Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba AA amyloidózy

16. února 2025 aktualizováno: Nelson Leung, MD

Otevřená studie experimentálního antisense oligonukleotidu (ASO) u AA amyloidózy pro jednoho pacienta s jedním centrem

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost subkutánní injekce nL-SAA1-01 u pacienta s AA amyloidózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Biopsie prokázaná AA amyloidóza
  • Měřitelná nemoc
  • Schopnost cestovat na místo studie a dodržovat následná vyšetření a/nebo postupy související se studií a poskytovat přístup k lékařským záznamům účastníka

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má jakoukoli podmínku, která by podle názoru zkoušejícího v konečném důsledku bránila dokončení postupů studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: nL-SAA1-01
Subjekt dostane subkutánní injekci nL-SAA1-01
Lék: nL-SAA1-01
Personalizovaný antisense oligonukleotid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody a/nebo závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 1 rok
Počet zaznamenaných nežádoucích příhod a/nebo závažných nežádoucích příhod
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkce ledvin
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok
Změna funkce ledvin se měří rychlostí glomerulární filtrace (GFR)
Výchozí stav, 1 rok
Změna kvality života – fyzická pohoda
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok
Fyzická pohoda bude měřena pomocí lineární analogové škály (LASA) Likertova škála se pohybuje od 0 (nejhorší, jak je to možné) do 10 (nejlepší je to možné), kde vyšší hodnocení naznačuje vyšší kvalitu života.
Výchozí stav, 1 rok
Změna kvality života – emoční pohoda
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok
Emoční pohoda bude měřena pomocí lineární analogové škály (LASA) Likertova škála se pohybuje od 0 (nejhorší, jak je to možné) do 10 (nejlepší je to možné), kde vyšší hodnocení naznačuje vyšší kvalitu života.
Výchozí stav, 1 rok
Změna kvality života – duchovní pohoda
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok
Duchovní pohoda bude měřena pomocí Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likertova škála se pohybuje od 0 (co nejhorší) do 10 (co nejlepší), kde vyšší hodnocení naznačuje vyšší kvalitu života.
Výchozí stav, 1 rok
Změna kvality života – intelektuální pohoda
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok
Intelektuální pohoda bude měřena pomocí lineárního analogového hodnocení (LASA) Likertova škála se pohybuje od 0 (nejhorší, jak je to možné) do 10 (nejlepší je to možné), kde vyšší hodnocení naznačuje vyšší kvalitu života.
Výchozí stav, 1 rok
Změna kvality života – celková pohoda
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok
Celková pohoda bude měřena pomocí lineární analogové škály (LASA) Likertova škála se pohybuje od 0 (nejhorší, jak je to možné) do 10 (nejlepší je to možné), kde vyšší hodnocení naznačuje vyšší kvalitu života.
Výchozí stav, 1 rok
Zahájení dialýzy
Časové okno: 1 rok
Doba mezi první dávkou hodnoceného přípravku a potřebou dialýzy
1 rok
Zahájení transplantace ledviny
Časové okno: 1 rok
Doba mezi první dávkou hodnoceného přípravku a potřebou transplantace ledviny.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nelson Leung, MD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

2. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

2. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

2. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 22-005092

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AA amyloidóza

Klinické studie na nL-SAA1-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit