Studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti NT-501 s MHFM

Klíčová kritéria způsobilosti:

1. Subjekty musí mít pozitivní diagnózu MacTel s průkazem úniku fluoresceinu typickým pro MacTel a alespoň jedním z dalších znaků, které zahrnují hyperpigmentaci, která je mimo poloměr 500 mikronů od středu fovey, zakalení sítnice, krystalická usazenina, pravá úhlové cévy nebo vnitřní/vnější lamelární dutiny pozorované klinicky nebo na SD-OCT.
2. Subjekt musí mít přerušení v elipsoidní zóně (EZ) (oblast ztráty IS/OS), měřeno pomocí SD-OCT, mezi 0,16 a 2,00 milimetry na druhou.
3. Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA) subjektu je skóre 54 písmen nebo lepší (20/80 nebo lepší), jak bylo měřeno pomocí tabulky Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) při screeningu.
4. Subjekt musí mít stabilní fixaci ve foveální nebo parafoveální oblasti a dostatečně čisté médium pro kvalitní zobrazení sítnice.
5. Subjekt musí být při screeningu starší 21 let a mladší 80 let.
6. Subjekt nebo jeho zákonně zmocněný zástupce musí být schopen poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí ve studii v souladu s pokyny Mezinárodní konference o harmonizaci správné klinické praxe a místními předpisy před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

Klíčová kritéria vyloučení:

1. Subjekt není z lékařského hlediska schopen dodržet studijní postupy nebo následné návštěvy.
2. Subjekt dostával intravitreální steroidní terapii pro non-neovaskulární MacTel během posledních 3 měsíců.
3. Subjekt někdy dostal intravitreální terapii anti-vaskulárním endoteliálním růstovým faktorem (VEGF) ve studovaném oku NEBO během posledních 3 měsíců dostal intravitreální terapii anti-VEGF na druhém oku při randomizaci.
4. Subjekt má známky očního onemocnění jiného než MacTel, které podle úsudku vyšetřujícího lékaře může zmást diagnózu, postupy nebo výsledek studie (např. nekontrolovaný glaukom, těžká neproliferativní nebo proliferativní diabetická retinopatie, uveitida).
5. Subjekt má chronický požadavek (např. ≥ 4 týdny v kuse) na oční léky a/nebo má diagnostikované onemocnění, které podle úsudku vyšetřujícího lékaře může ohrožovat zrak nebo může ovlivnit primární výsledek. Výjimky z tohoto vylučovacího kritéria zahrnují umělé slzy nebo jeden lék na glaukom pro časný nebo střední primární glaukom s otevřeným úhlem.
6. Subjekt má známky intraretinální neovaskularizace nebo subretinální neovaskularizace (SRNV), o čemž svědčí krvácení, tvrdý exsudát, subretinální tekutina nebo intraretinální tekutina v každém oku.
7. Subjekt má známky intraretinální hyperreflektivity pomocí OCT.
8. Subjekt má známky centrální serózní chorio-retinopatie v každém oku.
9. Subjekt má známky patologické myopie v obou ocích.
10. Subjekt má významné opacity rohovky nebo média v každém oku.
11. Subjekt měl vitrektomii, penetrující keratoplastiku, trabekulektomii nebo trabekuloplastiku.
12. Subjekt má kteroukoli z následujících zákalů čoček: kortikální zákal > standardní 3, zadní subkapsulární zákal > standardní 2 nebo nukleární zákal > standardní 3, jak bylo změřeno na klinickém systému hodnocení čoček Age-Related Eye Disease Study (AREDS).
13. Subjekt podstoupil odstranění čočky v předchozích 3 měsících nebo YAG laser během 4 týdnů.
14. Subjekt byl účastníkem jakékoli jiné klinické studie intervence (léku nebo zařízení) související s okem nebo s dopadem na oko během posledních 6 měsíců.
15. Subjekt je na chemoterapii.
16. Subjekt je těhotná nebo kojí.
17. Subjekt má v anamnéze malignitu, která by ohrozila 12měsíční přežití studie.
18. Subjekt s anamnézou očního herpes viru v každém oku.
19. Subjekt má, podle názoru zkoušejícího, jakýkoli fyzický nebo duševní stav, který by zvýšil riziko účasti ve studii nebo by mohl narušovat postupy studie, hodnocení a hodnocení výsledků.
20. Subjekt má známky subfoveální RPE hyperplazie.