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Évaluation du syndrome d'activation des macrophages dans la maladie de STill (AMETHYST)

18 octobre 2024 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Évaluation du syndrome d'activation des macrophages dans la maladie de STill : analyse rétrospective des antécédents du patient, résolution des symptômes et caractéristiques du traitement

Évaluation du syndrome d'activation des macrophages dans la maladie de STill : analyse rétrospective des antécédents du patient, résolution des symptômes et caractéristiques du traitement

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de cohorte observationnelle et rétrospective sur l'utilisation du traitement et les résultats du syndrome d'activation des macrophages (MAS) réfractaire aux glucocorticoïdes (GC) chez les patients atteints de la maladie de Still. L'étude sera menée entièrement par abstraction des dossiers médicaux ; toutes les données seront extraites du dossier médical du patient, sans évaluation supplémentaire.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

75

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • France
      • Paris, France
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Rome, Italie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La population étudiée comprendra des patients atteints de la maladie de Still qui ont reçu un diagnostic de MAS réfractaire au traitement par GC.

La description

Critère d'intégration:

  • Âge > 6 mois et ≤ 80 ans au début de l'épisode index MAS.
  • Diagnostic de la maladie de Still (diagnostic AJIs (arthrite juvénile idiopathique systémique) ou AOSD (maladie de Still de l'adulte)).
  • Diagnostic de MAS selon le médecin traitant figurant dans le dossier médical.
  • Patients qui ont reçu au moins 3 jours consécutifs de GC après le diagnostic de MAS et/ou sont jugés par l'investigateur comme réfractaires à la GC en raison d'une aggravation clinique de l'état du patient.
  • Le début de l’épisode index MAS s’est produit entre le 1er janvier 2012 et le 30 septembre 2022.

Critère d'exclusion:

  • Un diagnostic de lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire (HLH) avant le début de l'épisode d'index MAS.
  • Malignité confirmée avant le début de l’épisode index MAS.
  • Patient traité avec un produit expérimental dans le cadre d'un essai clinique lors de l'épisode index MAS.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: 1 an
La proportion de patients vivants après 1 an de suivi
1 an
Délai jusqu'à la normalisation des valeurs en laboratoire
Délai: De la date de l'index jusqu'à 26 semaines
Délai de normalisation pour les valeurs clés du laboratoire
De la date de l'index jusqu'à 26 semaines
Délai jusqu'à la rémission en laboratoire du syndrome d'activation des macrophages (MAS)
Délai: De la date de l'index jusqu'à 26 semaines
Délai de normalisation pour toutes les valeurs clés du laboratoire
De la date de l'index jusqu'à 26 semaines
Délai jusqu'à une rémission partielle en laboratoire du MAS
Délai: De la date de l'index jusqu'à 26 semaines
Délai de normalisation pour au moins 3 valeurs clés de laboratoire
De la date de l'index jusqu'à 26 semaines
Délai avant la diminution des glucocorticoïdes (GC)
Délai: de la date d'indexation au dernier des 7 jours consécutifs
De la date d'indexation au dernier des 7 jours consécutifs recevant ≤ 1 mg/kg/jour de prednisone (PDN).
de la date d'indexation au dernier des 7 jours consécutifs
Nombre d'épisodes MAS récurrents
Délai: jusqu'à la fin des études
Se produisant à tout moment après la fin de la période de collecte de données pour l'épisode index MAS
jusqu'à la fin des études
Administration de soins de soutien d’organes
Délai: à partir de la date d'index jusqu'à la fin de l'hospitalisation ou 26 semaines, selon la date la plus tardive
Proportion de patients recevant une hémodialyse, une ventilation assistée, une assistance cardiaque ou des médicaments inotropes
à partir de la date d'index jusqu'à la fin de l'hospitalisation ou 26 semaines, selon la date la plus tardive
Caractéristiques du traitement MAS
Délai: pour les épisodes MAS survenant pendant la période de collecte de données
description des schémas de traitement des traitements liés au MAS pour les épisodes MAS index et récurrents.
pour les épisodes MAS survenant pendant la période de collecte de données
Signes cliniques
Délai: À la date d'indexation et 8 semaines après la date d'indexation ou au plus tôt, ces données deviennent disponibles entre 8 et 12 semaines
Nombre de symptômes du MAS (fièvre, éruption cutanée, manifestations hémorragiques, signes d'atteinte du SNC) présents
À la date d'indexation et 8 semaines après la date d'indexation ou au plus tôt, ces données deviennent disponibles entre 8 et 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai jusqu'à la sortie de l'hôpital
Délai: Jusqu'à 26 semaines
Défini comme le temps écoulé entre la date d'indexation et la sortie de l'hôpital
Jusqu'à 26 semaines
Délai jusqu'à la sortie de l'unité de soins intensifs (USI)
Délai: Jusqu'à 26 semaines
Pour les patients admis aux soins intensifs pendant l'épisode d'index MAS, cela est défini comme le temps écoulé entre la date d'indexation ou l'admission aux soins intensifs (selon la date la plus tardive) jusqu'à la sortie des soins intensifs.
Jusqu'à 26 semaines
Durée de la réponse clinique
Délai: Jusqu'à la semaine 26
défini comme le temps (en jours) entre la date de la première rémission documentée en laboratoire du MAS jusqu'à la date de la première apparition documentée d'un nouvel épisode de MAS selon l'évaluation de l'investigateur.
Jusqu'à la semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 septembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

26 septembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

26 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 mai 2024

Première publication (Réel)

8 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.Emapalumab-105

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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