Leczenie amyloidozy AA
16 lutego 2025 zaktualizowane przez: Nelson Leung, MD
Otwarte badanie prowadzone w jednym ośrodku i u jednego pacjenta, dotyczące eksperymentalnego leczenia oligonukleotydem antysensownym (ASO) w amyloidozie AA
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności podskórnego wstrzyknięcia nL-SAA1-01 u pacjenta z amyloidozą AA.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Biopsja wykazała amyloidozę AA
- Wymierna choroba
- Możliwość podróżowania do miejsca badania i przestrzegania związanych z badaniem badań kontrolnych i/lub procedur oraz zapewnienia dostępu do dokumentacji medycznej uczestnika
Kryteria wyłączenia:
- U Uczestnika występuje jakikolwiek stan, który w opinii badacza ośrodka ostatecznie uniemożliwi dokończenie procedur badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: nL-SAA1-01
Podmiot otrzyma podskórny zastrzyk nL-SAA1-01
|
Spersonalizowany oligonukleotyd antysensowny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane i/lub poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 1 rok
|
Liczba zaobserwowanych zdarzeń niepożądanych i/lub poważnych zdarzeń niepożądanych
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana czynności nerek
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
|
Zmianę czynności nerek mierzy się współczynnikiem filtracji kłębuszkowej (GFR)
|
Wartość podstawowa, 1 rok
|
|
Zmiana jakości życia - dobrostan fizyczny
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
|
Dobrostan fizyczny będzie mierzony za pomocą liniowej skali analogowej (LASA). Skala Likerta ma zakres od 0 (najgorszy, jak to możliwe) do 10 (najlepszy, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
|
Wartość podstawowa, 1 rok
|
|
Zmiana jakości życia – dobrostan emocjonalny
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
|
Dobrostan emocjonalny będzie mierzony za pomocą liniowej skali analogowej (LASA). Skala Likerta ma zakres od 0 (najgorszy, jak to możliwe) do 10 (tak dobry, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
|
Wartość podstawowa, 1 rok
|
|
Zmiana jakości życia - dobrostan duchowy
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
|
Dobrostan duchowy będzie mierzony za pomocą Liniowej Skali Analogowej (LASA). Skala Likerta ma zakres od 0 (najgorszy, jak to możliwe) do 10 (tak dobry, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
|
Wartość podstawowa, 1 rok
|
|
Zmiana jakości życia - dobrostan intelektualny
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
|
Dobrostan intelektualny będzie mierzony za pomocą Liniowej Skali Analogowej (LASA). Skala Likerta rozciąga się od 0 (najgorsza, jak to możliwe) do 10 (najlepsza, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
|
Wartość podstawowa, 1 rok
|
|
Zmiana jakości życia – ogólne samopoczucie
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
|
Ogólne samopoczucie będzie mierzone za pomocą liniowej skali analogowej (LASA). Skala Likerta ma zakres od 0 (najgorszy, jak to możliwe) do 10 (najlepszy, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
|
Wartość podstawowa, 1 rok
|
|
Rozpoczęcie dializy
Ramy czasowe: 1 rok
|
Ilość czasu pomiędzy pierwszą dawką badanego produktu a koniecznością dializy
|
1 rok
|
|
Rozpoczęcie przeszczepiania nerki
Ramy czasowe: 1 rok
|
Czas pomiędzy pierwszą dawką badanego produktu a koniecznością przeszczepienia nerki.
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
2 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 kwietnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 kwietnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 maja 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 lutego 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 22-005092
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .