Behandling av AA amyloidose
16. februar 2025 oppdatert av: Nelson Leung, MD
Et åpent enkeltsenter, enkeltpasientstudie av en eksperimentell antisense-oligonukleotid (ASO)-behandling ved AA-amyloidose
Formålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og effekten av en subkutan injeksjon av nL-SAA1-01 hos en pasient med AA amyloidose.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Biopsi påvist AA amyloidose
- Målbar sykdom
- Evne til å reise til studiestedet og følge studierelaterte oppfølgingsundersøkelser og/eller prosedyrer og gi tilgang til deltakerens journaler
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har noen betingelse som etter stedsetterforskerens mening til slutt vil forhindre fullføring av studieprosedyrer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: nL-SAA1-01
Pasienten vil få subkutan injeksjon av nL-SAA1-01
|
Personlig tilpasset antisense-oligonukleotid
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser og/eller alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 1 år
|
Antall uønskede hendelser og/eller alvorlige bivirkninger opplevd
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i nyrefunksjon
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 år
|
Endringen i nyrefunksjonen måles ved glomerulær filtrasjonshastighet (GFR)
|
Utgangspunkt, 1 år
|
|
Endring i livskvalitet – fysisk velvære
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 år
|
Fysisk velvære vil bli målt ved hjelp av en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårlig som mulig) til 10 (så bra som mulig) der en høyere vurdering antyder høyere livskvalitet.
|
Utgangspunkt, 1 år
|
|
Endring i livskvalitet - følelsesmessig velvære
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 år
|
Emosjonelt velvære vil bli målt ved hjelp av en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårlig som mulig) til 10 (så bra som mulig) der en høyere vurdering antyder høyere livskvalitet.
|
Utgangspunkt, 1 år
|
|
Endring i livskvalitet - åndelig velvære
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 år
|
Åndelig velvære vil bli målt ved hjelp av en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårlig som mulig) til 10 (så bra som mulig) der en høyere vurdering antyder høyere livskvalitet.
|
Utgangspunkt, 1 år
|
|
Endring i livskvalitet – intellektuell velvære
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 år
|
Intellektuell velvære vil bli målt ved hjelp av en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårlig som mulig) til 10 (så bra som mulig) der en høyere vurdering antyder høyere livskvalitet.
|
Utgangspunkt, 1 år
|
|
Endring i livskvalitet – generell velvære
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 år
|
Generell velvære vil bli målt ved hjelp av en Linear Analog Scale Assessment (LASA) Likert-skalaen går fra 0 (så dårlig som mulig) til 10 (så bra som mulig) der en høyere vurdering antyder høyere livskvalitet.
|
Utgangspunkt, 1 år
|
|
Oppstart av dialyse
Tidsramme: 1 år
|
Tiden mellom den første dosen av forsøksproduktet og behovet for dialyse
|
1 år
|
|
Start av nyretransplantasjon
Tidsramme: 1 år
|
Tiden mellom den første dosen av forsøksproduktet og behovet for en nyretransplantasjon.
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. november 2023
Primær fullføring (Faktiske)
2. desember 2024
Studiet fullført (Faktiske)
2. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
2. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 22-005092
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .