Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedömning av makrofagaktiveringssyndrom vid STill's Disease (AMETHYST)

30 september 2026 uppdaterad av: Swedish Orphan Biovitrum

Bedömning av makrofagaktiveringssyndrom vid STills sjukdom: retrospektiv diagramanalys av patienthistorik, symtomlösning och behandlingsegenskaper

Assessment of Macrophage activation syndrome in STill's disease: retrospective chart analysis of patient History, Symptom resolution and Treatment characteristics

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This is an observational, retrospective cohort study on the treatment utilization and outcomes of Macrophage Activation Syndrome (MAS) refractory to glucocorticoids (GC) in patients with Still's disease. The study will be conducted entirely through medical chart abstraction; all data will be taken from the patient's medical record, with no additional assessments.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

75

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Rome, Italien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 80 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

The study population will include patients with Still's disease who were diagnosed with MAS that was refractory to GC treatment.

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Age >6 months and ≤80 years at the beginning of the index MAS episode.
  • Diagnosis of Still's disease (sJIA (systemic Juvenile Idiopathic Arthritis) or AOSD (Adult Onset Stills Disease) diagnosis).
  • Diagnosis of MAS according to treating physician in the medical record.
  • Patients who have received at least 3 consecutive days of GC after diagnosis of MAS and/or are judged by the Investigator to be refractory to GC due to clinical worsening of patient's condition .
  • The onset of the index MAS episode occurred between 01 January 2012 and 30 September 2022.

Exclusion Criteria:

  • A diagnosis of primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Confirmed malignancy prior to the beginning of the index MAS episode.
  • Patient treated with any investigational product as a part of clinical trial during the index MAS episode.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: OTHER
  • Tidsperspektiv: RETROSPECTIVE

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Overall survival
Tidsram: 1 year

The proportion of patients alive after 1-year of follow-up
1 year
Time to laboratory value normalization
Tidsram: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for the key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to Macrophage Activation Syndrome (MAS) laboratory remission
Tidsram: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for all key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to partial MAS laboratory remission
Tidsram: From Index date up to 26 weeks

Time to normalization for at least 3 key laboratory values
From Index date up to 26 weeks
Time to tapering of Glucocorticoids (GCs)
Tidsram: from index date to the last of 7 consecutive days

From index date to the last of 7 consecutive days receiving ≤1 mg/kg/day of prednisone (PDN).
from index date to the last of 7 consecutive days
Number of recurrent MAS episodes
Tidsram: through study completion

Occurring any time after the end of the data collection period for the index MAS episode
through study completion
Administration of organ support care
Tidsram: from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later

Proportion of patients receiving hemodialysis, assisted ventilation, cardiac support, or inotropic drugs
from the index date until either the end of hospitalization or 26 weeks, whichever occurs later
Characteristics of MAS treatment
Tidsram: for MAS episodes occurring during the data collection period

description of treatment patterns of MAS-related treatments for both index and recurrent MAS episodes.
for MAS episodes occurring during the data collection period
Clinical signs
Tidsram: At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

No of MAS symptoms (Fever, Skin rash, Hemorrhagic manifestations, Evidence of CNS involvement) present
At index date and 8 weeks after index date or at the earliest time this data becomes available between 8 and 12 weeks

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Time to hospital discharge
Tidsram: Up to 26 weeks

Defined as time from the index date to discharge from the hospital
Up to 26 weeks
Time to intensive care unit (ICU) discharge
Tidsram: Up to 26 weeks

For patients who are admitted to the ICU during the index MAS episode, this is defined as time from index date or ICU admission (whichever comes later) to ICU discharge
Up to 26 weeks
Duration of Clinical Response
Tidsram: Until week 26

defined as the time (in days) from the date of first documented MAS laboratory remission until the date of first documented occurrence of a new MAS episode as per investigator's assessment.
Until week 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Utredare

  • Studierektor: Uwe Ullman, MD, Swedish Orphan Biovitrum AG Riehenring 182, 4058 Basel, Switzerland

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 september 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

26 september 2024

Avslutad studie (Faktisk)

26 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2024

Första postat (Faktisk)

8 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 oktober 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2026

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sobi.Emapalumab-105

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera