En undersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​NT-501 med MHFM

Vigtige kvalifikationskriterier:

1. Forsøgspersoner skal have en positiv diagnose af MacTel med tegn på fluoresceinlækage, der er typisk for MacTel og mindst et af de andre træk, der omfatter hyperpigmentering, der er uden for en radius på 500 mikron fra midten af ​​fovea, retinal opacificering, krystallinske aflejringer, højre- vinkelkar, eller indre/ydre lamellære hulrum set klinisk eller på SD-OCT.
2. Forsøgspersonen skal have en pause i den ellipsoide zone (EZ) (område med IS/OS-tab) målt ved SD-OCT mellem 0,16 og 2,00 millimeter i kvadrat.
3. Forsøgspersonens bedst korrigerede synsskarphed (BCVA) er 54-bogstavsscore eller bedre (20/80 eller bedre) som målt ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrammet ved screening.
4. Forsøgspersonen skal have stabil fiksering i det foveale eller parafoveale område og tilstrækkeligt klare medier til retinal billeddannelse af god kvalitet.
5. Forsøgspersonen skal være 21 år eller ældre og under 80 år ved screeningen.
6. Forsøgspersonen eller deres juridisk autoriserede repræsentant skal være i stand til at give skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen i overensstemmelse med retningslinjerne for den internationale konference om harmonisering af god klinisk praksis og lokale regler, før der påbegyndes undersøgelsesrelaterede procedurer.

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersonen er medicinsk ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurer eller opfølgende besøg.
2. Forsøgspersonen modtog intravitreal steroidbehandling for ikke-neovaskulær MacTel inden for de sidste 3 måneder.
3. Forsøgsperson har nogensinde modtaget intravitreal anti-vaskulær endotelvækstfaktor (VEGF) behandling i undersøgelsesøjet ELLER har inden for de seneste 3 måneder modtaget intravitreal anti-VEGF-behandling i det andet øje ved randomisering.
4. Forsøgspersonen har andre tegn på øjensygdom end MacTel, som efter den undersøgende læges vurdering kan forvirre diagnosen, procedurerne eller resultatet af undersøgelsen (f.eks. ukontrolleret glaukom, svær ikke-proliferativ eller proliferativ diabetisk retinopati, uveitis).
5. Forsøgspersonen har et kronisk behov (f.eks. ≥ 4 uger ad gangen) til øjenmedicin og/eller har en diagnosticeret sygdom, der efter den undersøgende læges vurdering kan være synstruende eller kan påvirke det primære resultat. Undtagelserne fra disse udelukkelseskriterier omfatter kunstige tårer eller én glaukommedicin til tidlig eller mellemliggende primær åbenvinklet glaukom.
6. Forsøgspersonen har tegn på intraretinal neovaskularisering eller subretinal neovaskularisering (SRNV), som påvist ved blødning, hårdt ekssudat, subretinal væske eller intraretinal væske i begge øjne.
7. Forsøgspersonen har tegn på intraretinal hyperreflektivitet ved OCT.
8. Forsøgspersonen har tegn på central serøs chorio-retinopati i begge øjne.
9. Forsøgspersonen har tegn på patologisk nærsynethed i begge øjne.
10. Forsøgspersonen har betydelige hornhinde- eller medieuklarheder i begge øjne.
11. Forsøgspersonen har fået foretaget en vitrektomi, penetrerende keratoplastik, trabekulektomi eller trabekuloplastik.
12. Forsøgspersonen har en af ​​følgende linseopaciteter: kortikal opacitet > standard 3, posterior subkapsulær opacitet > standard 2, eller en nuklear opacitet > standard 3 målt på det kliniske linseklassificeringssystem for aldersrelateret øjensygdom (AREDS).
13. Forsøgspersonen har gennemgået linsefjernelse inden for de foregående 3 måneder eller YAG-laser inden for 4 uger.
14. Forsøgspersonen var deltager i ethvert andet øjenrelateret eller okulært påvirket klinisk forsøg med en intervention (lægemiddel eller udstyr) inden for de sidste 6 måneder.
15. Forsøgspersonen er i kemoterapi.
16. Forsøgspersonen er gravid eller ammer.
17. Forsøgspersonen har en historie med malignitet, der ville kompromittere 12-måneders undersøgelsens overlevelse.
18. Person med en historie med okulær herpesvirus i begge øjne.
19. Forsøgspersonen har, efter investigators opfattelse, enhver fysisk eller mental tilstand, der ville øge risikoen for deltagelse i undersøgelsen eller kan forstyrre undersøgelsesprocedurerne, evalueringerne og udfaldsvurderingerne.
20. Forsøgspersonen har tegn på subfoveal RPE-hyperplasi.