Behandling av AA amyloidos
16 februari 2025 uppdaterad av: Nelson Leung, MD
En öppen studie för singelcenter, enpatient av en experimentell antisensoligonukleotid (ASO)-behandling vid AA-amyloidos
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effekten av en subkutan injektion av nL-SAA1-01 hos en patient med AA amyloidos.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Biopsi bevisad AA amyloidos
- Mätbar sjukdom
- Förmåga att resa till studieplatsen och följa studierelaterade uppföljningsundersökningar och/eller procedurer och ge tillgång till deltagarens journaler
Exklusions kriterier:
- Deltagaren har något villkor som enligt platsutredarens åsikt i slutändan skulle förhindra slutförandet av studieprocedurer
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: nL-SAA1-01
Försökspersonen kommer att få en subkutan injektion av nL-SAA1-01
|
Personlig antisens-oligonukleotid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar och/eller allvarliga biverkningar
Tidsram: 1 år
|
Antal biverkningar och/eller allvarliga biverkningar som upplevts
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i njurfunktionen
Tidsram: Baslinje, 1 år
|
Förändringen i njurfunktionen mäts med glomerulär filtrationshastighet (GFR)
|
Baslinje, 1 år
|
|
Förändring av livskvalitet – fysiskt välbefinnande
Tidsram: Baslinje, 1 år
|
Fysiskt välbefinnande kommer att mätas med hjälp av en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalan går från 0 (så dåligt som möjligt) till 10 (så bra som möjligt) där ett högre betyg tyder på en högre livskvalitet.
|
Baslinje, 1 år
|
|
Förändring i livskvalitet – känslomässigt välbefinnande
Tidsram: Baslinje, 1 år
|
Emotionellt välbefinnande kommer att mätas med hjälp av en Linear Analog Scale Assessment (LASA). Likert-skalan går från 0 (så dåligt som möjligt) till 10 (så bra som möjligt) där ett högre betyg tyder på en högre livskvalitet.
|
Baslinje, 1 år
|
|
Förändring i livskvalitet – andligt välbefinnande
Tidsram: Baslinje, 1 år
|
Andligt välbefinnande kommer att mätas med hjälp av en Linjär Analog Scale Assessment (LASA). Likert-skalan går från 0 (så dåligt som möjligt) till 10 (så bra som möjligt) där ett högre betyg tyder på en högre livskvalitet.
|
Baslinje, 1 år
|
|
Förändring i livskvalitet – intellektuellt välbefinnande
Tidsram: Baslinje, 1 år
|
Intellektuellt välbefinnande kommer att mätas med hjälp av en Linear Analog Scale Assessment (LASA). Likert-skalan går från 0 (så dåligt som möjligt) till 10 (så bra som möjligt) där ett högre betyg tyder på en högre livskvalitet.
|
Baslinje, 1 år
|
|
Förändring i livskvalitet – övergripande välbefinnande
Tidsram: Baslinje, 1 år
|
Totalt välbefinnande kommer att mätas med hjälp av en linjär analog skala (LASA). Likert-skalan går från 0 (så dåligt som möjligt) till 10 (så bra som möjligt) där ett högre betyg tyder på en högre livskvalitet.
|
Baslinje, 1 år
|
|
Initiering av dialys
Tidsram: 1 år
|
Tiden mellan den första dosen av prövningsprodukten och behovet av dialys
|
1 år
|
|
Initiering av njurtransplantation
Tidsram: 1 år
|
Tiden mellan den första dosen av prövningsprodukten och behovet av en njurtransplantation.
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 november 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
2 december 2024
Avslutad studie (Faktisk)
2 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 april 2024
Första postat (Faktisk)
2 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 februari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 22-005092
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .