Uno studio per determinare la sicurezza e l'efficacia di NT-501 con MHFM

Criteri chiave di ammissibilità:

1. I soggetti devono avere una diagnosi positiva di MacTel con evidenza di perdita di fluoresceina tipica di MacTel e almeno una delle altre caratteristiche che includono iperpigmentazione al di fuori di un raggio di 500 micron dal centro della fovea, opacizzazione della retina, depositi cristallini, vasi angolari o cavità lamellari interne/esterne osservate clinicamente o su SD-OCT.
2. Il soggetto deve presentare un'interruzione nella zona ellissoidale (EZ) (area di perdita IS/OS) misurata mediante SD-OCT tra 0,16 e 2,00 millimetri quadrati.
3. L'acuità visiva meglio corretta (BCVA) del soggetto è un punteggio di 54 lettere o migliore (20/80 o migliore) misurato dal grafico ETCRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) allo screening.
4. Il soggetto deve avere una fissazione stabile nell'area foveale o parafoveale e mezzi sufficientemente chiari per un imaging retinico di buona qualità.
5. Il soggetto deve avere almeno 21 anni e meno di 80 anni al momento dello screening.
6. Il soggetto o il suo rappresentante legalmente autorizzato deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio, in conformità con le linee guida della Conferenza internazionale sull'armonizzazione delle buone pratiche cliniche e le normative locali, prima di avviare qualsiasi procedura relativa allo studio.

Criteri chiave di esclusione:

1. Il soggetto non è in grado dal punto di vista medico di rispettare le procedure dello studio o le visite di follow-up.
2. Il soggetto ha ricevuto terapia steroidea intravitreale per MacTel non neovascolare negli ultimi 3 mesi.
3. Il soggetto ha mai ricevuto terapia intravitreale anti-VEGF (fattore di crescita endoteliale vascolare) nell'occhio dello studio OPPURE, negli ultimi 3 mesi, ha ricevuto terapia intravitreale anti-VEGF nell'occhio opposto al momento della randomizzazione.
4. Il soggetto ha evidenza di malattia oculare diversa da MacTel che, a giudizio del medico esaminatore, può confondere la diagnosi, le procedure o l'esito dello studio (ad esempio glaucoma non controllato, grave retinopatia diabetica non proliferativa o proliferativa, uveite).
5. Il soggetto ha una necessità cronica (ad esempio, ≥ 4 settimane alla volta) di farmaci oculari e/o ha una malattia diagnosticata che, a giudizio del medico esaminatore, può mettere a rischio la vista o può influenzare l'esito primario. Le eccezioni a questo criterio di esclusione includono lacrime artificiali o un farmaco per il glaucoma per il glaucoma primario ad angolo aperto precoce o intermedio.
6. Il soggetto presenta evidenza di neovascolarizzazione intraretinica o subretinica (SRNV), come evidenziato da emorragia, essudato duro, fluido sottoretinico o fluido intraretinico in entrambi gli occhi.
7. Il soggetto ha evidenza di iperriflettenza intraretinica mediante OCT.
8. Il soggetto presenta segni di corioretinopatia sierosa centrale in entrambi gli occhi.
9. Il soggetto presenta segni di miopia patologica in entrambi gli occhi.
10. Il soggetto presenta opacità corneali o mediali significative in entrambi gli occhi.
11. Il soggetto è stato sottoposto a vitrectomia, cheratoplastica penetrante, trabeculectomia o trabeculoplastica.
12. Il soggetto presenta una delle seguenti opacità del cristallino: opacità corticale > standard 3, opacità subcapsulare posteriore > standard 2 o opacità nucleare > standard 3 misurata sul sistema di classificazione clinica delle lenti Age-Related Eye Disease Study (AREDS).
13. Il soggetto è stato sottoposto a rimozione della lente nei 3 mesi precedenti o a laser YAG entro 4 settimane.
14. Il soggetto ha partecipato a qualsiasi altro studio clinico relativo o con impatto oculare di un intervento (farmaco o dispositivo) negli ultimi 6 mesi.
15. Il soggetto è in chemioterapia.
16. Il soggetto è incinta o sta allattando.
17. Il soggetto ha una storia di tumori maligni che comprometterebbe la sopravvivenza a 12 mesi dello studio.
18. Soggetto con una storia di virus dell'herpes oculare in entrambi gli occhi.
19. Il soggetto presenta, a giudizio dello sperimentatore, qualsiasi condizione fisica o mentale che potrebbe aumentare il rischio di partecipazione allo studio o potrebbe interferire con le procedure, le valutazioni e le valutazioni dei risultati dello studio.
20. Il soggetto presenta segni di iperplasia RPE subfoveale.