Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluation du syndrome d'activation des macrophages dans la maladie de STill (AMETHYST)

30 septembre 2026 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Évaluation du syndrome d'activation des macrophages dans la maladie de STill : analyse rétrospective des antécédents du patient, résolution des symptômes et caractéristiques du traitement

Assessment of Macrophage activation syndrome in STill's disease: retrospective chart analysis of patient History, Symptom resolution and Treatment characteristics

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This is an observational, retrospective cohort study on the treatment utilization and outcomes of Macrophage Activation Syndrome (MAS) refractory to glucocorticoids (GC) in patients with Still's disease. The study will be conducted entirely through medical chart abstraction; all data will be taken from the patient's medical record, with no additional assessments.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

75

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • France
      • Paris, France
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Rome, Italie
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

The study population will include patients with Still's disease who were diagnosed with MAS that was refractory to GC treatment.

La description

Inclusion Criteria:

  • Age >6 months and ≤80 years at the beginning of the index MAS episode.
  • Diagnosis of Still's disease (sJIA (systemic Juvenile Idiopathic Arthritis) or AOSD (Adult Onset Stills Disease) diagnosis).
  • Diagnosis of MAS according to treating physician in the medical record.
  • Patients who have received at least 3 consecutive days of GC after diagnosis of MAS and/or are judged by the Investigator to be refractory to GC due to clinical worsening of patient's condition .
  • The onset of the index MAS episode occurred between 01 January 2012 and 30 September 2022.

Exclusion Criteria:

  • A diagnosis of primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Confirmed malignancy prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Patient treated with any investigational product as a part of clinical trial during the index MAS episode.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: OTHER
  • Perspectives temporelles: RETROSPECTIVE

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Overall survival
Délai: 1 year

The proportion of patients alive after 1-year of follow-up
1 year
Time to laboratory value normalization
Délai: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for the key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to Macrophage Activation Syndrome (MAS) laboratory remission
Délai: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for all key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to partial MAS laboratory remission
Délai: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for at least 3 key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to tapering of Glucocorticoids (GCs)
Délai: from index date to the last of 7 consecutive days

From index date to the last of 7 consecutive days receiving ≤1 mg/kg/day of prednisone (PDN).
from index date to the last of 7 consecutive days
Number of recurrent MAS episodes
Délai: through study completion

Occurring any time after the end of the data collection period for the index MAS episode
through study completion
Administration of organ support care
Délai: from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later

Proportion of patients receiving hemodialysis, assisted ventilation, cardiac support, or inotropic drugs
from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later
Characteristics of MAS treatment
Délai: for MAS episodes occurring during the data collection period

description of treatment patterns of MAS-related treatments for both index and recurrent MAS episodes.
for MAS episodes occurring during the data collection period
Clinical signs
Délai: At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

No of MAS symptoms (Fever, Skin rash, Hemorrhagic manifestations, Evidence of CNS involvement) present
At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Time to hospital discharge
Délai: Up to 26 weeks

Defined as time from the index date to discharge from the hospital
Up to 26 weeks
Time to intensive care unit (ICU) discharge
Délai: Up to 26 weeks

For patients who are admitted to the ICU during the index MAS episode, this is defined as time from index date or ICU admission (whichever comes later) to ICU discharge
Up to 26 weeks
Duration of Clinical Response
Délai: Until week 26

defined as the time (in days) from the date of first documented MAS laboratory remission until the date of first documented occurrence of a new MAS episode as per investigator's assessment.
Until week 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 septembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

26 septembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

26 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 mai 2024

Première publication (Réel)

8 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2026

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.Emapalumab-105

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner