Eine Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von NT-501 mit MHFM

Wichtige Zulassungskriterien:

1. Die Probanden müssen eine positive MacTel-Diagnose mit Anzeichen eines für MacTel typischen Fluoreszeinaustritts und mindestens einem der anderen Merkmale haben, zu denen Hyperpigmentierung außerhalb eines 500-Mikron-Radius von der Mitte der Fovea, Netzhauttrübung, kristalline Ablagerungen, rechts- Winkelgefäße oder innere/äußere Lamellenhöhlen, die klinisch oder im SD-OCT sichtbar sind.
2. Das Subjekt muss einen Bruch in der Ellipsoidzone (EZ) (Bereich des IS/OS-Verlusts) haben, gemessen durch SD-OCT zwischen 0,16 und 2,00 Millimeter im Quadrat.
3. Die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) des Probanden beträgt 54 Buchstaben oder besser (20/80 oder besser), gemessen anhand der Tabelle „Early Treatment Diabetic Retinopathy Study“ (ETDRS) beim Screening.
4. Das Subjekt muss eine stabile Fixierung im fovealen oder parafovealen Bereich und ausreichend klare Medien für eine qualitativ hochwertige Netzhautbildgebung haben.
5. Der Proband muss zum Zeitpunkt des Screenings 21 Jahre oder älter und jünger als 80 Jahre sein.
6. Der Proband oder sein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter muss in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie gemäß den Richtlinien der International Conference on Harmonisation Good Clinical Practices und den örtlichen Vorschriften abzugeben, bevor studienbezogene Verfahren eingeleitet werden.

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. Der Proband ist aus medizinischen Gründen nicht in der Lage, die Studienabläufe oder Nachuntersuchungen einzuhalten.
2. Der Proband erhielt innerhalb der letzten 3 Monate eine intravitreale Steroidtherapie für nicht-neovaskuläres MacTel.
3. Der Proband hat jemals eine intravitreale Anti-VEGF-Therapie (VEGF) im Studienauge erhalten ODER hat innerhalb der letzten 3 Monate bei der Randomisierung eine intravitreale Anti-VEGF-Therapie im anderen Auge erhalten.
4. Der Proband weist Hinweise auf eine andere Augenerkrankung als MacTel auf, die nach Einschätzung des untersuchenden Arztes die Diagnose, die Verfahren oder das Ergebnis der Studie verfälschen kann (z. B. unkontrolliertes Glaukom, schwere nicht-proliferative oder proliferative diabetische Retinopathie, Uveitis).
5. Der Patient hat einen chronischen Bedarf (z. B. ≥ 4 Wochen am Stück) an Augenmedikamenten und/oder hat eine diagnostizierte Krankheit, die nach Einschätzung des untersuchenden Arztes das Sehvermögen gefährden oder das primäre Ergebnis beeinträchtigen kann. Zu den Ausnahmen von diesem Ausschlusskriterium gehören künstliche Tränen oder ein Glaukommedikament bei frühem oder mittlerem primärem Offenwinkelglaukom.
6. Das Subjekt weist Anzeichen einer intraretinalen Neovaskularisation oder subretinalen Neovaskularisation (SRNV) auf, die durch Blutung, hartes Exsudat, subretinale Flüssigkeit oder intraretinale Flüssigkeit in beiden Augen nachgewiesen werden.
7. Das Subjekt weist laut OCT Hinweise auf eine intraretinale Hyperreflexion auf.
8. Das Subjekt hat Hinweise auf eine zentrale seröse Chorio-Retinopathie in beiden Augen.
9. Der Proband weist auf beiden Augen Anzeichen einer pathologischen Myopie auf.
10. Das Subjekt weist in beiden Augen erhebliche Hornhaut- oder Medientrübungen auf.
11. Der Patient hatte eine Vitrektomie, eine perforierende Keratoplastik, eine Trabekulektomie oder eine Trabekuloplastik.
12. Das Subjekt weist eine der folgenden Linsentrübungen auf: kortikale Trübung > Standard 3, hintere subkapsuläre Trübung > Standard 2 oder eine nukleare Trübung > Standard 3, gemessen mit dem klinischen Linsenbewertungssystem der Age-Related Eye Disease Study (AREDS).
13. Der Patient wurde in den letzten 3 Monaten einer Linsenentfernung oder innerhalb von 4 Wochen einem YAG-Laser unterzogen.
14. Der Proband war innerhalb der letzten 6 Monate Teilnehmer an einer anderen augenbezogenen oder augenbeeinflussten klinischen Studie zu einer Intervention (Arzneimittel oder Gerät).
15. Das Subjekt befindet sich in Chemotherapie.
16. Die Testperson ist schwanger oder stillt.
17. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen, die das 12-monatige Studienüberleben gefährden würden.
18. Person mit einer Vorgeschichte von Augenherpesviren in beiden Augen.
19. Nach Ansicht des Prüfarztes weist der Proband eine körperliche oder geistige Erkrankung auf, die das Risiko einer Teilnahme an der Studie erhöhen oder die Studienabläufe, Auswertungen und Ergebnisbeurteilungen beeinträchtigen könnte.
20. Das Subjekt weist Hinweise auf eine subfoveale RPE-Hyperplasie auf.