Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie amyloidozy AA

16 lutego 2025 zaktualizowane przez: Nelson Leung, MD

Otwarte badanie prowadzone w jednym ośrodku i u jednego pacjenta, dotyczące eksperymentalnego leczenia oligonukleotydem antysensownym (ASO) w amyloidozie AA

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności podskórnego wstrzyknięcia nL-SAA1-01 u pacjenta z amyloidozą AA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Biopsja wykazała amyloidozę AA
  • Wymierna choroba
  • Możliwość podróżowania do miejsca badania i przestrzegania związanych z badaniem badań kontrolnych i/lub procedur oraz zapewnienia dostępu do dokumentacji medycznej uczestnika

Kryteria wyłączenia:

  • U Uczestnika występuje jakikolwiek stan, który w opinii badacza ośrodka ostatecznie uniemożliwi dokończenie procedur badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: nL-SAA1-01
Podmiot otrzyma podskórny zastrzyk nL-SAA1-01
Lek: nL-SAA1-01
Spersonalizowany oligonukleotyd antysensowny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane i/lub poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba zaobserwowanych zdarzeń niepożądanych i/lub poważnych zdarzeń niepożądanych
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czynności nerek
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
Zmianę czynności nerek mierzy się współczynnikiem filtracji kłębuszkowej (GFR)
Wartość podstawowa, 1 rok
Zmiana jakości życia - dobrostan fizyczny
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
Dobrostan fizyczny będzie mierzony za pomocą liniowej skali analogowej (LASA). Skala Likerta ma zakres od 0 (najgorszy, jak to możliwe) do 10 (najlepszy, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
Wartość podstawowa, 1 rok
Zmiana jakości życia – dobrostan emocjonalny
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
Dobrostan emocjonalny będzie mierzony za pomocą liniowej skali analogowej (LASA). Skala Likerta ma zakres od 0 (najgorszy, jak to możliwe) do 10 (tak dobry, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
Wartość podstawowa, 1 rok
Zmiana jakości życia - dobrostan duchowy
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
Dobrostan duchowy będzie mierzony za pomocą Liniowej Skali Analogowej (LASA). Skala Likerta ma zakres od 0 (najgorszy, jak to możliwe) do 10 (tak dobry, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
Wartość podstawowa, 1 rok
Zmiana jakości życia - dobrostan intelektualny
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
Dobrostan intelektualny będzie mierzony za pomocą Liniowej Skali Analogowej (LASA). Skala Likerta rozciąga się od 0 (najgorsza, jak to możliwe) do 10 (najlepsza, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
Wartość podstawowa, 1 rok
Zmiana jakości życia – ogólne samopoczucie
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 1 rok
Ogólne samopoczucie będzie mierzone za pomocą liniowej skali analogowej (LASA). Skala Likerta ma zakres od 0 (najgorszy, jak to możliwe) do 10 (najlepszy, jak to możliwe), gdzie wyższa ocena sugeruje wyższą jakość życia.
Wartość podstawowa, 1 rok
Rozpoczęcie dializy
Ramy czasowe: 1 rok
Ilość czasu pomiędzy pierwszą dawką badanego produktu a koniecznością dializy
1 rok
Rozpoczęcie przeszczepiania nerki
Ramy czasowe: 1 rok
Czas pomiędzy pierwszą dawką badanego produktu a koniecznością przeszczepienia nerki.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nelson Leung, MD

Śledczy

  • Główny śledczy: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22-005092

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AA Amyloidoza

Badania kliniczne na nL-SAA1-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj