Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione della sindrome da attivazione dei macrofagi nella malattia di STill (AMETHYST)

18 ottobre 2024 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Valutazione della sindrome da attivazione dei macrofagi nella malattia di STill: analisi retrospettiva della storia del paziente, risoluzione dei sintomi e caratteristiche del trattamento

Valutazione della sindrome da attivazione dei macrofagi nella malattia di STill: analisi retrospettiva dell'anamnesi del paziente, risoluzione dei sintomi e caratteristiche del trattamento

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di coorte osservazionale e retrospettivo sull'utilizzo del trattamento e sugli esiti della sindrome da attivazione dei macrofagi (MAS) refrattaria ai glucocorticoidi (GC) in pazienti con malattia di Still. Lo studio sarà condotto interamente attraverso l'astrazione di cartelle cliniche; tutti i dati verranno ricavati dalla cartella clinica del paziente, senza ulteriori valutazioni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

75

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Germania
      • Heidelberg, Germania
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Rome, Italia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione dello studio includerà pazienti con malattia di Still a cui è stata diagnosticata una MAS refrattaria al trattamento con GC.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età >6 mesi e ≤80 anni all'inizio dell'episodio indice MAS.
  • Diagnosi della malattia di Still (diagnosi sJIA (artrite idiopatica giovanile sistemica) o AOSD (malattia di Still ad insorgenza adulta).
  • Diagnosi di MAS secondo il medico curante nella cartella clinica.
  • Pazienti che hanno ricevuto almeno 3 giorni consecutivi di GC dopo la diagnosi di MAS e/o che sono giudicati dallo sperimentatore refrattari al GC a causa del peggioramento clinico delle condizioni del paziente.
  • L'esordio dell'episodio indice MAS si è verificato tra il 1° gennaio 2012 e il 30 settembre 2022.

Criteri di esclusione:

  • Una diagnosi di linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH) prima dell'inizio dell'episodio indice di MAS.
  • Malignità confermata prima dell’inizio dell’episodio indice di MAS.
  • Paziente trattato con qualsiasi prodotto sperimentale nell'ambito di uno studio clinico durante l'episodio indice di MAS.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno
La percentuale di pazienti vivi dopo 1 anno di follow-up
1 anno
Tempo necessario alla normalizzazione dei valori di laboratorio
Lasso di tempo: Dalla data dell'indice fino a 26 settimane
Tempo di normalizzazione per i valori chiave di laboratorio
Dalla data dell'indice fino a 26 settimane
Tempo di remissione in laboratorio della sindrome da attivazione macrofagica (MAS).
Lasso di tempo: Dalla data dell'indice fino a 26 settimane
Tempo di normalizzazione per tutti i valori chiave di laboratorio
Dalla data dell'indice fino a 26 settimane
Tempo per la remissione parziale del laboratorio MAS
Lasso di tempo: Dalla data dell'indice fino a 26 settimane
Tempo di normalizzazione per almeno 3 valori chiave di laboratorio
Dalla data dell'indice fino a 26 settimane
È tempo di ridurre gradualmente i glucocorticoidi (GC)
Lasso di tempo: dalla data indice all'ultimo dei 7 giorni consecutivi
Dalla data indice all'ultimo dei 7 giorni consecutivi di trattamento con ≤1 mg/kg/giorno di prednisone (PDN).
dalla data indice all'ultimo dei 7 giorni consecutivi
Numero di episodi MAS ricorrenti
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi
Si verifica in qualsiasi momento dopo la fine del periodo di raccolta dati per l'episodio indice MAS
attraverso il completamento degli studi
Somministrazione di cure di supporto d'organo
Lasso di tempo: dalla data indice fino alla fine del ricovero o fino a 26 settimane, a seconda di quale evento si verifica dopo
Proporzione di pazienti sottoposti a emodialisi, ventilazione assistita, supporto cardiaco o farmaci inotropi
dalla data indice fino alla fine del ricovero o fino a 26 settimane, a seconda di quale evento si verifica dopo
Caratteristiche del trattamento MAS
Lasso di tempo: per gli episodi di MAS verificatisi durante il periodo di raccolta dei dati
descrizione dei modelli di trattamento dei trattamenti correlati alla MAS sia per gli episodi di MAS indice che per quelli ricorrenti.
per gli episodi di MAS verificatisi durante il periodo di raccolta dei dati
Segni clinici
Lasso di tempo: Alla data indice e 8 settimane dopo la data indice o al più presto questi dati diventano disponibili tra 8 e 12 settimane
N. sintomi MAS (febbre, rash cutaneo, manifestazioni emorragiche, evidenza di coinvolgimento del sistema nervoso centrale) presenti
Alla data indice e 8 settimane dopo la data indice o al più presto questi dati diventano disponibili tra 8 e 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di dimissione dall'ospedale
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
Definito come il tempo trascorso dalla data indice alla dimissione dall'ospedale
Fino a 26 settimane
Tempo necessario alla dimissione dall'unità di terapia intensiva (ICU).
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
Per i pazienti ricoverati in terapia intensiva durante l'episodio indice di MAS, questo è definito come il tempo trascorso dalla data indice o dal ricovero in terapia intensiva (a seconda di quale evento si verifica dopo) alla dimissione dall'unità di terapia intensiva.
Fino a 26 settimane
Durata della risposta clinica
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
definito come il tempo (in giorni) dalla data della prima remissione di laboratorio MAS documentata fino alla data del primo verificarsi documentato di un nuovo episodio di MAS secondo la valutazione dello sperimentatore.
Fino alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Investigatori

  • Direttore dello studio: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 settembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

26 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

26 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

8 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.Emapalumab-105

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Revisione del grafico

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Macedonia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi