Egy tanulmány az NT-501 biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására MHFM-mel

Főbb alkalmassági feltételek:

1. Az alanyoknak pozitív MacTel-diagnózissal kell rendelkezniük, a MacTel-re jellemző fluoreszcein szivárgás bizonyítékával és legalább egy olyan egyéb jellemzővel, mint például a hüvely közepétől 500 mikronos sugarú körön kívül eső hiperpigmentáció, a retina homályossága, kristályos lerakódások, jobb oldali szögerek vagy belső/külső lamelláris üregek klinikailag vagy SD-OCT-n láthatók.
2. Az alanynak az ellipszoid zónában (EZ) (az IS/OS veszteség területe) SD-OCT méréssel 0,16 és 2,00 négyzetmilliméter közötti törésnek kell lennie.
3. Az alany legjobban korrigált látásélessége (BCVA) 54 betűs pontszám vagy jobb (20/80 vagy jobb), a korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) táblázata szerint a szűréskor.
4. Az alanynak stabilan fixáltnak kell lennie a fovealis vagy parafovealis területen, és kellően tiszta közegnek kell lennie a jó minőségű retina képalkotáshoz.
5. Az alanynak legalább 21 évesnek és 80 évnél fiatalabbnak kell lennie a szűréskor.
6. Az alanynak vagy törvényesen felhatalmazott képviselőjének képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja a vizsgálatban való részvételhez, összhangban a Nemzetközi Harmonizációs Konferencia helyes klinikai gyakorlataira vonatkozó iránymutatásaival és a helyi szabályozásokkal, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást kezdeményeznének.

Főbb kizárási kritériumok:

1. Az alany orvosilag nem képes megfelelni a vizsgálati eljárásoknak vagy a nyomon követési látogatásoknak.
2. Az alany az elmúlt 3 hónapban intravitrealis szteroid kezelést kapott nem neovaszkuláris MacTel miatt.
3. Az alany valaha is kapott intravitrealis anti-vascularis endothelialis növekedési faktor (VEGF) terápiát a vizsgált szemében, VAGY az elmúlt 3 hónapban intravitrealis anti-VEGF terápiát kapott másik szemében a randomizálás során.
4. Az alanynak a MacTel-től eltérő szembetegségre utaló bizonyítéka van, amely a vizsgáló orvos megítélése szerint megzavarhatja a diagnózist, az eljárásokat vagy a vizsgálat eredményét (pl. kontrollálatlan glaukóma, súlyos non-proliferatív vagy proliferatív diabéteszes retinopátia, uveitis).
5. Az alanynak krónikus szükséglete van (pl. ≥ 4 hét egyszerre) szemészeti gyógyszeres kezelésre és/vagy diagnosztizált betegsége van, amely a vizsgáló orvos megítélése szerint veszélyeztetheti a látást, vagy befolyásolhatja az elsődleges kimenetelt. Ez alól a kizárási kritérium alól kivételt képeznek a műkönnyek vagy egy glaukóma elleni gyógyszer korai vagy köztes primer nyitott zugú glaukóma esetén.
6. Az alany intraretinális neovaszkularizációra vagy szubretinális neovaszkularizációra (SRNV) utal, amelyet mindkét szemben vérzés, kemény váladék, szubretinális folyadék vagy intraretinális folyadék bizonyít.
7. Az alany TOT intraretinális hiperreflexiós bizonyítéka van.
8. Az alany mindkét szemében centrális savós chorio-retinopathia jele van.
9. Az alany mindkét szemében kóros rövidlátásra utaló jelek vannak.
10. Az alany mindkét szemében jelentős szaruhártya vagy média homályos.
11. Az alanyon vitrectomiát, áthatoló keratoplasztikát, trabeculectomiát vagy trabeculoplasztikát végeztek.
12. Az alany a következő lencsehomályosságok bármelyikével rendelkezik: kortikális opacitás > standard 3, hátsó szubkapszuláris átlátszatlanság > standard 2 vagy nukleáris átlátszatlanság > standard 3, az Age-Related Eye Disease Study (AREDS) klinikai lencsebesorolási rendszerében mérve.
13. Az alany az előző 3 hónapban lencseeltávolításon esett át, vagy 4 héten belül YAG lézerrel.
14. Az alany az elmúlt 6 hónapban részt vett bármely egyéb, a szemmel kapcsolatos vagy a szemre gyakorolt ​​hatású beavatkozás (gyógyszer vagy eszköz) klinikai vizsgálatában.
15. Az alany kemoterápiás kezelés alatt áll.
16. Az alany terhes vagy szoptat.
17. Az alanynak kórtörténetében rosszindulatú daganat szerepel, amely veszélyeztetné a 12 hónapos vizsgálati túlélést.
18. Olyan alany, akinek a kórtörténetében mindkét szemében okuláris herpeszvírus szerepel.
19. Az alany a vizsgáló véleménye szerint bármilyen olyan fizikai vagy mentális állapottal rendelkezik, amely növelné a vizsgálatban való részvétel kockázatát, vagy zavarhatja a vizsgálati eljárásokat, értékeléseket és eredményértékeléseket.
20. Az alany subfovealis RPE hiperpláziára utal.