En studie för att fastställa säkerheten och effektiviteten av NT-501 med MHFM

Viktiga behörighetskriterier:

1. Försökspersonerna måste ha en positiv MacTel-diagnos med tecken på fluoresceinläckage som är typiskt för MacTel och åtminstone en av de andra egenskaperna som inkluderar hyperpigmentering som ligger utanför en radie på 500 mikron från foveas centrum, retinal opacifiering, kristallina avlagringar, höger- vinkelkärl, eller inre/yttre lamellära håligheter sedda kliniskt eller på SD-OCT.
2. Försökspersonen måste ha ett brott i ellipsoidzonen (EZ) (område med IS/OS-förlust) mätt med SD-OCT mellan 0,16 och 2,00 millimeter i kvadrat.
3. Försökspersonens bäst korrigerade synskärpa (BCVA) är 54-bokstavspoäng eller bättre (20/80 eller bättre) mätt med undersökningen av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) vid screening.
4. Försökspersonen måste ha stadig fixering i foveala eller parafoveala området och tillräckligt klart media för näthinneavbildning av god kvalitet.
5. Försökspersonen måste vara 21 år eller äldre och yngre än 80 år vid screening.
6. Försökspersonen eller deras juridiskt auktoriserade representant måste kunna ge skriftligt informerat samtycke för att delta i studien, i enlighet med riktlinjerna från International Conference on Harmonization Good Clinical Practices, och lokala bestämmelser, innan några studierelaterade procedurer påbörjas.

Viktiga uteslutningskriterier:

1. Försökspersonen är medicinskt oförmögen att följa studieprocedurer eller uppföljningsbesök.
2. Personen fick intravitreal steroidbehandling för icke-neovaskulär MacTel under de senaste 3 månaderna.
3. Försökspersonen har någonsin fått intravitreal antivaskulär endoteltillväxtfaktor (VEGF)-behandling i studieögat ELLER har inom de senaste 3 månaderna fått intravitreal anti-VEGF-behandling i det andra ögat vid randomisering.
4. Försökspersonen har andra bevis på ögonsjukdom än MacTel som, enligt den undersökande läkarens bedömning, kan förvirra diagnosen, procedurerna eller resultatet av studien (t.ex. okontrollerat glaukom, svår icke-proliferativ eller proliferativ diabetisk retinopati, uveit).
5. Försökspersonen har ett kroniskt behov (t.ex. ≥ 4 veckor åt gången) av ögonmedicin och/eller har en diagnostiserad sjukdom som, enligt den undersökande läkarens bedömning, kan vara synshotande eller kan påverka det primära resultatet. Undantagen från dessa uteslutningskriterier inkluderar konstgjorda tårar eller en glaukommedicin för tidig eller intermediär primär öppenvinkelglaukom.
6. Försökspersonen har tecken på intraretinal neovaskularisering eller subretinal neovaskularisering (SRNV), vilket framgår av blödning, hårt exsudat, subretinal vätska eller intraretinal vätska i båda ögat.
7. Försökspersonen har bevis för intraretinal hyperreflektivitet av OCT.
8. Försökspersonen har tecken på central serös chorio-retinopati i båda ögat.
9. Försökspersonen har tecken på patologisk närsynthet i båda ögat.
10. Försökspersonen har betydande hornhinne- eller mediaopacitet i båda ögat.
11. Personen har genomgått en vitrektomi, penetrerande keratoplastik, trabekulektomi eller trabekuloplastik.
12. Försökspersonen har någon av följande linsopaciteter: kortikal opacitet > standard 3, posterior subkapsulär opacitet > standard 2, eller en nukleär opacitet > standard 3 mätt med det kliniska linsgraderingssystemet AREDS (Age-Related Eye Disease Study).
13. Försökspersonen har genomgått linsborttagning under de senaste 3 månaderna eller YAG-laser inom 4 veckor.
14. Försökspersonen deltog i någon annan okulärrelaterad eller okulär påverkad klinisk prövning av en intervention (läkemedel eller enhet) under de senaste 6 månaderna.
15. Ämnet går på kemoterapi.
16. Personen är gravid eller ammar.
17. Försökspersonen har en historia av malignitet som skulle äventyra 12-månadersstudiens överlevnad.
18. Person med en historia av okulärt herpesvirus i något öga.
19. Försökspersonen har, enligt utredarens uppfattning, alla fysiska eller psykiska tillstånd som skulle öka risken för deltagande i studien eller som kan störa studiens procedurer, utvärderingar och resultatbedömningar.
20. Försökspersonen har tecken på subfoveal RPE-hyperplasi.