Badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności NT-501 z MHFM

Kluczowe kryteria kwalifikacyjne:

1. Uczestnicy muszą mieć pozytywną diagnozę MacTel z objawami wycieku fluoresceiny typowymi dla MacTel i co najmniej jedną z innych cech, które obejmują przebarwienia znajdujące się poza promieniem 500 mikronów od środka dołka, zmętnienie siatkówki, złogi krystaliczne, prawy- naczynia kątowe lub wewnętrzne/zewnętrzne jamy blaszkowe obserwowane klinicznie lub w badaniu SD-OCT.
2. Obiekt musi mieć przerwę w strefie elipsoidalnej (EZ) (obszar utraty IS/OS), mierzoną metodą SD-OCT, o wielkości od 0,16 do 2,00 milimetrów kwadratowych.
3. Najlepiej skorygowana ostrość wzroku pacjenta (BCVA) wynosi co najmniej 54 litery (20/80 lub więcej), jak zmierzono podczas badania przesiewowego w badaniu przesiewowym dotyczącym wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS).
4. Osoba badana musi być stabilnie unieruchomiona w obszarze dołkowym lub okołodołkowym i mieć wystarczająco przejrzyste media, aby zapewnić dobrą jakość obrazowania siatkówki.
5. Uczestnik musi mieć ukończone 21 lat i mniej niż 80 lat w momencie badania przesiewowego.
6. Uczestnik lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel musi być w stanie przedstawić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu, zgodnie z wytycznymi Międzynarodowej Konferencji ds. Harmonizacji Dobrych Praktyk Klinicznych i lokalnymi przepisami, przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

1. Uczestnik nie jest w stanie z medycznego punktu widzenia przestrzegać procedur badania ani wizyt kontrolnych.
2. Pacjent otrzymywał doszklistkową terapię steroidową z powodu nieneowaskularnego MacTel w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
3. Uczestnik kiedykolwiek otrzymywał doszklistkową terapię anty-VEGF do drugiego oka LUB w ciągu ostatnich 3 miesięcy otrzymywał doszklistkowo terapię anty-VEGF do drugiego oka podczas randomizacji.
4. Uczestnik ma dowody na chorobę oczu inną niż MacTel, która w ocenie lekarza badającego może zakłócić diagnozę, procedury lub wynik badania (np. niekontrolowana jaskra, ciężka nieproliferacyjna lub proliferacyjna retinopatia cukrzycowa, zapalenie błony naczyniowej oka).
5. Pacjent ma przewlekłe zapotrzebowanie (np. przez ≥ 4 tygodnie jednorazowo) na leki do oczu i/lub ma zdiagnozowaną chorobę, która w ocenie lekarza badającego może zagrażać wzrokowi lub może wpływać na pierwotny wynik. Wyjątkiem od tych kryteriów wykluczenia są sztuczne łzy lub jeden lek na jaskrę w przypadku wczesnej lub pośredniej jaskry pierwotnej otwartego kąta.
6. U pacjenta występują objawy neowaskularyzacji wewnątrzsiatkówkowej lub neowaskularyzacji podsiatkówkowej (SRNV), o czym świadczy krwotok, twardy wysięk, płyn podsiatkówkowy lub płyn wewnątrzsiatkówkowy w obu oczach.
7. Pacjent ma dowody na hiperrefleksyjność wewnątrzsiatkówkową w badaniu OCT.
8. Pacjent ma objawy centralnej surowiczej retinopatii w obu oczach.
9. Obiekt ma objawy patologicznej krótkowzroczności w obu oczach.
10. Obiekt ma znaczne zmętnienie rogówki lub ośrodków środkowych w obu oczach.
11. Pacjent przeszedł witrektomię, keratoplastykę penetrującą, trabekulektomię lub trabekuloplastykę.
12. Pacjent ma którekolwiek z następujących zmętnień soczewki: zmętnienie korowe > standard 3, zmętnienie tylnej części podtorebkowej > standard 2 lub zmętnienie jądrowe > standard 3 mierzone w systemie oceny soczewek klinicznych w badaniu chorób oczu związanych z wiekiem (AREDS).
13. Pacjent przeszedł operację usunięcia soczewki w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub zabieg lasera YAG w ciągu 4 tygodni.
14. Uczestnik był uczestnikiem dowolnego innego badania klinicznego dotyczącego interwencji (leku lub urządzenia) dotyczącego oka lub wpływu na narząd wzroku w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
15. Podmiot jest w trakcie chemioterapii.
16. Podmiot jest w ciąży lub karmi piersią.
17. U pacjenta występował nowotwór złośliwy, który zagrażał 12-miesięcznemu przeżyciu w badaniu.
18. Osobnik z przebytym wirusem opryszczki ocznej w obu oczach.
19. W opinii badacza u pacjenta występuje jakikolwiek stan fizyczny lub psychiczny, który zwiększa ryzyko udziału w badaniu lub może zakłócać procedury badania, ocenę i ocenę wyników.
20. U pacjenta występują objawy poddołkowego przerostu RPE.