Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Avaliação da síndrome de ativação de macrófagos na doença de Still (AMETHYST)

18 de outubro de 2024 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Avaliação da síndrome de ativação de macrófagos na doença de Still: análise retrospectiva do histórico do paciente, resolução dos sintomas e características do tratamento

Avaliação da síndrome de ativação macrofágica na doença de STill: análise retrospectiva de prontuários da história do paciente, resolução dos sintomas e características do tratamento

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de coorte observacional e retrospectivo sobre a utilização do tratamento e os resultados da Síndrome de Ativação Macrófaga (SAM) refratária aos glicocorticóides (GC) em pacientes com doença de Still. O estudo será realizado inteiramente por meio de abstração de prontuários; todos os dados serão retirados do prontuário do paciente, sem avaliações adicionais.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

75

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • França
      • Paris, França
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Rome, Itália
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

A população do estudo incluirá pacientes com doença de Still que foram diagnosticados com MAS refratária ao tratamento com GC.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade >6 meses e ≤80 anos no início do episódio índice de SAM.
  • Diagnóstico da doença de Still (AIJs (artrite idiopática juvenil sistêmica) ou diagnóstico de AOSD (doença de Still em adultos).
  • Diagnóstico de SAM segundo médico assistente no prontuário.
  • Pacientes que receberam pelo menos 3 dias consecutivos de GC após o diagnóstico de MAS e/ou são considerados pelo Investigador como refratários ao GC devido à piora clínica da condição do paciente.
  • O início do episódio índice MAS ocorreu entre 1 de janeiro de 2012 e 30 de setembro de 2022.

Critério de exclusão:

  • Um diagnóstico de Linfohistiocitose Hemofagocítica (LHH) primária antes do início do episódio índice de MAS.
  • Malignidade confirmada antes do início do episódio índice de MAS.
  • Paciente tratado com qualquer produto experimental como parte do ensaio clínico durante o episódio índice de SAM.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: 1 ano
A proporção de pacientes vivos após 1 ano de acompanhamento
1 ano
Tempo para normalização do valor laboratorial
Prazo: Da data do índice até 26 semanas
Tempo para normalização dos principais valores laboratoriais
Da data do índice até 26 semanas
Tempo para remissão laboratorial da Síndrome de Ativação Macrófaga (MAS)
Prazo: Da data do índice até 26 semanas
Tempo para normalização de todos os principais valores laboratoriais
Da data do índice até 26 semanas
Hora de remissão laboratorial parcial do MAS
Prazo: Da data do índice até 26 semanas
Tempo para normalização de pelo menos 3 valores laboratoriais principais
Da data do índice até 26 semanas
É hora de diminuir gradualmente os glicocorticóides (GCs)
Prazo: da data do índice até o último dos 7 dias consecutivos
Desde a data do índice até o último dos 7 dias consecutivos recebendo ≤1 mg/kg/dia de prednisona (PDN).
da data do índice até o último dos 7 dias consecutivos
Número de episódios recorrentes de MAS
Prazo: até a conclusão do estudo
Ocorrendo a qualquer momento após o término do período de coleta de dados para o episódio índice MAS
até a conclusão do estudo
Administração de cuidados de suporte de órgãos
Prazo: desde a data do índice até o final da hospitalização ou 26 semanas, o que ocorrer depois
Proporção de pacientes que recebem hemodiálise, ventilação assistida, suporte cardíaco ou medicamentos inotrópicos
desde a data do índice até o final da hospitalização ou 26 semanas, o que ocorrer depois
Características do tratamento MAS
Prazo: para episódios de SAM ocorridos durante o período de coleta de dados
descrição dos padrões de tratamento de tratamentos relacionados com SAM para episódios de SAM indexados e recorrentes.
para episódios de SAM ocorridos durante o período de coleta de dados
Sinais clínicos
Prazo: Na data do índice e 8 semanas após a data do índice ou no primeiro momento em que esses dados ficam disponíveis entre 8 e 12 semanas
Nenhum sintoma de MAS (febre, erupção cutânea, manifestações hemorrágicas, evidência de envolvimento do SNC) presentes
Na data do índice e 8 semanas após a data do índice ou no primeiro momento em que esses dados ficam disponíveis entre 8 e 12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hora da alta hospitalar
Prazo: Até 26 semanas
Definido como o tempo desde a data do índice até a alta hospitalar
Até 26 semanas
Tempo para alta da unidade de terapia intensiva (UTI)
Prazo: Até 26 semanas
Para pacientes que são admitidos na UTI durante o episódio índice de SAM, isso é definido como o tempo desde a data índice ou admissão na UTI (o que ocorrer depois) até a alta da UTI
Até 26 semanas
Duração da Resposta Clínica
Prazo: Até a semana 26
definido como o tempo (em dias) desde a data da primeira remissão laboratorial documentada de MAS até a data da primeira ocorrência documentada de um novo episódio de MAS de acordo com a avaliação do investigador.
Até a semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Diretor de estudo: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de setembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

26 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

26 de setembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

8 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Sobi.Emapalumab-105

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Revisão do gráfico

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Australia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever