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Behandlung von AA-Amyloidose

16. Februar 2025 aktualisiert von: Nelson Leung, MD

Eine offene Single-Center-Einzelpatientenstudie zu einer experimentellen Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Behandlung bei AA-Amyloidose

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit einer subkutanen Injektion von nL-SAA1-01 bei einem Patienten mit AA-Amyloidose zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Durch Biopsie nachgewiesene AA-Amyloidose
  • Messbare Krankheit
  • Fähigkeit, zum Studienort zu reisen, studienbezogene Nachuntersuchungen und/oder Verfahren einzuhalten und Zugang zu den Krankenakten des Teilnehmers zu gewähren

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine Bedingung, die nach Ansicht des Standortforschers letztendlich den Abschluss der Studienverfahren verhindern würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: nL-SAA1-01
Der Proband erhält eine subkutane Injektion von nL-SAA1-01
Arzneimittel: nL-SAA1-01
Personalisiertes Antisense-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse und/oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 1 Jahr
Anzahl der aufgetretenen unerwünschten Ereignisse und/oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Nierenfunktion
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr
Die Veränderung der Nierenfunktion wird anhand der glomerulären Filtrationsrate (GFR) gemessen.
Basislinie, 1 Jahr
Veränderung der Lebensqualität – körperliches Wohlbefinden
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr
Das körperliche Wohlbefinden wird mithilfe eines LASA (Linear Analog Scale Assessment) gemessen. Die Likert-Skala reicht von 0 (so schlecht wie möglich) bis 10 (so gut wie möglich), wobei eine höhere Bewertung auf eine höhere Lebensqualität hinweist.
Basislinie, 1 Jahr
Veränderung der Lebensqualität – emotionales Wohlbefinden
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr
Das emotionale Wohlbefinden wird mithilfe einer linearen analogen Skala (LASA) gemessen. Die Likert-Skala reicht von 0 (so schlecht wie möglich) bis 10 (so gut wie möglich), wobei eine höhere Bewertung auf eine höhere Lebensqualität hinweist.
Basislinie, 1 Jahr
Veränderung der Lebensqualität – spirituelles Wohlbefinden
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr
Das spirituelle Wohlbefinden wird mithilfe einer linearen analogen Skala (LASA) gemessen. Die Likert-Skala reicht von 0 (so schlecht wie möglich) bis 10 (so gut wie möglich), wobei eine höhere Bewertung auf eine höhere Lebensqualität hinweist.
Basislinie, 1 Jahr
Veränderung der Lebensqualität – geistiges Wohlbefinden
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr
Das geistige Wohlbefinden wird mithilfe einer LASA-Bewertung (Linear Analog Scale Assessment) gemessen. Die Likert-Skala reicht von 0 (so schlecht wie möglich) bis 10 (so gut wie möglich), wobei eine höhere Bewertung auf eine höhere Lebensqualität hinweist.
Basislinie, 1 Jahr
Veränderung der Lebensqualität – allgemeines Wohlbefinden
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr
Das allgemeine Wohlbefinden wird mithilfe einer LASA-Bewertung (Linear Analog Scale Assessment) gemessen. Die Likert-Skala reicht von 0 (so schlecht wie möglich) bis 10 (so gut wie möglich), wobei eine höhere Bewertung auf eine höhere Lebensqualität hinweist.
Basislinie, 1 Jahr
Einleitung der Dialyse
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Zeitspanne zwischen der ersten Dosis des Prüfpräparats und der Notwendigkeit einer Dialyse
1 Jahr
Beginn einer Nierentransplantation
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Zeitspanne zwischen der ersten Dosis des Prüfpräparats und der Notwendigkeit einer Nierentransplantation.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nelson Leung, MD

Ermittler

  • Hauptermittler: Nelson Leung, MD, Mayo Clinic

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. November 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22-005092

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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