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Avaliação da síndrome de ativação de macrófagos na doença de Still (AMETHYST)

30 de setembro de 2026 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Avaliação da síndrome de ativação de macrófagos na doença de Still: análise retrospectiva do histórico do paciente, resolução dos sintomas e características do tratamento

Assessment of Macrophage activation syndrome in STill's disease: retrospective chart analysis of patient History, Symptom resolution and Treatment characteristics

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Outro: Chart review

Descrição detalhada

This is an observational, retrospective cohort study on the treatment utilization and outcomes of Macrophage Activation Syndrome (MAS) refractory to glucocorticoids (GC) in patients with Still's disease. The study will be conducted entirely through medical chart abstraction; all data will be taken from the patient's medical record, with no additional assessments.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Alemanha
- - Heidelberg, Alemanha
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
Canadá
- - Calgary, Canadá
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
Espanha
- - Barcelona, Espanha
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
Estados Unidos
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
França
- - Paris, França
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
Holanda
- - Utrecht, Holanda
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
Itália
- - Milan, Itália
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  - Rome, Itália
    - Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

The study population will include patients with Still's disease who were diagnosed with MAS that was refractory to GC treatment.

Descrição

Inclusion Criteria:

Age >6 months and ≤80 years at the beginning of the index MAS episode.
Diagnosis of Still's disease (sJIA (systemic Juvenile Idiopathic Arthritis) or AOSD (Adult Onset Stills Disease) diagnosis).
Diagnosis of MAS according to treating physician in the medical record.
Patients who have received at least 3 consecutive days of GC after diagnosis of MAS and/or are judged by the Investigator to be refractory to GC due to clinical worsening of patient's condition .
The onset of the index MAS episode occurred between 01 January 2012 and 30 September 2022.

Exclusion Criteria:

A diagnosis of primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) prior to the beginning of the index MAS episode.
Confirmed malignancy prior to the beginning of the index MAS episode.
Patient treated with any investigational product as a part of clinical trial during the index MAS episode.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Modelos de observação: OTHER
Perspectivas de Tempo: RETROSPECTIVE

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Overall survival Prazo: 1 year	The proportion of patients alive after 1-year of follow-up	1 year
Time to laboratory value normalization Prazo: From Index date up to 26 weeks	Time to normalization for the key laboratory values	From Index date up to 26 weeks
Time to Macrophage Activation Syndrome (MAS) laboratory remission Prazo: From Index date up to 26 weeks	Time to normalization for all key laboratory values	From Index date up to 26 weeks
Time to partial MAS laboratory remission Prazo: From Index date up to 26 weeks	Time to normalization for at least 3 key laboratory values	From Index date up to 26 weeks
Time to tapering of Glucocorticoids (GCs) Prazo: from index date to the last of 7 consecutive days	From index date to the last of 7 consecutive days receiving ≤1 mg/kg/day of prednisone (PDN).	from index date to the last of 7 consecutive days
Number of recurrent MAS episodes Prazo: through study completion	Occurring any time after the end of the data collection period for the index MAS episode	through study completion
Administration of organ support care Prazo: from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later	Proportion of patients receiving hemodialysis, assisted ventilation, cardiac support, or inotropic drugs	from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later
Characteristics of MAS treatment Prazo: for MAS episodes occurring during the data collection period	description of treatment patterns of MAS-related treatments for both index and recurrent MAS episodes.	for MAS episodes occurring during the data collection period
Clinical signs Prazo: At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks	No of MAS symptoms (Fever, Skin rash, Hemorrhagic manifestations, Evidence of CNS involvement) present	At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Time to hospital discharge Prazo: Up to 26 weeks	Defined as time from the index date to discharge from the hospital	Up to 26 weeks
Time to intensive care unit (ICU) discharge Prazo: Up to 26 weeks	For patients who are admitted to the ICU during the index MAS episode, this is defined as time from index date or ICU admission (whichever comes later) to ICU discharge	Up to 26 weeks
Duration of Clinical Response Prazo: Until week 26	defined as the time (in days) from the date of first documented MAS laboratory remission until the date of first documented occurrence of a new MAS episode as per investigator's assessment.	Until week 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

Diretor de estudo: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de setembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

26 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

26 de setembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

8 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de setembro de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Sobi.Emapalumab-105

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .