Az AA amiloidózis kezelése
2025. február 16. frissítette: Nelson Leung, MD
Nyílt elrendezésű, egyetlen központ, egy beteg vizsgálata egy kísérleti antiszensz oligonukleotid (ASO) kezelésről AA amiloidózisban
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az nL-SAA1-01 szubkután injekciójának biztonságosságát és hatékonyságát AA-amiloidózisban szenvedő betegekben.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Biopsziával igazolt AA amiloidózis
- Mérhető betegség
- Képes utazni a vizsgálati helyszínre, betartani a tanulmányokkal kapcsolatos nyomon követési vizsgálatokat és/vagy eljárásokat, valamint hozzáférést biztosítani a résztvevő egészségügyi feljegyzéseihez
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnek olyan feltétele van, amely a helyszíni kutató véleménye szerint végső soron megakadályozná a vizsgálati eljárások befejezését
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: nL-SAA1-01
Az alany szubkután nL-SAA1-01 injekciót kap
|
Személyre szabott antiszensz oligonukleotid
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események és/vagy súlyos nemkívánatos események
Időkeret: 1 év
|
A tapasztalt nemkívánatos események és/vagy súlyos nemkívánatos események száma
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a veseműködésben
Időkeret: Alapállapot, 1 év
|
A vesefunkció változását a glomeruláris filtrációs ráta (GFR) méri.
|
Alapállapot, 1 év
|
|
Az életminőség változása – testi jólét
Időkeret: Alapállapot, 1 év
|
A fizikai jólétet a Linear Analog Scale Assessment (LASA) segítségével mérik. A Likert-skála 0-tól (a lehető legrosszabb) 10-ig (a lehető legjobbig) fut, ahol a magasabb értékelés magasabb életminőséget jelez.
|
Alapállapot, 1 év
|
|
Az életminőség változása – érzelmi jólét
Időkeret: Alapállapot, 1 év
|
Az érzelmi jólétet a Linear Analog Scale Assessment (LASA) segítségével mérik. A Likert-skála 0-tól (a lehető legrosszabb) 10-ig (a lehető legjobbig) fut, ahol a magasabb értékelés magasabb életminőséget jelez.
|
Alapállapot, 1 év
|
|
Az életminőség változása – lelki jólét
Időkeret: Alapállapot, 1 év
|
A lelki jólétet a Linear Analog Scale Assessment (LASA) segítségével mérik. A Likert-skála 0-tól (a lehető legrosszabb) 10-ig (a lehető legjobbig) fut, ahol a magasabb értékelés magasabb életminőséget jelez.
|
Alapállapot, 1 év
|
|
Az életminőség változása – intellektuális jólét
Időkeret: Alapállapot, 1 év
|
Az intellektuális jólétet a Lineáris Analog Scale Assessment (LASA) segítségével mérik. A Likert-skála 0-tól (a lehető legrosszabb) 10-ig (a lehető legjobbig) fut, ahol a magasabb értékelés magasabb életminőséget jelez.
|
Alapállapot, 1 év
|
|
Az életminőség változása – általános jólét
Időkeret: Alapállapot, 1 év
|
Az általános jólétet a Linear Analog Scale Assessment (LASA) segítségével mérik. A Likert-skála 0-tól (a lehető legrosszabb) 10-ig (a lehető legjobbig) fut, ahol a magasabb értékelés magasabb életminőséget jelez.
|
Alapállapot, 1 év
|
|
A dialízis megkezdése
Időkeret: 1 év
|
A vizsgálati készítmény első adagja és a dialízis szükségessége közötti idő
|
1 év
|
|
Vesetranszplantáció megkezdése
Időkeret: 1 év
|
A vizsgálati készítmény első adagja és a veseátültetés szükségessége közötti idő.
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. november 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. december 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. december 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. április 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 30.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. február 16.
Utolsó ellenőrzés
2025. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 22-005092
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .