Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena zespołu aktywacji makrofagów w chorobie STilla (AMETHYST)

18 października 2024 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Ocena zespołu aktywacji makrofagów w chorobie STilla: retrospektywna analiza wykresów historii pacjenta, ustępowania objawów i charakterystyki leczenia

Ocena zespołu aktywacji makrofagów w chorobie STill: retrospektywna analiza wykresu historii pacjenta, ustąpienia objawów i charakterystyki leczenia

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to obserwacyjne, retrospektywne badanie kohortowe dotyczące stosowania leczenia i wyników leczenia zespołu aktywacji makrofagów (MAS) opornego na glikokortykoidy (GC) u pacjentów z chorobą Stilla. Badanie zostanie przeprowadzone w całości na podstawie abstrakcji kart medycznych; wszystkie dane zostaną pobrane z dokumentacji medycznej pacjenta, bez dodatkowych ocen.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Rome, Włochy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja obejmie pacjentów z chorobą Stilla, u których zdiagnozowano MAS oporny na leczenie GC.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek > 6 miesięcy i ≤ 80 lat na początku wskaźnikowego epizodu MAS.
  • Rozpoznanie choroby Stilla (uMIZS (układowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów) lub AOSD (choroba Stilla o początku u dorosłych)).
  • Rozpoznanie MAS na podstawie dokumentacji medycznej lekarza prowadzącego.
  • Pacjenci, którzy otrzymywali GC przez co najmniej 3 kolejne dni od rozpoznania MAS i/lub zostali uznani przez Badacza za opornych na GC z powodu klinicznego pogorszenia stanu pacjenta.
  • Początek epizodu indeksu MAS nastąpił w okresie od 1 stycznia 2012 r. do 30 września 2022 r.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie pierwotnej limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH) przed wystąpieniem epizodu MAS.
  • Potwierdzony nowotwór złośliwy przed rozpoczęciem indeksowego epizodu MAS.
  • Pacjent leczony jakimkolwiek badanym produktem w ramach badania klinicznego podczas epizodu indeksowego MAS.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok
Odsetek pacjentów żyjących po 1 roku obserwacji
1 rok
Czas do normalizacji wartości laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od daty indeksowej do 26 tygodni
Czas na normalizację kluczowych wartości laboratoryjnych
Od daty indeksowej do 26 tygodni
Czas do remisji laboratoryjnej zespołu aktywacji makrofagów (MAS).
Ramy czasowe: Od daty indeksowej do 26 tygodni
Czas na normalizację wszystkich kluczowych wartości laboratoryjnych
Od daty indeksowej do 26 tygodni
Czas do częściowej remisji laboratoryjnej MAS
Ramy czasowe: Od daty indeksowej do 26 tygodni
Czas do normalizacji co najmniej 3 kluczowych wartości laboratoryjnych
Od daty indeksowej do 26 tygodni
Czas do zmniejszenia dawki glikokortykosteroidów (GC)
Ramy czasowe: od daty indeksowania do ostatniego z 7 kolejnych dni
Od daty indeksowania do ostatniego z 7 kolejnych dni otrzymujących ≤1 mg/kg/dzień prednizonu (PDN).
od daty indeksowania do ostatniego z 7 kolejnych dni
Liczba nawracających epizodów MAS
Ramy czasowe: poprzez ukończenie studiów
Występuje w dowolnym momencie po zakończeniu okresu gromadzenia danych dla indeksu epizodu MAS
poprzez ukończenie studiów
Zarządzanie opieką podtrzymującą narządy
Ramy czasowe: od daty indeksowania do końca hospitalizacji lub do 26 tygodni, w zależności od tego, co nastąpi później
Odsetek pacjentów otrzymujących hemodializę, wentylację wspomaganą, wspomaganie serca lub leki inotropowe
od daty indeksowania do końca hospitalizacji lub do 26 tygodni, w zależności od tego, co nastąpi później
Charakterystyka leczenia MAS
Ramy czasowe: dla epizodów MAS występujących w okresie gromadzenia danych
opis schematów leczenia związanych z MAS zarówno w przypadku epizodów MAS indeksowych, jak i nawracających.
dla epizodów MAS występujących w okresie gromadzenia danych
Objawy kliniczne
Ramy czasowe: W dniu indeksowania i 8 tygodni po dacie indeksowania lub najwcześniej, kiedy dane te staną się dostępne w okresie od 8 do 12 tygodni
Liczba obecnych objawów MAS (gorączka, wysypka skórna, objawy krwotoczne, dowody zajęcia OUN)
W dniu indeksowania i 8 tygodni po dacie indeksowania lub najwcześniej, kiedy dane te staną się dostępne w okresie od 8 do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wypisu ze szpitala
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
Definiowany jako czas od daty indeksowania do wypisu ze szpitala
Do 26 tygodnia
Czas do wypisu z oddziału intensywnej terapii (OIOM).
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
W przypadku pacjentów przyjętych na oddział intensywnej terapii w trakcie epizodu indeksowego MAS, okres ten definiuje się jako czas od daty indeksacyjnej lub przyjęcia na OIOM (w zależności od tego, co nastąpi później) do wypisu z OIT
Do 26 tygodnia
Czas trwania odpowiedzi klinicznej
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
zdefiniowany jako czas (w dniach) od daty pierwszej udokumentowanej remisji laboratoryjnej MAS do daty pierwszego udokumentowanego wystąpienia nowego epizodu MAS zgodnie z oceną badacza.
Do 26 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 września 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.Emapalumab-105

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przegląd wykresu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj