AA-amyloidoosin hoito
sunnuntai 16. helmikuuta 2025 päivittänyt: Nelson Leung, MD
Avoin yksittäinen keskus, yksi potilastutkimus kokeellisesta antisense-oligonukleotidihoidosta (ASO) AA-amyloidoosin hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida nL-SAA1-01:n ihonalaisen injektion turvallisuutta ja tehoa AA-amyloidoosipotilaalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Biopsialla todistettu AA-amyloidoosi
- Mitattavissa oleva sairaus
- Kyky matkustaa tutkimuspaikalle ja noudattaa tutkimukseen liittyviä seurantatutkimuksia ja/tai toimenpiteitä ja tarjota pääsy osallistujan sairauskertomusten käyttöön
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on jokin ehto, joka paikantutkijan mielestä lopulta estäisi tutkimustoimenpiteiden suorittamisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: nL-SAA1-01
Kohde saa ihonalaisen injektion nL-SAA1-01:tä
|
Henkilökohtainen antisense-oligonukleotidi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumat ja/tai vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Haittatapahtumien ja/tai vakavien haittatapahtumien määrä
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos munuaisten toiminnassa
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi
|
Munuaisten toiminnan muutos mitataan glomerulussuodatusnopeudella (GFR)
|
Perustaso, 1 vuosi
|
|
Elämänlaadun muutos - fyysinen hyvinvointi
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi
|
Fyysistä hyvinvointia mitataan Linear Analog Scale Assessment (LASA) -arvioinnilla. Likert-asteikko on 0 (mahdollisimman huono) 10 (mahdollisimman hyvä), missä korkeampi arvosana viittaa korkeampaan elämänlaatuun.
|
Perustaso, 1 vuosi
|
|
Elämänlaadun muutos - emotionaalinen hyvinvointi
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi
|
Emotionaalista hyvinvointia mitataan Linear Analog Scale Assessment (LASA) -arvioinnilla. Likert-asteikko on 0 (mahdollisimman huono) 10 (mahdollisimman hyvä), missä korkeampi arvosana viittaa korkeampaan elämänlaatuun.
|
Perustaso, 1 vuosi
|
|
Elämänlaadun muutos - henkinen hyvinvointi
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi
|
Henkinen hyvinvointi mitataan lineaarisen analogisen asteikon arvioinnilla (LASA). Likert-asteikko on 0 (mahdollisimman huono) 10 (mahdollisimman hyvä), missä korkeampi arvosana viittaa korkeampaan elämänlaatuun.
|
Perustaso, 1 vuosi
|
|
Elämänlaadun muutos - henkinen hyvinvointi
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi
|
Henkinen hyvinvointi mitataan lineaarisella analogisella asteikolla (LASA). Likert-asteikko on 0 (mahdollisimman huono) 10 (mahdollisimman hyvä), jossa korkeampi arvosana viittaa korkeampaan elämänlaatuun.
|
Perustaso, 1 vuosi
|
|
Elämänlaadun muutos - yleinen hyvinvointi
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi
|
Yleistä hyvinvointia mitataan lineaarisen analogisen asteikon arvioinnilla (LASA). Likert-asteikko on 0 (mahdollisimman huono) 10 (mahdollisimman hyvä), missä korkeampi arvosana viittaa korkeampaan elämänlaatuun.
|
Perustaso, 1 vuosi
|
|
Dialyysin aloittaminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Aika, joka kuluu ensimmäisen tutkimustuotteen annoksen ja dialyysin tarpeen välillä
|
1 vuosi
|
|
Munuaisensiirron aloitus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Aika, joka kuluu ensimmäisen tutkimustuotteen annoksen ja munuaisensiirron tarpeen välillä.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 28. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 2. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 2. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 30. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 16. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 22-005092
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .