En studie for å bestemme sikkerheten og effektiviteten til NT-501 med MHFM

Viktige kvalifikasjonskriterier:

1. Forsøkspersonene må ha en positiv diagnose av MacTel med tegn på fluoresceinlekkasje som er typisk for MacTel og minst ett av de andre funksjonene som inkluderer hyperpigmentering som er utenfor en radius på 500 mikron fra midten av fovea, retinal opasifisering, krystallinske avleiringer, høyre- vinkelkar, eller indre/ytre lamellære hulrom sett klinisk eller på SD-OCT.
2. Forsøkspersonen må ha et brudd i ellipsoidsonen (EZ) (området med IS/OS-tap) målt ved SD-OCT mellom 0,16 og 2,00 millimeter i kvadrat.
3. Forsøkspersonens best korrigerte synsskarphet (BCVA) er 54-bokstavsscore eller bedre (20/80 eller bedre) som målt av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrammet ved screening.
4. Forsøkspersonen må ha jevn fiksering i foveal- eller parafovealområdet og tilstrekkelig klare medier for netthinneavbildning av god kvalitet.
5. Forsøkspersonen må være 21 år eller eldre og under 80 år ved screening.
6. Forsøkspersonen eller deres lovlig autoriserte representant må kunne gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien, i samsvar med retningslinjene for International Conference on Harmonization Good Clinical Practices, og lokale forskrifter, før det igangsettes noen studierelaterte prosedyrer.

Nøkkelekskluderingskriterier:

1. Forsøkspersonen er medisinsk ikke i stand til å overholde studieprosedyrer eller oppfølgingsbesøk.
2. Pasienten mottok intravitreal steroidbehandling for ikke-neovaskulær MacTel i løpet av de siste 3 månedene.
3. Forsøkspersonen har noen gang mottatt intravitreal anti-vaskulær endotelial vekstfaktor (VEGF) behandling i studieøyet ELLER har i løpet av de siste 3 månedene mottatt intravitreal anti-VEGF-behandling i det andre øyet ved randomisering.
4. Forsøkspersonen har bevis på andre øyesykdommer enn MacTel som, etter den undersøkende legens vurdering, kan forvirre diagnosen, prosedyrene eller resultatet av studien (f.eks. ukontrollert glaukom, alvorlig ikke-proliferativ eller proliferativ diabetisk retinopati, uveitt).
5. Personen har et kronisk behov (f.eks. ≥ 4 uker av gangen) for øyemedisiner og/eller har en diagnostisert sykdom som, etter den undersøkende legens vurdering, kan være synstruende eller kan påvirke det primære resultatet. Unntakene fra disse eksklusjonskriteriene inkluderer kunstige tårer eller én glaukommedisin for tidlig eller intermediær primær åpenvinklet glaukom.
6. Pasienten har tegn på intraretinal neovaskularisering eller subretinal neovaskularisering (SRNV), som påvist ved blødning, hardt ekssudat, subretinal væske eller intraretinal væske i begge øynene.
7. Personen har bevis for intraretinal hyperreflektivitet ved OCT.
8. Personen har bevis på sentral serøs chorio-retinopati i begge øynene.
9. Personen har tegn på patologisk nærsynthet i begge øynene.
10. Personen har betydelige hornhinne- eller mediauklarheter i begge øynene.
11. Personen har gjennomgått en vitrektomi, penetrerende keratoplastikk, trabekulektomi eller trabekuloplastikk.
12. Personen har en av følgende linseopasiteter: kortikal opasitet > standard 3, bakre subkapsulær opasitet > standard 2, eller en nukleær opasitet > standard 3 som målt på AREDS (Age-Related Eye Disease Study) klinisk linsegraderingssystem.
13. Personen har gjennomgått linsefjerning de siste 3 månedene eller YAG-laser innen 4 uker.
14. Forsøkspersonen var deltaker i andre okulærrelaterte eller okulærpåvirkede kliniske studier av en intervensjon (medikament eller enhet) i løpet av de siste 6 månedene.
15. Personen går på cellegift.
16. Personen er gravid eller ammer.
17. Forsøkspersonen har en historie med malignitet som ville kompromittere 12-måneders studieoverlevelse.
18. Person med en historie med okulært herpesvirus i begge øynene.
19. Forsøkspersonen har, etter etterforskerens oppfatning, enhver fysisk eller mental tilstand som vil øke risikoen for deltakelse i studien eller som kan forstyrre studieprosedyrene, evalueringene og utfallsvurderingene.
20. Personen har tegn på subfoveal RPE-hyperplasi.