が高いことを示します。
|
ベースライン、1 年
|
生活の質の変化 - 全体的な幸福感
時間枠:ベースライン、1 年
|
全体的な幸福度は、線形アナログスケール評価 (LASA) を使用して測定されます。リッカートスケールは 0 (できるだけ悪い) から 10 (できるだけ良い) で実行され、評価が高いほど生活の質が高いことを示します。
|
ベースライン、1 年
|
透析の開始
時間枠:1年
|
治験薬の初回投与から透析が必要になるまでの時間
|
1年
|
腎臓移植の開始
時間枠:1年
|
治験薬の最初の投与から腎臓移植が必要になるまでの時間。
|
1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者:Nelson Leung, MD、Mayo Clinic
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月28日
一次修了 (推定)
2025年1月1日
研究の完了 (推定)
2025年1月1日
試験登録日
最初に提出
2024年4月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月30日
最初の投稿 (実際)
2024年5月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月5日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 22-005092
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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