Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af makrofagaktiveringssyndrom ved STill's sygdom (AMETHYST)

18. oktober 2024 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

Vurdering af makrofagaktiveringssyndrom ved STill's sygdom: Retrospektiv diagramanalyse af patienthistorie, symptomopløsning og behandlingskarakteristika

Vurdering af makrofagaktiveringssyndrom ved STills sygdom: retrospektiv diagramanalyse af patienthistorie, symptomopløsning og behandlingskarakteristika

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en observationel, retrospektiv kohorteundersøgelse af behandlingsudnyttelsen og resultaterne af Macrophage Activation Syndrome (MAS) refraktær over for glukokortikoider (GC) hos patienter med Stills sygdom. Undersøgelsen vil blive udført udelukkende gennem medicinsk diagramabstraktion; alle data vil blive taget fra patientens journal uden yderligere vurderinger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

75

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Rome, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil omfatte patienter med Stills sygdom, som blev diagnosticeret med MAS, der var refraktær over for GC-behandling.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder >6 måneder og ≤80 år ved begyndelsen af ​​indeks MAS-episoden.
  • Diagnose af Stills sygdom (sJIA (systemisk juvenil idiopatisk arthritis) eller AOSD (Adult Onset Stills Disease) diagnose).
  • Diagnose af MAS ifølge behandlende læge i journalen.
  • Patienter, der har modtaget mindst 3 på hinanden følgende dage med GC efter diagnosen MAS og/eller er vurderet af investigator til at være refraktære over for GC på grund af klinisk forværring af patientens tilstand.
  • Begyndelsen af ​​indeks MAS-episoden fandt sted mellem 1. januar 2012 og 30. september 2022.

Ekskluderingskriterier:

  • En diagnose af primær hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) før begyndelsen af ​​indeks MAS-episoden.
  • Bekræftet malignitet før begyndelsen af ​​indeks MAS-episoden.
  • Patient behandlet med ethvert forsøgsprodukt som en del af kliniske forsøg under indeks MAS-episoden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år
Andelen af ​​patienter i live efter 1 års opfølgning
1 år
Tid til normalisering af laboratorieværdier
Tidsramme: Fra indeksdato op til 26 uger
Tid til normalisering for de vigtigste laboratorieværdier
Fra indeksdato op til 26 uger
Tid til Macrophage Activation Syndrome (MAS) laboratorieremission
Tidsramme: Fra indeksdato op til 26 uger
Tid til normalisering for alle nøglelaboratorieværdier
Fra indeksdato op til 26 uger
Tid til delvis MAS laboratorieremission
Tidsramme: Fra indeksdato op til 26 uger
Tid til normalisering for mindst 3 nøglelaboratorieværdier
Fra indeksdato op til 26 uger
Tid til nedtrapning af glukokortikoider (GC'er)
Tidsramme: fra indeksdato til den sidste af 7 på hinanden følgende dage
Fra indeksdato til den sidste af 7 på hinanden følgende dage modtagelse af ≤1 mg/kg/dag af prednison (PDN).
fra indeksdato til den sidste af 7 på hinanden følgende dage
Antal tilbagevendende MAS-episoder
Tidsramme: gennem studieafslutning
Opstår når som helst efter afslutningen af ​​dataindsamlingsperioden for indeks MAS-episoden
gennem studieafslutning
Administration af organstøttebehandling
Tidsramme: fra indeksdatoen til enten afslutningen af ​​indlæggelsen eller 26 uger, alt efter hvad der indtræffer senere
Andel af patienter, der modtager hæmodialyse, assisteret ventilation, hjertestøtte eller inotrope lægemidler
fra indeksdatoen til enten afslutningen af ​​indlæggelsen eller 26 uger, alt efter hvad der indtræffer senere
Karakteristika for MAS-behandling
Tidsramme: for MAS-episoder, der opstår i dataindsamlingsperioden
beskrivelse af behandlingsmønstre for MAS-relaterede behandlinger for både indeks og tilbagevendende MAS-episoder.
for MAS-episoder, der opstår i dataindsamlingsperioden
Kliniske tegn
Tidsramme: Ved indeksdato og 8 uger efter indeksdato eller på det tidligste tidspunkt bliver disse data tilgængelige mellem 8 og 12 uger
Antal MAS-symptomer (feber, hududslæt, hæmoragiske manifestationer, tegn på CNS-involvering) til stede
Ved indeksdato og 8 uger efter indeksdato eller på det tidligste tidspunkt bliver disse data tilgængelige mellem 8 og 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til hospitalsudskrivning
Tidsramme: Op til 26 uger
Defineret som tid fra indeksdatoen til udskrivelse fra hospitalet
Op til 26 uger
Tid til intensiv afdeling (ICU) udskrivning
Tidsramme: Op til 26 uger
For patienter, der er indlagt på intensivafdelingen under indeks-MAS-episoden, er dette defineret som tiden fra indeksdato eller indlæggelse på intensivafdeling (alt efter hvad der kommer senere) til udskrivning
Op til 26 uger
Varighed af klinisk respons
Tidsramme: Indtil uge 26
defineret som tiden (i dage) fra datoen for første dokumenterede MAS-laboratorie-remission til datoen for første dokumenterede forekomst af en ny MAS-episode ifølge investigators vurdering.
Indtil uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Studieleder: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

26. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

8. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.Emapalumab-105

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stills sygdom, voksendebut

Kliniske forsøg med Diagramgennemgang

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner