Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af AA amyloidose

16. februar 2025 opdateret af: Nelson Leung, MD

En åben-label enkeltcenter, enkeltpatientundersøgelse af en eksperimentel antisense oligonukleotid (ASO) behandling i AA amyloidose

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​en subkutan injektion af nL-SAA1-01 hos en patient med AA amyloidose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Biopsi påvist AA amyloidose
  • Målbar sygdom
  • Evne til at rejse til studiestedet og overholde studierelaterede opfølgende undersøgelser og/eller procedurer og give adgang til deltagerens journaler

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har enhver betingelse, som efter stedsforskerens mening i sidste ende ville forhindre færdiggørelsen af ​​undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: nL-SAA1-01
Forsøgspersonen vil modtage subkutan injektion af nL-SAA1-01
Medicin: nL-SAA1-01
Personlig antisense oligonukleotid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser og/eller alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Antal oplevede bivirkninger og/eller alvorlige bivirkninger
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i nyrefunktionen
Tidsramme: Baseline, 1 år
Ændringen i nyrefunktionen måles ved den glomerulære filtrationshastighed (GFR)
Baseline, 1 år
Ændring i livskvalitet – fysisk velvære
Tidsramme: Baseline, 1 år
Fysisk velvære vil blive målt ved hjælp af en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårligt som muligt) til 10 (så godt som muligt), hvor en højere vurdering tyder på en højere livskvalitet.
Baseline, 1 år
Ændring i livskvalitet – følelsesmæssigt velvære
Tidsramme: Baseline, 1 år
Følelsesmæssigt velvære vil blive målt ved hjælp af en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårligt som muligt) til 10 (så godt som muligt), hvor en højere vurdering tyder på en højere livskvalitet.
Baseline, 1 år
Ændring i livskvalitet – åndelig velvære
Tidsramme: Baseline, 1 år
Åndeligt velvære vil blive målt ved hjælp af en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårligt som muligt) til 10 (så godt som muligt), hvor en højere vurdering tyder på en højere livskvalitet.
Baseline, 1 år
Ændring i livskvalitet – intellektuel velvære
Tidsramme: Baseline, 1 år
Intellektuelt velbefindende vil blive målt ved hjælp af en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårligt som muligt) til 10 (så godt som muligt), hvor en højere vurdering tyder på en højere livskvalitet.
Baseline, 1 år
Ændring i livskvalitet – overordnet velvære
Tidsramme: Baseline, 1 år
Det overordnede velbefindende vil blive målt ved hjælp af en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårligt som muligt) til 10 (så godt som muligt), hvor en højere vurdering tyder på en højere livskvalitet.
Baseline, 1 år
Påbegyndelse af dialyse
Tidsramme: 1 år
Tiden mellem den første dosis af forsøgsproduktet og behovet for dialyse
1 år
Påbegyndelse af nyretransplantation
Tidsramme: 1 år
Tiden mellem den første dosis af forsøgsproduktet og behovet for en nyretransplantation.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nelson Leung, MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

2. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2024

Først opslået (Faktiske)

2. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 22-005092

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AA Amyloidose

Kliniske forsøg med nL-SAA1-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner