Лечение АА-амилоидоза
16 февраля 2025 г. обновлено: Nelson Leung, MD
Открытое одноцентровое исследование на одном пациенте экспериментального лечения антисмысловыми олигонуклеотидами (АСО) при амилоидозе АА
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности подкожной инъекции nL-SAA1-01 пациенту с АА-амилоидозом.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Биопсия подтвердила АА-амилоидоз
- Измеримое заболевание
- Возможность приехать на место исследования и пройти последующие обследования и/или процедуры, связанные с исследованием, а также предоставить доступ к медицинским записям участников.
Критерий исключения:
- У участника имеется какое-либо состояние, которое, по мнению исследователя, в конечном итоге помешает завершению процедур исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: нЛ-САА1-01
Субъект получит подкожную инъекцию nL-SAA1-01.
|
Персонализированный антисмысловой олигонуклеотид
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления и/или серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: 1 год
|
Количество зарегистрированных нежелательных явлений и/или серьезных нежелательных явлений
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение функции почек
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 год
|
Изменение функции почек измеряется скоростью клубочковой фильтрации (СКФ).
|
Базовый уровень, 1 год
|
|
Изменение качества жизни – физическое благополучие
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 год
|
Физическое благополучие будет измеряться с использованием линейной аналоговой шкалы оценки (LASA). Шкала Лайкерта варьируется от 0 (наиболее плохое) до 10 (настолько хорошее), где более высокий рейтинг предполагает более высокое качество жизни.
|
Базовый уровень, 1 год
|
|
Изменение качества жизни – эмоциональное благополучие
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 год
|
Эмоциональное благополучие будет измеряться с помощью линейной аналоговой шкалы оценки (LASA). Шкала Лайкерта варьируется от 0 (наиболее плохое) до 10 (настолько хорошее), где более высокий рейтинг предполагает более высокое качество жизни.
|
Базовый уровень, 1 год
|
|
Изменение качества жизни – духовное благополучие
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 год
|
Духовное благополучие будет измеряться с использованием линейной аналоговой шкалы оценки (LASA). Шкала Лайкерта варьируется от 0 (наиболее плохое) до 10 (настолько хорошее), где более высокий рейтинг предполагает более высокое качество жизни.
|
Базовый уровень, 1 год
|
|
Изменение качества жизни – интеллектуальное благополучие
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 год
|
Интеллектуальное благополучие будет измеряться с использованием линейной аналоговой шкалы оценки (LASA). Шкала Лайкерта варьируется от 0 (наиболее плохое) до 10 (настолько хорошее), где более высокий рейтинг предполагает более высокое качество жизни.
|
Базовый уровень, 1 год
|
|
Изменение качества жизни – общее благополучие
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 год
|
Общее благополучие будет измеряться с использованием линейной аналоговой шкалы оценки (LASA). Шкала Лайкерта оценивается от 0 (наиболее плохое) до 10 (настолько хорошее), где более высокий рейтинг предполагает более высокое качество жизни.
|
Базовый уровень, 1 год
|
|
Начало диализа
Временное ограничение: 1 год
|
Время между приемом первой дозы исследуемого препарата и необходимостью диализа
|
1 год
|
|
Начало трансплантации почки
Временное ограничение: 1 год
|
Промежуток времени между первой дозой исследуемого препарата и необходимостью трансплантации почки.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 апреля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 апреля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 февраля 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 22-005092
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .