Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van het macrofaagactiveringssyndroom bij de ziekte van STill (AMETHYST)

18 oktober 2024 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum

Beoordeling van het macrofaagactiveringssyndroom bij de ziekte van STill: retrospectieve grafiekanalyse van de patiëntgeschiedenis, symptoomresolutie en behandelingskenmerken

Beoordeling van het macrofaagactivatiesyndroom bij de ziekte van STill: retrospectieve kaartanalyse van de geschiedenis van de patiënt, symptoomresolutie en behandelingskenmerken

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Ander: Grafiek review

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observationeel, retrospectief cohortonderzoek naar het behandelingsgebruik en de resultaten van het macrofaagactivatiesyndroom (MAS) dat ongevoelig is voor glucocorticoïden (GC) bij patiënten met de ziekte van Still. Het onderzoek zal volledig worden uitgevoerd via abstractie van medische kaarten; alle gegevens worden uit het medisch dossier van de patiënt gehaald, zonder aanvullende beoordelingen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Canada
- - Calgary, Canada
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
Duitsland
- - Heidelberg, Duitsland
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
Frankrijk
- - Paris, Frankrijk
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
Italië
- - Milan, Italië
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
  - Rome, Italië
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
Nederland
- - Utrecht, Nederland
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
Spanje
- - Barcelona, Spanje
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
Verenigde Staten
- California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - Swedish Orphan Biovitrum Research site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie omvat patiënten met de ziekte van Still bij wie de diagnose MAS werd gesteld die ongevoelig was voor GC-behandeling.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Leeftijd >6 maanden en ≤80 jaar aan het begin van de index-MAS-episode.
Diagnose van de ziekte van Still (sJIA (systemische juveniele idiopathische artritis) of AOSD (Adult Onset Stills Disease) diagnose).
Diagnose van MAS volgens behandelend arts in het medisch dossier.
Patiënten die ten minste 3 opeenvolgende dagen GC hebben gekregen na de diagnose van MAS en/of die door de onderzoeker worden beoordeeld als ongevoelig voor GC vanwege een klinische verslechtering van de toestand van de patiënt.
Het begin van de index-MAS-episode vond plaats tussen 1 januari 2012 en 30 september 2022.

Uitsluitingscriteria:

Een diagnose van primaire hemofagocytaire lymfohistiocytose (HLH) vóór het begin van de index-MAS-episode.
Bevestigde maligniteit vóór het begin van de index-MAS-episode.
Patiënt behandeld met een onderzoeksproduct als onderdeel van een klinische proef tijdens de index-MAS-episode.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Algemeen overleven Tijdsspanne: 1 jaar	Het percentage patiënten dat na 1 jaar follow-up nog in leven is	1 jaar
Tijd voor normalisatie van laboratoriumwaarden Tijdsspanne: Vanaf Indexdatum tot 26 weken	Tijd voor normalisatie voor de belangrijkste laboratoriumwaarden	Vanaf Indexdatum tot 26 weken
Tijd tot laboratoriumremissie van het macrofaagactiveringssyndroom (MAS). Tijdsspanne: Vanaf Indexdatum tot 26 weken	Tijd tot normalisatie voor alle belangrijke laboratoriumwaarden	Vanaf Indexdatum tot 26 weken
Tijd tot gedeeltelijke MAS-laboratoriumremissie Tijdsspanne: Vanaf Indexdatum tot 26 weken	Tijd tot normalisatie voor ten minste 3 belangrijke laboratoriumwaarden	Vanaf Indexdatum tot 26 weken
Tijd tot het afbouwen van glucocorticoïden (GC’s) Tijdsspanne: vanaf de indexdatum tot de laatste van 7 opeenvolgende dagen	Vanaf de indexdatum tot de laatste van 7 opeenvolgende dagen waarop ≤1 mg/kg/dag prednison (PDN) werd ontvangen.	vanaf de indexdatum tot de laatste van 7 opeenvolgende dagen
Aantal terugkerende MAS-episodes Tijdsspanne: door studieafronding	Vindt plaats op elk moment na het einde van de gegevensverzamelingsperiode voor de index-MAS-episode	door studieafronding
Toediening van orgaanondersteunende zorg Tijdsspanne: vanaf de indexdatum tot het einde van de ziekenhuisopname of 26 weken, afhankelijk van wat later valt	Percentage patiënten dat hemodialyse, kunstmatige beademing, hartondersteuning of inotrope geneesmiddelen krijgt	vanaf de indexdatum tot het einde van de ziekenhuisopname of 26 weken, afhankelijk van wat later valt
Kenmerken van MAS-behandeling Tijdsspanne: voor MAS-episodes die plaatsvinden tijdens de periode van gegevensverzameling	beschrijving van behandelpatronen van MAS-gerelateerde behandelingen voor zowel index- als recidiverende MAS-episodes.	voor MAS-episodes die plaatsvinden tijdens de periode van gegevensverzameling
Klinische symptomen Tijdsspanne: Op indexdatum en 8 weken na indexdatum of op zijn vroegst komen deze gegevens tussen 8 en 12 weken beschikbaar	Aantal MAS-symptomen (koorts, huiduitslag, hemorragische manifestaties, bewijs van betrokkenheid van het CZS) aanwezig	Op indexdatum en 8 weken na indexdatum of op zijn vroegst komen deze gegevens tussen 8 en 12 weken beschikbaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Tijd voor ontslag uit het ziekenhuis Tijdsspanne: Tot 26 weken	Gedefinieerd als de tijd vanaf de indexdatum tot aan het ontslag uit het ziekenhuis	Tot 26 weken
Tijd tot ontslag op de intensive care (ICU). Tijdsspanne: Tot 26 weken	Voor patiënten die tijdens de index MAS-episode op de ICU worden opgenomen, wordt dit gedefinieerd als de tijd vanaf de indexdatum of ICU-opname (afhankelijk van wat later komt) tot het ontslag op de ICU.	Tot 26 weken
Duur van de klinische respons Tijdsspanne: Tot week 26	gedefinieerd als de tijd (in dagen) vanaf de datum van de eerste gedocumenteerde MAS-laboratoriumremissie tot de datum van het eerste gedocumenteerde optreden van een nieuwe MAS-episode volgens de beoordeling van de onderzoeker.	Tot week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Onderzoekers

Studie directeur: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 september 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 september 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Sobi.Emapalumab-105

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .