图表回顾在 Still 病，成人发病和巨噬细胞活化综合征和 Stills 病，青少年发病-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

其他：图表回顾

详细说明

这是一项观察性、回顾性队列研究，研究斯蒂尔病患者对糖皮质激素 (GC) 耐药的巨噬细胞激活综合征 (MAS) 的治疗利用和结果。该研究将完全通过病历摘要进行；所有数据都将从患者的病历中获取，无需额外评估。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

75

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

加拿大
- - Calgary、加拿大
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
德国
- - Heidelberg、德国
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
意大利
- - Milan、意大利
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
  - Rome、意大利
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
法国
- - Paris、法国
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
美国
- California
  - Los Angeles、California、美国、90095
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、美国、30329
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45229
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
荷兰
- - Utrecht、荷兰
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
西班牙
- - Barcelona、西班牙
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

研究人群将包括被诊断患有GC治疗难治性MAS的斯蒂尔病患者。

描述

纳入标准：

MAS 发作开始时年龄 >6 个月且 ≤80 岁。
斯蒂尔病的诊断（sJIA（系统性幼年特发性关节炎）或 AOSD（成人斯蒂尔病）诊断）。
根据治疗医生的病历诊断 MAS。
诊断 MAS 后至少连续 3 天接受 GC 的患者和/或由于患者病情临床恶化而被研究者判断为难治性 GC 的患者。
MAS指数的发作发生在2012年1月1日至2022年9月30日之间。

排除标准：

在 MAS 发作开始之前诊断为原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)。
在 MAS 发作开始前确诊为恶性肿瘤。
在 MAS 发作期间作为临床试验的一部分接受任何研究产品治疗的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
总体生存率大体时间：1年	随访一年后存活的患者比例	1年
实验室值标准化时间大体时间：从索引日期起最多 26 周	关键实验室值标准化的时间	从索引日期起最多 26 周
巨噬细胞激活综合征 (MAS) 实验室缓解时间大体时间：从索引日期起最多 26 周	所有关键实验室值的标准化时间	从索引日期起最多 26 周
MAS 实验室部分缓解时间大体时间：从索引日期起最多 26 周	至少 3 个关键实验室值的标准化时间	从索引日期起最多 26 周
糖皮质激素 (GC) 逐渐减量的时间大体时间：从索引日期到连续 7 天的最后一天	从索引日期到连续 7 天接受 ≤1 mg/kg/天泼尼松 (PDN) 的最后一天。	从索引日期到连续 7 天的最后一天
MAS 复发次数大体时间：通过学习完成	发生在指数 MAS 事件的数据收集期结束后的任何时间	通过学习完成
器官支持护理的管理大体时间：从索引日期到住院结束或 26 周（以较晚者为准）	接受血液透析、辅助通气、心脏支持或正性肌力药物的患者比例	从索引日期到住院结束或 26 周（以较晚者为准）
MAS治疗的特点大体时间：对于数据收集期间发生的 MAS 事件	对初次发作和复发性 MAS 发作的 MAS 相关治疗的治疗模式的描述。	对于数据收集期间发生的 MAS 事件
临床体征大体时间：在索引日期和索引日期后 8 周或该数据最早在 8 至 12 周内可用	不存在 MAS 症状（发烧、皮疹、出血表现、中枢神经系统受累的证据）	在索引日期和索引日期后 8 周或该数据最早在 8 至 12 周内可用

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
出院时间大体时间：长达 26 周	定义为从索引日期到出院的时间	长达 26 周
重症监护病房 (ICU) 出院时间大体时间：长达 26 周	对于在索引 MAS 发作期间入住 ICU 的患者，定义为从索引日期或 ICU 入院（以较晚者为准）到 ICU 出院的时间	长达 26 周
临床反应持续时间大体时间：直到第 26 周	定义为从首次记录的 MAS 实验室缓解日期到首次记录的新 MAS 发作发生日期（根据研究者的评估）的时间（以天为单位）。	直到第 26 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Swedish Orphan Biovitrum

调查人员

研究主任：Uwe Ullman, MD、Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年9月27日

初级完成 (实际的)

2024年9月26日

研究完成 (实际的)

2024年9月26日

研究注册日期

首次提交

2024年4月9日

首先提交符合 QC 标准的

2024年5月7日

首次发布 (实际的)

2024年5月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月18日

最后验证

2024年10月1日

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