使用 MHFM 确定 NT-501 安全性和有效性的研究
2025年7月8日 更新者：Neurotech Pharmaceuticals
一项确定 NT-501 利用 Medica 膜治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症的安全性和有效性的多中心研究
本研究旨在确定 2 型黄斑毛细血管扩张症参与者中 CNTF 的长期水平，以及带有 Medica 中空纤维膜 (MHFM) 的 NT-501 植入物的临床安全性和有效性。
研究概览
详细说明
两项平行随机对照 3 期临床试验表明，将 NT-501 放入 2 型黄斑毛细血管扩张症 (MacTel) 受试者的眼中可提供视力益处，同时风险状况可接受。
这些第 3 阶段试验中使用的 NT-501 装置具有中空纤维膜 (HFM)，其中容纳 CNTF 生产工程 NTC-201-6A 细胞。
产生的 CNTF 穿过膜进入受影响眼睛的玻璃体腔，并且类似地所需的细胞营养物质从玻璃体腔穿过膜到达 NTC-201-6A 细胞。
上述3期研究中使用的NT-501是用单一来源供应商的临床HFM（简称CHFM）生产的。
NT-501 的这一关键 HFM 组件的另一家供应商已经确定。
该膜将被称为 Medica 中空纤维膜 (MHFM)。
尽管在体内测试（动物模型）时，用 MHFM 制造的 NT-501 产品具有相同的配置、相同的 RPE 细胞，并产生与用临床膜 (CHFM) 制造的原始 NT-501 产品相似的 CNTF 水平，但它并没有已在人体中进行测试。
本研究的目的是表征 NT-501 治疗 MHFM 的临床安全性和有效性，与 NT-501 治疗 CHFM 的临床安全性和有效性一致。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Walnut Creek、California、美国、94598
- Bay Area Retina Associates, A Medical Group
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49546
- Foundation for Vision Research
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Texas
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Bellaire、Texas、美国、77401
- Retina Consultants of Texas
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
主要资格标准：
- 受试者必须对 MacTel 进行阳性诊断，并具有 MacTel 典型的荧光素渗漏证据，并且至少具有一种其他特征，包括距中央凹中心 500 微米半径之外的色素沉着过度、视网膜混浊、结晶沉积物、右-临床上或 SD-OCT 上看到的角血管或内/外板层腔。
- 通过 SD-OCT 测量，受试者的椭球区 (EZ)（IS/OS 丢失区域）必须有 0.16 至 2.00 平方毫米之间的中断。
- 根据筛查时早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 表的测量，受试者的最佳矫正视力 (BCVA) 为 54 个字母分数或更高（20/80 或更高）。
- 受试者必须在中心凹或中心凹旁区域稳定注视，并且介质必须足够清晰，才能获得高质量的视网膜成像。
- 筛选时受试者必须年满 21 岁且小于 80 岁。
- 在开始任何研究相关程序之前，受试者或其合法授权代表必须能够根据国际协调会议良好临床实践指南和当地法规提供参与研究的书面知情同意书。
主要排除标准：
- 受试者因身体原因无法遵守研究程序或随访。
- 受试者在过去 3 个月内接受了针对非新生血管 MacTel 的玻璃体内类固醇治疗。
- 受试者的研究眼曾接受过玻璃体内抗血管内皮生长因子 (VEGF) 治疗，或者在过去 3 个月内，随机对侧眼接受过玻璃体内抗 VEGF 治疗。
- 受试者有 MacTel 以外的眼部疾病的证据，根据检查医生的判断，这些疾病可能会混淆诊断、程序或研究结果（例如不受控制的青光眼、严重的非增殖性或增殖性糖尿病视网膜病变、葡萄膜炎）。
- 受试者对眼科药物有长期需求（例如，一次≥4周）和/或已诊断出疾病，根据检查医生的判断，该疾病可能会威胁视力或可能影响主要结果。 此排除标准的例外情况包括人工泪液或一种治疗早期或中期原发性开角型青光眼的青光眼药物。
- 受试者有视网膜内新生血管或视网膜下新生血管（SRNV）的证据，如任一只眼睛的出血、硬性渗出物、视网膜下液或视网膜内液所证明的。
- OCT 表明对象存在视网膜内高反射性。
- 对象的任何一只眼睛都有中心性浆液性脉络膜视网膜病变的证据。
- 对象的任意一只眼睛都有病理性近视的证据。
- 对象的任意一只眼睛都有明显的角膜或角膜混浊。
- 受试者接受过玻璃体切除术、穿透性角膜移植术、小梁切除术或小梁成形术。
- 受试者具有以下任何晶状体混浊：皮质混浊>标准3，后囊下混浊>标准2，或核混浊>标准3（根据年龄相关眼病研究（AREDS）临床晶状体分级系统测量）。
- 对象在过去 3 个月内接受过晶状体摘除术，或在 4 周内接受过 YAG 激光手术。
- 受试者是过去 6 个月内任何其他眼部相关或眼部受影响的干预措施（药物或设备）临床试验的参与者。
- 对象正在接受化疗。
- 受试者怀孕或哺乳。
- 受试者有恶性肿瘤病史，这会影响 12 个月的研究生存期。
- 受试者任一只眼睛有眼部疱疹病毒病史。
- 研究者认为受试者存在任何会增加参与研究风险或可能干扰研究程序、评估和结果评估的身体或精神状况。
- 受试者有中心凹下 RPE 增生的证据。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：NT-501 CNTF 植入物，带 Medica 中空纤维膜 (MHFM)
参与者使用 MHFM 在一只眼睛中接受 CNTF 植入。
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将分泌 CNTF 的 NT-501 hCNTF 装置单次植入一只眼睛。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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椭球区 (EZ) 面积损失变化率
大体时间：12 个月的基线。
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通过光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 在研究眼中进行面部成像来测量 EZ 面积损失的变化率。
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12 个月的基线。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全成果
大体时间：基线至 12 个月
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植入后不良事件的数量和严重程度。
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基线至 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Thomas Aaberg, Jr., MD、Neurotech Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月6日
初级完成 (估计的)
2026年5月1日
研究完成 (估计的)
2026年7月24日
研究注册日期
首次提交
2024年4月29日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月29日
首次发布 (实际的)
2024年5月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月8日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
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