Behandeling van AA-amyloïdose
16 februari 2025 bijgewerkt door: Nelson Leung, MD
Een open-label single-center onderzoek bij één patiënt naar een experimentele antisense-oligonucleotide (ASO)-behandeling bij AA-amyloïdose
Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van een subcutane injectie van nL-SAA1-01 bij een patiënt met AA-amyloïdose te beoordelen.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Biopsie bewezen AA-amyloïdose
- Meetbare ziekte
- Mogelijkheid om naar de onderzoekslocatie te reizen en zich te houden aan studiegerelateerde vervolgonderzoeken en/of -procedures en toegang te verlenen tot de medische dossiers van de deelnemer
Uitsluitingscriteria:
- De deelnemer heeft enige voorwaarde die naar de mening van de onderzoeker van de locatie uiteindelijk de voltooiing van de onderzoeksprocedures in de weg zou staan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: nL-SAA1-01
De proefpersoon krijgt een subcutane injectie van nL-SAA1-01
|
Gepersonaliseerde antisense-oligonucleotide
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen en/of ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Aantal ervaren bijwerkingen en/of ernstige bijwerkingen
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de nierfunctie
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar
|
De verandering in de nierfunctie wordt gemeten aan de hand van de glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)
|
Basislijn, 1 jaar
|
|
Verandering in de kwaliteit van leven - fysiek welzijn
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar
|
Het fysieke welzijn zal worden gemeten met behulp van een Linear Analog Scale Assessment (LASA). De Likert-schaal loopt van 0 (zo slecht mogelijk) tot 10 (zo goed mogelijk), waarbij een hogere beoordeling een hogere kwaliteit van leven suggereert.
|
Basislijn, 1 jaar
|
|
Verandering in de kwaliteit van leven - emotioneel welzijn
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar
|
Emotioneel welzijn zal worden gemeten met behulp van een Linear Analog Scale Assessment (LASA). De Likert-schaal loopt van 0 (zo slecht mogelijk) tot 10 (zo goed mogelijk), waarbij een hogere beoordeling een hogere kwaliteit van leven suggereert.
|
Basislijn, 1 jaar
|
|
Verandering in de kwaliteit van leven - spiritueel welzijn
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar
|
Het spirituele welzijn wordt gemeten met behulp van een Linear Analog Scale Assessment (LASA). De Likert-schaal loopt van 0 (zo slecht mogelijk) tot 10 (zo goed mogelijk), waarbij een hogere beoordeling een hogere kwaliteit van leven suggereert.
|
Basislijn, 1 jaar
|
|
Verandering in de kwaliteit van leven - intellectueel welzijn
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar
|
Het intellectuele welzijn zal worden gemeten met behulp van een Linear Analog Scale Assessment (LASA). De Likert-schaal loopt van 0 (zo slecht mogelijk) tot 10 (zo goed mogelijk), waarbij een hogere beoordeling een hogere kwaliteit van leven suggereert.
|
Basislijn, 1 jaar
|
|
Verandering in de kwaliteit van leven - algemeen welzijn
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar
|
Het algehele welzijn wordt gemeten met behulp van een Linear Analog Scale Assessment (LASA). De Likert-schaal loopt van 0 (zo slecht mogelijk) tot 10 (zo goed mogelijk), waarbij een hogere beoordeling een hogere kwaliteit van leven suggereert.
|
Basislijn, 1 jaar
|
|
Start van dialyse
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De hoeveelheid tijd tussen de eerste dosis van het onderzoeksproduct en de noodzaak van dialyse
|
1 jaar
|
|
Start van een niertransplantatie
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De hoeveelheid tijd tussen de eerste dosis van het onderzoeksproduct en de noodzaak van een niertransplantatie.
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 november 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 december 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 april 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 april 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 22-005092
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .