Traitement de l’amylose AA
16 février 2025 mis à jour par: Nelson Leung, MD
Une étude ouverte à centre unique et sur un seul patient d'un traitement expérimental par oligonucléotide antisens (ASO) dans l'amylose AA
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une injection sous-cutanée de nL-SAA1-01 chez un patient atteint d'amylose AA.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Amylose AA prouvée par biopsie
- Maladie mesurable
- Capacité à se rendre sur le site de l'étude, à se conformer aux examens et/ou procédures de suivi liés à l'étude et à donner accès aux dossiers médicaux des participants.
Critère d'exclusion:
- Le participant présente une condition qui, de l'avis de l'enquêteur du site, empêcherait en fin de compte l'achèvement des procédures d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: nL-SAA1-01
Le sujet recevra une injection sous-cutanée de nL-SAA1-01
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Oligonucléotide antisens personnalisé
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables et/ou événements indésirables graves
Délai: 1 an
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Nombre d'événements indésirables et/ou d'événements indésirables graves survenus
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la fonction rénale
Délai: Base de référence, 1 an
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L'évolution de la fonction rénale est mesurée par le débit de filtration glomérulaire (DFG)
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Base de référence, 1 an
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Changement de qualité de vie - bien-être physique
Délai: Base de référence, 1 an
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Le bien-être physique sera mesuré à l'aide d'une évaluation sur une échelle analogique linéaire (LASA). L'échelle de Likert va de 0 (aussi mauvais que possible) à 10 (aussi bon que possible) où une note plus élevée suggère une meilleure qualité de vie.
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Base de référence, 1 an
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Changement de qualité de vie - bien-être émotionnel
Délai: Base de référence, 1 an
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Le bien-être émotionnel sera mesuré à l'aide d'une évaluation sur une échelle analogique linéaire (LASA). L'échelle de Likert va de 0 (aussi mauvais que possible) à 10 (aussi bon que possible) où une note plus élevée suggère une meilleure qualité de vie.
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Base de référence, 1 an
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Changement de qualité de vie - bien-être spirituel
Délai: Base de référence, 1 an
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Le bien-être spirituel sera mesuré à l'aide d'une évaluation sur une échelle analogique linéaire (LASA). L'échelle de Likert va de 0 (aussi mauvais que possible) à 10 (aussi bon que possible) où une note plus élevée suggère une meilleure qualité de vie.
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Base de référence, 1 an
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Changement de qualité de vie - bien-être intellectuel
Délai: Base de référence, 1 an
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Le bien-être intellectuel sera mesuré à l'aide d'une évaluation sur une échelle analogique linéaire (LASA). L'échelle de Likert va de 0 (aussi mauvais que possible) à 10 (aussi bon que possible) où une note plus élevée suggère une qualité de vie supérieure.
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Base de référence, 1 an
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Changement de qualité de vie – bien-être général
Délai: Base de référence, 1 an
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Le bien-être global sera mesuré à l'aide d'une évaluation sur une échelle analogique linéaire (LASA). L'échelle de Likert va de 0 (aussi mauvais que possible) à 10 (aussi bon que possible) où une note plus élevée suggère une meilleure qualité de vie.
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Base de référence, 1 an
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Début de la dialyse
Délai: 1 an
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Le temps écoulé entre la première dose du produit expérimental et la nécessité d'une dialyse
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1 an
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Début de la transplantation rénale
Délai: 1 an
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Le temps écoulé entre la première dose du produit expérimental et la nécessité d'une transplantation rénale.
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 novembre 2023
Achèvement primaire (Réel)
2 décembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
2 décembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 avril 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2024
Première publication (Réel)
2 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 février 2025
Dernière vérification
1 janvier 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 22-005092
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .