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Trattamento dell'amiloidosi AA

16 febbraio 2025 aggiornato da: Nelson Leung, MD

Uno studio in aperto su un singolo centro e su un singolo paziente su un trattamento sperimentale con oligonucleotidi antisenso (ASO) nell'amiloidosi AA

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di un'iniezione sottocutanea di nL-SAA1-01 in un paziente affetto da amiloidosi AA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • La biopsia ha dimostrato l'amiloidosi AA
  • Malattia misurabile
  • Capacità di recarsi presso il sito dello studio e aderire agli esami e/o procedure di follow-up relativi allo studio e fornire accesso alle cartelle cliniche dei partecipanti

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante presenta qualsiasi condizione che, a giudizio del ricercatore del sito, potrebbe impedire il completamento delle procedure di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: nL-SAA1-01
Il soggetto riceverà un'iniezione sottocutanea di nL-SAA1-01
Droga: nL-SAA1-01
Oligonucleotide antisenso personalizzato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi e/o eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di eventi avversi e/o eventi avversi gravi riscontrati
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella funzione renale
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Il cambiamento nella funzione renale è misurato dalla velocità di filtrazione glomerulare (GFR)
Riferimento, 1 anno
Cambiamento della qualità della vita - benessere fisico
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Il benessere fisico sarà misurato utilizzando una scala lineare analogica di valutazione (LASA). La scala Likert va da 0 (il più negativo possibile) a 10 (il più buono possibile) dove un punteggio più alto suggerisce una migliore qualità della vita.
Riferimento, 1 anno
Cambiamento della qualità della vita - benessere emotivo
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Il benessere emotivo sarà misurato utilizzando una scala lineare analogica di valutazione (LASA). La scala Likert va da 0 (il più negativo possibile) a 10 (il più buono possibile) dove un punteggio più alto suggerisce una migliore qualità della vita.
Riferimento, 1 anno
Cambiamento della qualità della vita - benessere spirituale
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Il benessere spirituale sarà misurato utilizzando una scala lineare analogica di valutazione (LASA). La scala Likert va da 0 (il più negativo possibile) a 10 (il più buono possibile) dove un punteggio più alto suggerisce una qualità di vita migliore.
Riferimento, 1 anno
Cambiamento della qualità della vita - benessere intellettuale
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Il benessere intellettuale sarà misurato utilizzando una scala di valutazione lineare analogica (LASA). La scala Likert va da 0 (il più negativo possibile) a 10 (il più buono possibile) dove un punteggio più alto suggerisce una migliore qualità della vita.
Riferimento, 1 anno
Cambiamento della qualità della vita - benessere generale
Lasso di tempo: Riferimento, 1 anno
Il benessere generale sarà misurato utilizzando una scala di valutazione analogica lineare (LASA). La scala Likert va da 0 (il più negativo possibile) a 10 (il più buono possibile) dove un punteggio più alto suggerisce una qualità della vita migliore.
Riferimento, 1 anno
Inizio della dialisi
Lasso di tempo: 1 anno
Il tempo che intercorre tra la prima dose del prodotto sperimentale e la necessità di dialisi
1 anno
Inizio del trapianto di rene
Lasso di tempo: 1 anno
Il tempo che intercorre tra la prima dose del prodotto sperimentale e la necessità di un trapianto di rene.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nelson Leung, MD

Investigatori

  • Investigatore principale: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

2 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

2 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

2 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 22-005092

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amiloidosi AA

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